高血压从来不是一个缺药的市场。ACEI、ARB、CCB、噻嗪类利尿剂、MRA已经用了几十年,大量产品早就进入仿制药时代。
这让高血压新药面对一个很少见的竞争环境:它最大的对手,甚至不是另一款新药,而是一整套已经便宜到不能再便宜、成熟到不能再成熟的老药体系。
今天再做一款高血压药,证明“能降血压”只能算起点。
用了三四种药以后仍然控制不住的人,到底还缺什么?一天二十四小时里,夜间和清晨能不能稳定覆盖?患者需要连续治疗几十年,每天服药还有没有改进空间?最后,多降下来的这些mmHg,能不能变成更少的卒中、心梗、心衰和肾脏事件……
高血压创新药重新“开战”,血压计上的几个数字已经装不下全部竞争。
01
标准治疗已经铺满,
新药只能往缝隙里找机会
高血压创新难,很大一部分原因在于这个领域已经被治疗得太成熟。
普通高血压患者可以从CCB、ACEI、ARB、噻嗪类利尿剂开始,控制不好就联合,再不够继续加药。很多方案一天一片,价格很低,长期安全性也看了几十年。
近几年后期临床越来越集中到难治性、未控制高血压,本质上也是这套标准治疗体系进化而来的。
2015年的PATHWAY-2给过一次很明确的提示。对于已经接受三种标准降压药、血压仍然控制不佳的患者,加用螺内酯后,家庭收缩压相比安慰剂进一步降低8.7 mmHg,而且明显优于比索洛尔和多沙唑嗪。在低肾素患者中,螺内酯优势更加明显。
即使标准方案已经铺得很满,依然有一批带着明确生理特征的患者没有被解决。醛固酮失调是一类,几十年服药造成的治疗持续性问题是一类,传统方案很少直接覆盖的内皮素通路又是一类。
这一轮新药开发,基本都沿着这些缝隙往里走。
同样是10 mmHg,出现在轻症初治患者和三四联以后仍然控制不住的患者身上,临床分量差很多。一次门诊血压下降10 mmHg,和夜间、清晨、全天都保持控制,也很难放在一张表里简单横排。每天吃一片和半年给药一次,更是两种产品。
高血压还是那个高血压,研发思路已经变了。
02
ASI率先破局,
醛固酮重新回到舞台中央
醛固酮不是新发现。MRA已经用了很多年,螺内酯在难治性高血压里的效果也早就得到验证。问题一直卡在高钾,以及螺内酯部分性激素相关副作用。
研发随后把作用位置往上游推,直接减少醛固酮合成。
药化上的难点也明确:醛固酮合成依赖CYP11B2,而负责皮质醇合成的CYP11B1与它高度相似。选择性做不好,压醛固酮的同时就可能碰到皮质醇。
Baxdrostat把这道门槛基本跨了过去。临床前和I期研究中,它表现出大约100:1的酶抑制选择性。BrigHTN II期里,2 mg治疗12周后收缩压下降20.3 mmHg,安慰剂下降9.4 mmHg,安慰剂校正差异11.0 mmHg。
到了BaxHTN III期,2 mg组下降15.7 mmHg,安慰剂下降5.8 mmHg,校正差异9.8 mmHg。794名接受治疗的患者中,2 mg组血钾超过6.0 mmol/L的比例为3.0%,安慰剂组为0.4%。
接近10 mmHg的安慰剂校正差异,放在已经接受背景治疗的患者里,已经足够扎实。
Bax24又补了一块更有意思的信息。
难治性高血压患者中,baxdrostat 2 mg让24小时动态平均收缩压相对安慰剂下降14.0 mmHg,夜间下降13.9 mmHg;71%的患者达到24小时平均SBP低于130 mmHg,对照组只有17%。
高血压的长期暴露发生在全天,不会只发生在患者坐进诊室、绑上袖带的几分钟里。Bax24把药效从一次门诊读数拉到了完整的二十四小时。
2026年5月15日,baxdrostat获批。ASI完成了从机制验证、III期验证到监管验证的跨越。FDA最终批准其与其他降压药联合,用于其他药物控制不足的成人高血压。
Lorundrostat随后进入同类竞争。
Advance-HTN中,固定50 mg组12周24小时平均SBP下降15.4 mmHg,安慰剂下降7.4 mmHg,安慰剂校正差异7.9 mmHg。单次检测血钾超过6.0 mmol/L的比例在固定剂量和剂量调整组分别为5%和7%。
