光遗传学摘得2026诺奖：一个百亿级赛道正在成形

21世纪经济报道记者 季媛媛

10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予Karl Deisseroth、Peter Hegemann和Georg Nagel三位科学家，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。

诺奖委员会在新闻稿中写道，这项技术“使得打开或关闭活体大脑中单个神经细胞的活动成为可能”。

Hegemann和Nagel在一种单细胞藻类中发现了通道视紫红质，这种蛋白质无论被放入何种细胞，都能使细胞对光敏感。Deisseroth随后将通道视紫红质基因导入大鼠神经细胞，通过蓝光照射成功触发了神经信号，并在活体小鼠大脑中实现了这一光控开关。

从实验室工具到临床突破，光遗传学用了近二十年时间。如今，这项技术正处于从基础研究向产业化跨越的关键节点，市场影响究竟如何？

回顾2015至2025年的诺贝尔生理学或医学奖，一条清晰的脉络浮现：诺奖委员会持续关注那些从根本上改变人类对生命过程认知的发现。

2025年，Mary E. Brunkow、Fred Ramsdell和Shimon Sakaguchi因发现外周免疫耐受机制获奖。2024年，Victor Ambros和Gary Ruvkun因发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用而获奖。2023年的奖项则授予Katalin Karikó和Drew Weissman，表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，这一成果直接催生了有效的mRNA疫苗。

再往前追溯，2022年Svante Pääbo因古人类基因组研究获奖，2021年David Julius和Ardem Patapoutian因发现温度和触觉受体获奖，2020年Harvey J. Alter等三位科学家因发现丙型肝炎病毒获奖。2019年的奖项聚焦细胞如何感知氧气，2018年James P. Allison和Tasuku Honjo因癌症免疫疗法获奖，2017年三位美国科学家因发现昼夜节律分子机制获奖，2016年Yoshinori Ohsumi因细胞自噬机制获奖。

而2015年，中国科学家屠呦呦因发现青蒿素获奖，成为首位获得诺贝尔生理学或医学奖的中国本土科学家，与她共享奖项的还有William C. Campbell和Satoshi Ōmura，他们因蛔虫寄生虫感染新疗法获奖。

从免疫耐受到基因调控，从古人类基因组到光遗传学，诺奖的坐标系正在向神经科学和精准医学领域倾斜。光遗传学的获奖，标志着人类对大脑的干预能力进入了一个全新的维度。

有业内人士对21世纪经济报道记者介绍，光遗传学的核心原理并不复杂：通过基因工程手段，将光敏蛋白导入特定神经元，再用特定波长的光进行照射，即可精准地激活或抑制这些神经元的活动。

但在临床应用层面，这一技术的价值远超基础研究。光遗传学已在多项临床试验中展现出转化潜力，尤其在视网膜疾病治疗方向最为突出。

行业机构披露的数据显示，截至2023年底，全球已有11项临床试验注册在案，而按照最新进展统计，这一数字已进一步增长至16项。其中，Nanoscope Therapeutics的MCO-010进展较为领先，已完成IIb期临床试验并向FDA滚动提交生物制品许可申请。

帕金森病是另一个备受关注的突破口。公开信息显示，美国公司PhotoPharmics开发的Celeste光神经调控设备已完成关键性III期Light for PD临床试验的全部入组，该试验纳入350名帕金森病患者。Celeste已获得FDA突破性设备认定。

在更广泛的神经系统及心血管疾病领域，光遗传技术在改善帕金森病运动症状、抑制癫痫发作、修复脑卒中受损神经环路以及精准调控心律失常等方向展现出应用前景。抑郁症动物模型研究也表明，通过对特定神经回路的光学调控，可以实现抗抑郁效果。

