湖北
10月12日，CDE官网一则拟优先审评公示，把阿斯利康的瑞利珠单抗推到IgA肾病聚光灯下。
拟纳入的新适应症很明确：降低原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿水平。
对这款长效C5补体抑制剂而言，这不是简单加一个适应症，而是从罕见病补体赛道，向患者基数更大的慢性肾病战场前移。
瑞利珠单抗的底色是“长效C5完全抑制”。
补体系统一旦异常激活，会误伤自身细胞；它通过靶向末端补体C5，追求快速、持续、稳定的抑制。
商业表现也配得上“重磅炸弹”：2025年全球销售额47.18亿美元，同比增长20.23%。
目前已在欧洲、美国、日本、中国等地获批。
国内已落地三项适应症：AChR抗体阳性成人gMG、NMOSD成人患者，以及成人和1月龄及以上儿童PNH。若IgA肾病获批，适应症边界将再次外扩。
支撑此次拟优先审评的，是III期I CAN研究（ALXN1210-IgAN-320）。
这项全球、随机、双盲、安慰剂对照试验，计划在28个国家入组约510名有疾病进展风险的IgA肾病成人患者。
主要终点有两个：第34周24小时UPCR自基线变化，用于期中分析；第106周eGFR自基线变化，用于最终分析。
2026年6月公布的中期结果相当抢眼。
第34周，瑞利珠单抗组24小时UPCR较基线下降46.6%，安慰剂组仅降5.6%；经安慰剂校正后，治疗效应为43.4%，p<0.0001。
更早的第10周，瑞利珠单抗组已降36.7%，安慰剂组为8.5%，且疗效持续到34周。
各亚组结果一致。
安全性未发现新信号，常见不良事件为上呼吸道感染、鼻咽炎和输注相关反应等。
这份数据最值得兴奋的，不是“降蛋白尿”本身，而是它指向的疾病修饰可能。
IgA肾病长期缺乏能改变病程的手段，蛋白尿是肾脏进展的重要风向标。
研究者Jonathan Barratt也直言，末端补体激活是炎症和肾功能进行性丧失的关键驱动，常将患者推向终末期肾病。
瑞利珠单抗快速压低蛋白尿，支持其成为疾病修饰疗法的潜力。
不过，优先审评不是批准，期中分析也不是终局。
第106周eGFR数据才是决定长期价值的关键。
蛋白尿下降是信号，eGFR守住才是终局。补体抑制剂的下一个战场，也许正从罕见病走向慢性肾病。
而真正的胜负手，是谁能把快速起效转化为长期肾保护，并守住感染风险与获益的平衡。
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