北京
来源：中国基金报
瑞典卡罗琳医学院10月5日宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予卡尔·戴塞洛斯（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）、格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel）三位科学家，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。
在国内，星明优健、健达九州、中眸医疗等医药创业公司在光遗传学领域有深度布局；复星医药、海特生物、昭衍新药、三博脑科等上市公司通过直接或间接投资上述医药创业公司，布局光遗传学赛道。
复星医药深度孵化投资星明优健
星明优健是由复健创投孵化的眼科疾病药物公司。公司聚焦眼科疾病的体内基因治疗产品开发，针对感光细胞退行性疾病和视神经退行性疾病，利用专有的光遗传学和原位转分化技术自主研发光遗传学和视神经再生AAV基因治疗产品。
在股权架构上，复星医药发起的复健创投持有该公司50.8222%股权，参与的天津复星海河医疗健康产业基金持有该公司25.3996%股权。
公司的核心管线UGX202是一款光遗传学基因疗法，通过AAV递送光敏蛋白，使视网膜神经节细胞获得感光能力，拟用于治疗视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症及晚期干性年龄相关性黄斑变性等疾病。
2025年10月，星明优健与英国生物科技公司AviadoBio达成战略合作，授予其UGX202大中华区以外全球独家开发及商业化的选择权，交易总金额超过4亿美元。
海特生物为中眸医疗第三大股东
中眸医疗成立于2019年，由武汉大学沈吟教授创立，专注于视网膜退行性疾病的光遗传学基因治疗。其核心管线ZM-02是一款不依赖特定基因突变的光遗传学疗法，通过AAV递送光敏蛋白基因，使残存的视网膜神经细胞重新获得感光能力，用于治疗晚期视网膜色素变性（RP）。
2024年10月，ZM-02获得美国FDA孤儿药资格认定；2026年，ZM-02进入全球临床开发阶段，并持续推进注册临床研究。
中眸医疗创始人沈吟曾表示，RP被称为“眼科绝症”，全球超200万患者的感光细胞逐渐退化，最终走向全盲。传统基因疗法就像“修复断桥”，需要依赖残存的感光细胞，而ZM-02则像在视网膜上“铺设新路”——利用单次注射将特殊光敏蛋白基因导入下游不感光的细胞，让它们“变身”成新的人工感光细胞，从而重建视觉通路。这一突破意味着，即便患者的感光细胞完全凋亡，依然可以恢复光信号感知能力。
从股权结构来看，海特生物旗下全资子公司持有中眸医疗15.0769%股权，是公司第三大股东。
昭衍新药、三博脑科间接投资健达九州
健达九州成立于2022年，由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏创立，专注于中枢神经系统及眼科疾病创新基因疗法，同时布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物。
从股权结构来看，北脑一期（北京）股权投资中心（有限合伙）是公司的重要股东。除此之外，中关村资本、凯风创投、北京市医药健康产业投资基金等知名股权基金也投资了该公司。而北脑一期（北京）股权投资中心的合伙人中，包括了昭衍新药、三博脑科等A股上市公司。
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