光遗传学的产业化正在全球范围内加速。

据多家研究机构估算，光遗传学基因疗法的市场规模将随适应症拓展、技术成熟度提升而快速增长，根据管线进展与市场需求测算，2030年全球市场规模有望突破200亿美元。

视网膜疾病赛道是全球竞争最激烈的战场。Nanoscope Therapeutics是该领域的领跑者之一，其基于MCO平台的疗法是一种无需基因检测、无需侵入性手术、可在诊室完成的玻璃体腔注射疗法，通过激活视网膜双极细胞的光敏性来重建视觉通路。2026年1月，Nanoscope获得美国专利商标局颁发的核心专利，覆盖其MCO技术平台，专利保护期至2039年。公司已启动MCO-010的III期注册性临床试验。

中国企业也在加速崛起。苏州的星明优健是国产光遗传学疗法的代表，其核心管线UGX202是一款光遗传学基因疗法，通过AAV递送光敏蛋白，使视网膜神经节细胞获得感光能力，拟用于治疗视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症及晚期干性年龄相关性黄斑变性等疾病。

2025年10月，星明优健与英国生物科技公司AviadoBio达成战略合作，授予其UGX202大中华区以外全球独家开发及商业化的选择权，交易总金额将超过4亿美元。

北京的健达九州则由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，是目前少数同时布局化学遗传学与光遗传学两大神经调控技术路线的企业。2026年7月30日，健达九州完成数亿元人民币A轮融资，由太平医疗健康基金领投，高榕创投、达晨财智、中信资本等机构跟投。公司核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床II期许可及孤儿药资格认定，同时获得中国CDE临床I期许可；GA002针对难治性局灶性癫痫，为全球首个进入人体验证阶段的该适应症精准疗法。

药物发现平台是另一种商业模式。与直接开发疗法不同，美国的Circuit Therapeutics选择将光遗传学技术作为药物发现的平台工具。公司与全球制药企业Lundbeck达成研究合作，利用其专有光遗传学技术平台扩展精神症状相关神经回路的知识，并开发新型药物。Circuit Therapeutics还与勃林格殷格翰签署了研究合作协议，通过光遗传学控制大脑中的单个神经细胞和回路，为识别新型药物靶点提供前所未有的精准度。

这种“技术平台+制药合作”的模式，为光遗传学的商业化提供了另一条路径。

事实上，光遗传学产业的前景毋庸置疑。澳门大学研究团队在《自然-生物技术》发表的论文指出，2024至2025年光遗传学相关专利公开数量出现反弹并呈现快速增长势头，肿瘤方向出现新布局，涉及光控免疫细胞浸润实体瘤和近红外光调控先天免疫通路。

然而，从实验室走向广泛的临床应用仍面临关键瓶颈。前述业内人士指出，技术层面，现有光遗传学系统在组织穿透性、光敏蛋白性能及长期表达稳定性方面仍存在固有缺陷。人体应用的安全性数据尚不充分，跨技术类别的监管适应性框架有待建立，伦理争议也进一步加剧了转化困境。此外，光遗传学相关产品截至目前尚未获批上市，这表明该技术从基础研究走向产业化仍有距离。

产业界正在从多个方向寻求突破。无线自供电光电器件、超声介导深部光递送、AI辅助精准调控等新一代技术方案正在研发中。行业整体仍处于从定制化研发向准标准化产品过渡的阶段，市场集中度较低，新进入者仍有可观的成长空间。

值得注意的是，光遗传学与脑机接口技术的融合正在加速。在脑机接口和新型药物研发筛选平台等新兴应用场景中，光遗传控制器作为核心刺激单元，其定制化与系统集成需求日益凸显。2025年全球光遗传学与电生理联合记录系统相关专利授权量达到1470件，其中中国申请人占比上升至22.3%，较2020年提高了9.6个百分点。

从三位科学家在藻类中发现一种光敏蛋白，到今天全球数十家企业竞逐光遗传学疗法赛道，这项技术的产业化进程正在加速。诺奖的加冕，或许将成为这个赛道从“科学故事”走向“商业故事”的分水岭。对于投资者和产业界而言，问题已不再是光遗传学能否改变医学，而是这场变革将以多快的速度、在哪些适应症上率先兑现。