全球多种 PSC 疗法首次获批：从多巴胺神经元、胰岛到心肌，细胞治疗质控的「最后一公里」

多能干细胞治疗产品管线在神经、胰岛、心肌等方向接连取得临床突破，部分进入后期临床或附条件批准。培养基等关键原材料与院内质控环节，正是决定成败的那一环。

2025～2026 年，多能干细胞疗法在神经、胰岛、心肌等领域接连突破：

• 神经方向：拜耳集团旗下 BlueRock Therapeutics 的 hESC 来源多巴胺能神经元祖细胞产品 bemdaneprocel，Ⅰ 期试验高剂量组 MDS-UPDRS Part III OFF 评分平均下降 23.0 分（18 个月），注册性 Ⅲ 期已启动[1]；住友制药的 hiPSC 来源多巴胺能神经祖细胞产品 AMCHEPRY®，Ⅰ/Ⅱ 期试验壳核多巴胺合成能力平均提升 44.7%（24 个月），2026 年 3 月获日本附条件批准[2]。

• 胰岛方向：Vertex 的 hESC 来源胰岛细胞 zimislecel（VX-880）使接受 full dose 单次输注的 12 例重症 1 型糖尿病患者中，在 12 个月随访时 10 例（83%）实现胰岛素独立，Ⅲ 期已启动，同管线 VX-264 终止、VX-017 已获 IND[3][4]。

• 心肌方向：Cuorips 的 hiPSC 来源心肌细胞片 ReHeart 使 8 例重症缺血性心肌病心衰患者运动耐量呈改善趋势，2026 年 3 月 6 日同样获日本附条件批准[5]。

方向各异，必答题相同：质量如何在全链条上被稳定地「做出来」。

为助力科研工作者打通细胞治疗从实验室到产业化的质控全链条，源培生物联合贝康医学，将于2026 年 10 月 15 日 14:00推出专题研讨会「从实验室到产业化：细胞治疗全链条质量控制的挑战与实践」，特邀上海市东方医院干细胞基地 GMP 实验室副主任白志慧老师、贝康医学首席科学官李超畅博士、源培生物 CEO 兼首席技术官孙奇威先生，分别从干细胞质量评价与检测、多能干细胞药物研发及细胞治疗用培养基 GMP 规范生产三个维度，深度解析细胞治疗从实验室到产业化的质控流程。现报名参与直播，更有机会赢取蓝牙耳机、公牛插座、天堂伞、随行保温杯、盲盒摆件等好礼。

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直播亮点抢先看

主题一：细胞治疗用培养基的 GMP 规范生产和质量控制

主讲人：孙奇威先生｜源培生物 CEO 兼首席技术官

孙奇威先生长期致力于细胞培养基研发与生产，建立了完整的细胞治疗用培养基 GMP 规范生产和质量控制体系。本次分享将围绕以下 5 点展开：

行业背景与合规挑战

细胞治疗用培养基的 GMP 规范框架与核心原则

培养基原材料管理与供应商资质审核

培养基 GMP 配制工艺与过程控制

培养基质量检验与放行标准

主题二：多能干细胞药物研发思路及质量控制

主讲人：李超畅博士｜贝康医学首席科学官

李超畅博士拥有近 13 年国内外科研与产业化经验，曾在美国哈佛大学医学院、波士顿儿童医院从事再生医学与干细胞研究，主导胰岛细胞药物 BCP601 的工艺开发与临床试验申报。本课程主要围绕以下三个方面展开：

行业概况与质量挑战：梳理多能干细胞衍生疗法发展态势与监管合规路径，剖析研发核心质量难题，给出质控要素落地要点

药学研究、质量体系与 QbD：阐述质量研究与质量标准、研发质量体系及非临床研究要求，以质量源于设计（QbD）为主线，串联 QTPP、CQA、CPP、杂质分析与生产过程质控

具体实践经验分享

主题三：干细胞质量评价和关键检测技术

主讲人：白志慧老师｜上海市东方医院干细胞基地 GMP 实验室副主任

白志慧老师全面负责东方医院 GMP 实验室质量控制与管理工作，作为医院人体细胞临床研究伦理委员会委员，参与制定多项国家标准及行业标准制定。本次分享将涵盖：

干细胞治疗临床应用的进展

干细胞治疗产品质量检测项目

干细胞治疗产品分析方法学验证

干细胞治疗产品稳定性研究

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内容策划：沈佳钰

内容审核：李琳

题图来源：图虫创意

参考文献：

[1] Tabar V, Sarva H, Lozano AM, et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature, 2025, 641(8064): 978–983. DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y.

[2] Sawamoto N, Doi D, Nakanishi E, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature, 2025, 641(8064): 971–977. DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0；住友制药《AMCHEPR 附条件及期限付承认》公告，2026-03-06.

[3] Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem cell–derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes. N Engl J Med, 2025, 393(9): 858–868. DOI: 10.1056/NEJMoa2506549.

[4] Vertex Announces Program Updates for Type 1 Diabetes Portfolio（2025-03-28）；Vertex VX-017 IND（2026-08-03）.

[5] Miyagawa S, Kawamura T, Tabata M, et al. Allogeneic iPSC-Derived Cardiomyocyte Patch Therapy for Severe Ischemic Cardiomyopathy: Multicenter Clinical Study of Safety and Feasibility. AATS 2026会议摘要；日本厚生劳动省 iPS 细胞来源再生医疗制品附条件、限期批准（ReHeart），2026-03-06.