CSL与Alentis宣布达成全球合作，开发及商业化lixudebart用于治疗罕见肾病肝病

Alentis将获得3.55亿美元首付款及最高12亿美元商业化里程碑付款，双方共享全球利润

澳大利亚墨尔本和瑞士巴塞尔2026年10月5日 /美通社/ -- CSL与Alentis Therapeutics今日宣布，双方已签署独家全球合作协议，共同开发及联合推广lixudebart。该药物有望成为靶向claudin-1的同类首创疗法，用于治疗多种肾脏、肝脏及其他疾病。

lixudebart目前正在2期RENAL临床试验中接受评估，受试者为伴有急进性肾小球肾炎的ANCA（抗中性粒细胞胞浆抗体）相关性血管炎（AAV-RPGN）患者。这是一种罕见且可能危及生命的自身免疫性疾病，会造成不可逆肾脏损伤，最终发展为终末期肾病。

凭借全新作用机制，lixudebart可发挥强效抗炎和抗纤维化作用，有望预防甚至逆转ANCA相关性血管炎(AAV)以及诸多肾脏、肝脏、肺部疾病引发的器官损伤。正在进行的2期临床试验旨在将上述机制效应转化为切实的临床获益。

本次合作整合了Alentis作为专注靶向claudin-1的领先临床阶段生物制药企业的科研实力，以及CSL在肾病领域的全球开发与商业化能力。双方共同目标是为罹患罕见肝肾疾病的患者带来效果显著的创新治疗方案。除AAV-RPGN之外，两家企业还将推进lixudebart用于两种适应症：局灶节段性肾小球硬化症（FSGS，一种罕见进展性肾病），以及原发性硬化性胆管炎（PSC，一种自身免疫性慢性肝病）。

Alentis Therapeutics首席执行官Mark Pruzanski博士表示："此次合作令我们得以同步大幅加快lixudebart多项适应症的研发进程。我们深信，CSL在AAV和肾脏疾病领域已展现的临床开发和商业化能力，使其成为将lixudebart带给患者的理想合作伙伴。更广层面来看，本次合作进一步印证claudin-1是全新治疗靶点，我们也满怀期待，希望借此加速推进公司其他临床阶段资产以及临床前管线项目。"

CSL执行副总裁兼研发负责人Bill Mezzanotte博士表示："确诊为伴急进性肾小球肾炎的ANCA相关性血管炎患者，肾功能会快速衰退；即便采用现有疗法治疗，患者依然面临不可逆损伤风险。我们相信lixudebart有望成为一款重要的全新治疗选择，首先用于AAV-RPGN，帮助改善患者肾功能、阻止病情进展至终末期肾病，并有望在局灶节段性肾小球硬化症中同样发挥作用。同时该药物也有望对原发性硬化性胆管炎患者的肝功能带来类似获益。我们与Alentis的合作，体现了CSL打造全球领先肾脏病业务板块的决心，以及我们开展高价值外部合作的战略布局。"

根据协议，CSL与Alentis将共同开发及联合推广lixudebart。CSL将向Alentis支付3.55亿美元首付款，Alentis有资格获得最高额外12亿美元的商业化里程碑付款。除上述付款外，CSL将全额资助完成正在进行的2期RENAL试验及计划中的AAV-RPGN 3期试验、FSGS和PSC的2期试验，以及其他配套研发工作。商业化后，全球利润将按CSL占55%、Alentis占45%的比例进行分配。

关于AAV-RPGN
伴有急进性肾小球肾炎的ANCA（抗中性粒细胞胞浆抗体）相关性血管炎(AAV-RPGN)是一种罕见、严重且可能致命的自身免疫性疾病，患者自身免疫系统会攻击肾脏微小血管。RPGN的特征是肾功能在极短时间（数天至数周）内快速丧失。尽管采用强效免疫抑制治疗，绝大多数患者仍会出现肾功能显著或完全丧失。

关于lixudebart
lixudebart（原称ALE.F02）是一种在研单克隆抗体，可选择性靶向暴露状态下的claudin-1。claudin-1是多种纤维化疾病（包括肾脏、肝脏、肺部、肠道及其他实体器官纤维化）中炎症和纤维化信号通路的关键驱动因子。在正在进行的2期RENAL试验中对26名AAV-RPGN患者的中期分析显示，用药24周后，基于估算肾小球滤过率(eGFR)与蛋白尿指标评估，lixudebart展现出可喜的肾功能改善效果。在针对41名晚期F3/F4肝纤维化患者的1b期FEGATO试验中，lixudebart在用药6周后，肝功能得到改善。两项研究均显示lixudebart具有剂量依赖性的claudin-1靶点结合效应，同时具备良好的安全性与耐受性。lixudebart已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。

关于CSL
CSL(ASX:CSL; USOTC:CSLLY)是一家领先的全球生物制药公司，拥有丰富的救命药物产品组合，包括治疗血友病和免疫缺陷的药物、预防流感的疫苗，以及铁缺乏、透析和肾病相关疗法。自1916年创立以来，公司始终恪守使命，运用前沿技术挽救生命。如今，CSL（包括旗下三大业务CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor）向100多个国家的患者提供救命产品，员工规模近29000人。公司商业化实力、研发聚焦度与卓越运营能力的独特结合，使其能够发掘、开发并落地创新成果，让患者充分享有高质量生活。如需了解生物技术带来希望的动人故事，请访问CSL.com/Vita；更多CSL相关信息，请访问CSL.com。

关于Alentis
Alentis是一家处于临床阶段的私有控股生物技术公司，开创性研发靶向claudin-1的首创抗体与抗体药物偶联物(ADC)，用于纤维化疾病以及肿瘤适应症。除主打抗纤维化抗体药物lixudebart之外，Alentis还在开发两款肿瘤候选药物ALE.P02与ALE.P03。二者均为靶向claudin-1的ADC，分别搭载微管蛋白抑制剂有效载荷与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷。ALE.P02已获得FDA授予的快速通道资格认定，用于治疗晚期或转移性claudin-1表达鳞状细胞癌，不限原发器官。两款ADC目前均处于1/2期研究阶段，正在招募多种实体瘤受试者。

Alentis的创立基于斯特拉斯堡大学(University of Strasbourg)教授Thomas Baumert博士实验室以及法国国家健康与医学研究院(Inserm)的突破性研究。公司总部设于瑞士巴塞尔。官网：www.alentis.ch