把作用位置从MR推到醛固酮生成端,并没有把醛固酮、肾脏和钾代谢之间原本的生理联系一起抹掉。
Lorundrostat在Explore-OSA II期里又留下一次提醒:治疗4周后,主要终点AHI相比安慰剂没有出现临床上有意义的改善,但血压依然明显下降。
机制可以决定临床往哪里做,适应症能不能做出来,最后还是看随机试验。
ASI已经是这一轮高血压创新中走得最远的一支。后面要看的,是它会停在未控制和难治性高血压,还是继续往原发性醛固酮增多症、CKD、蛋白尿以及更广泛的心肾疾病延伸。
Baxdrostat在原发性醛固酮增多症甚至已经有了15人的IIa期早期验证,但样本还很小。
如果这些方向逐步跑通,ASI就不会只是一类新的降压药。
03
RNAi把战线拉长到半年,
也把风险一起拉长了
Zilebesiran走的是另一条路。
它通过GalNAc将siRNA递送到肝细胞,沉默AGT mRNA,从RAAS最上游持续降低angiotensinogen。I期研究中,单次200 mg以上给药后,24小时动态收缩压和舒张压的下降能够维持到24周,而且作用覆盖昼夜。
半年一次,放在高血压里很特别。
高血压患者往往没有明显症状,却要连续服药几十年。进入两联、三联、四联以后,漏服、停药、服药时间不规律都会影响控制。固定复方可以减少药片数量,每天都得记得吃这件事依然存在。
KARDIA-2先证明zilebesiran放进背景治疗以后依然有药效。
分别加在吲达帕胺、氨氯地平和奥美沙坦背景上,3个月时24小时平均SBP相对安慰剂进一步下降12.1、9.7和4.5 mmHg,三个队列均达到统计学显著。
安全性也进入视野。KARDIA-2中,高钾事件在zilebesiran和安慰剂组分别为5.5%和1.8%,低血压/直立性低血压为4.3%和2.1%,急性肾功能衰竭相关事件为4.9%和1.5%。多数事件程度较轻,并得到缓解。
长效药的优势和麻烦来自同一个地方。
一针管半年,患者不用每天记着吃药;碰到脱水、感染、低血压或者急性肾功能变化,药理作用也没法像每日口服药一样迅速撤回。
KARDIA-3把问题往现实里又拉了一点。
这次面对的是高心血管风险或已有心血管疾病、同时使用2至4种降压药的患者。300 mg组3个月诊室SBP相对安慰剂下降5.0 mmHg,nominal p=0.0431;600 mg组下降3.3 mmHg,p=0.1830。
研究采用Hochberg方法控制多重性,需要两剂量均p<0.05,或其中一个剂量p<0.025,才能满足预设统计学成功标准。
KARDIA-3的主要终点没有达到预设的统计学显著性标准。
300 mg组3个月24小时平均SBP相对安慰剂下降3.6 mmHg,95%CI为-7.7至0.4。后续post hoc分析中,在已经使用利尿剂、且基线诊室SBP≥140 mmHg的110名患者里,300 mg组诊室SBP下降9.2 mmHg,24小时平均SBP下降6.8 mmHg。
这个亚组给ZENITH的人群筛选提供了线索,但证据等级还是得放在原位。到了真正的高风险、多药患者里,zilebesiran的增量降压没有早期研究看起来那么夸张。
ZENITH也因此变得更重要。
这项研究已经启动,目标纳入约11000人、覆盖35个国家。患者存在未控制高血压,同时已有心血管疾病或处于心血管高风险,至少接受两种降压药,其中一种必须是利尿剂。Zilebesiran 300 mg每6个月一次,主要终点直接看心血管死亡、非致死性心梗、非致死性卒中以及心衰住院或紧急就诊。
半年一次能不能改善长期治疗持续性,不难理解。ZENITH要回答的要更难:稳定、持续的RAAS抑制,最后能不能变成更少的心血管事件。
如果结果只停留在降压,zilebesiran依然是一款很有特点的长效药物。硬终点如果也成立,高血压领域对“长期稳定暴露”价值的理解,会被往前推很大一步。
