OpenAI两大创始人押注的AI制药，要IPO了！

近日，专注于自体细胞疗法的生物技术公司Aspen Neuroscience向美国证券交易委员会（SEC）递交IPO申请，拟募资1亿美元，股票代码ASPE。

募资将主要用于推进治疗帕金森病的iPSC衍生细胞疗法sasineprocel（ANPD001）的1/2a期临床，并为即将启动的3期试验准备资金。

sasineprocel要做的，是从帕金森病人身上提取细胞，重新编程、分化成新的神经元，最后再移植回患者大脑。

根据招股书，目前这款疗法已完成15例患者给药，并拿到FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道两项资格认定。

自创立至今，Aspen累计融资规模已超3.4亿美元。翻阅融资历程，股东名单中，OpenAI CEOSam Altman的名字赫然在列。和他一起出现的，还有OpenAI联合创始人Greg Brockman。

Altman、Brockman同时押注

2018年，被业内称为“干细胞教母”的Jeanne Loring创立了Aspen。

当时，她所在的Scripps Research（1924年成立，是全球干细胞、神经科学、化学生物学领域的顶尖研究机构）的11名成员集体跟随她加入公司。

学术积累转化为公司资产后，资本也相继进场。

2019年12月，公司完成650万美元种子轮，Sam Altman此时就已经押注；

2020年4月的7000万美元A轮融资，由OrbiMed领投，Altman和Brockman双双出现在个人投资人名单中；

2022年，拿下1.475亿美元B轮融资；

2025年，完成1.15亿美元的C轮融资，由OrbiMed、Frazier Life Sciences等共同牵头。

根据公开信息，Aspen自成立以来已完成四轮融资，筹集资金累计超过3.4亿美元。

在这次的S-1招股书中，Aspen把自己描述为一个“iPSC重编程”+“AI/ML（机器学习）驱动”+“可扩展、标准化、数据驱动”的制造平台。由此可以推测，Aspen想进攻的方向，是用数据和算法把自体细胞疗法变成可批量交付的产品。

这或许能解释Altman的下注。

他一向偏爱周期长、门槛高的硬科技和生命科学项目，核聚变公司Helion、抗衰老公司Retro Biosciences都在他的投资版图里。

而Aspen早在2019年就把机器学习嵌入iPSC细胞筛选与质控，恰好处在AI与生命科学的交叉点上。

不过，Altman本人并未公开解释过这笔投资的考量。

给帕金森病人“补”上死掉的神经元

Aspen的主要候选产品sasineprocel（ANPD001），是美国进展最快的帕金森病自体细胞疗法之一。

先解释一下iPSC（诱导多能干细胞）。

它是把人体成熟的体细胞（比如皮肤、血液细胞）在实验室里“重编程”，使其变回类似胚胎干细胞的多能状态。这项成果于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。

Aspen的sasineprocel是一种单剂量、自体iPSC衍生的细胞疗法，原理是从患者身上取少量皮肤细胞，重编程为iPSC，再把iPSC转化为多巴胺能神经元前体细胞（DANPC），最后移植回脑内，替代已死亡的神经元。

由于细胞来自患者本人，移植以后不会发生免疫排斥，患者也就无需终身服用免疫抑制剂；这也是Aspen相对于BlueRock、住友等采用“异体”路线的公司最大的临床优势。

但是自体路线面临一个最为紧迫的商业化难题，那就是一人一药，无法批量化生成。

公司当然也找到了解决办法。

公司CSO（首席科学官）张晓葵在2025年ISCT（国际细胞与基因治疗学会）年会上主持了一场圆桌会议，主题是“备战AI：iPSC疗法的自动化制造”（Preparing for AI: Automating manufacturing of iPSC-based therapies）。

沿着细胞从培养到出厂的路径，Aspen把制造流程交给了机器人和算法：

采用专有的高科技工艺，在制造的每个节点，都结合ML/DL计算机模型，用机器学习驱动的基因检测工具，来评估细胞身份、纯度和基因组稳定性。

不过，Aspen在招股书中也坦言：

“自成立以来，我们一直承受着巨额亏损，并且在可预见的未来仍将亏损……如果最终无法实现sasineprocel的商业化，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到重大不利影响。”

在这样的处境下，AI成了Aspen自体疗法最终能否商业化的关键条件——甚至可以说是必要条件。

对于上市后的打算，公司CEO McDevitt曾对媒体表示：如果3期临床试验成功、sasineprocel获批，Aspen计划独立完成商业化，并以此作为跳板，把公司的干细胞平台推向更远的适应症。

当然，3期试验尚未启动，自体疗法的高成本和产能瓶颈能否被自动化真正抹平，仍需大规模验证。

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