国内的SAL0132已经沿着同一条线往前走。
2026年ACC公布的I期数据显示,各剂量组AGT蛋白下降均超过90%;其中次低剂量队列单次给药后,90%以上的AGT抑制维持至第9个月。潜在治疗剂量队列第3个月诊室血压平均下降约25/13 mmHg。
25/13 mmHg很吸睛,但目前仍然来自I期、小样本、基线变化的诊室血压数据。Zilebesiran已经拥有随机II期、ABPM和更大的安全性数据库,现在急着给两者排高低没有太大意义。
SAL0132目前已经进入II期,而且截至2026年上半年已经完成入组。
下一批数据才真正有意思。
04
ERA已经获批,
也把高血压创新的边界摆在了桌面上
Aprocitentan是这一轮高血压创新里一个很好的参照。
Endothelin-1是一种强效血管收缩因子,通过ETA和ETB受体参与血管张力、盐水代谢和血管重构。ERA在肺动脉高压领域已经用了很多年,把这条通路重新带回系统性高血压,有清楚的生物学基础。
PRECISION III期纳入已经使用至少三种降压药、血压仍然控制不佳的患者。4周时,aprocitentan 12.5 mg组诊室SBP下降15.4 mmHg,安慰剂下降11.6 mmHg,安慰剂校正差异3.8 mmHg。
FDA最终批准TRYVIO,用于与其他降压药联合治疗、其他药物控制不足的成人高血压。
它补进了一条传统方案没有直接覆盖的病理轴,代价同样摆在台面上。
FDA标签中,12.5 mg aprocitentan组水肿或液体潴留发生率为9.1%,安慰剂2.1%;贫血为3.7%和0%。标签同时要求关注肝毒性、液体潴留和血红蛋白下降。
难治性高血压患者本身就可能合并CKD、容量负荷异常甚至心衰风险,液体潴留自然会限制一部分患者的使用。
至少从现有数据看,aprocitentan更像是在常规多药治疗仍然失败的人群中增加一个新的工具,很难简单外推成对传统降压药的大面积替代。
一款药可以拥有新机制,可以做出阳性III期,可以拿到FDA批准,临床位置最后依然可能比较窄。
FDA标签里还有一句很重要:虽然降低血压通常能够减少心血管事件,但目前并没有对照试验证明TRYVIO本身降低这些事件。
老药太成熟、太便宜,也太好用了。
国内现在已经把这几条路线几乎都铺了一遍。
信立泰的SAL0120走ETA,SAL0140走ASI,SAL0132走AGT-siRNA。截至2026年上半年,SAL0120高血压II期和SAL0132 II期均已完成入组;SAL0140则新增了CKD和原发性醛固酮增多症两项II期研究。
管线数量已经不算少了。后面还是一条一条看数据,一条一条找临床位置。
把ASI、RNAi和ERA放在一起,这一轮高血压新药的方向已经比较明朗。
ASI在找标准治疗之后仍然存在的醛固酮失调;RNAi在处理几十年长期服药带来的持续暴露;ERA补进一条传统药物很少直接触碰的病理轴。再往后,24小时血压、夜间血压、长期治疗持续性和心脑肾结局都会越来越重要。
高血压药最后当然还得降血压。
但在一套已经足够便宜、成熟、好用的老药体系旁边,新药得拿出一些老药很难复制的东西。可能是更明确的人群,可能是全天稳定控制,可能是半年一次,也可能最终落到更少的卒中、心梗、心衰或者肾脏事件。
几毫米汞柱仍然重要,再往外一步,才是这一轮高血压创新药重新“开战”的地方。
注:本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药智网立场,也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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图片来源:摄图网
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