最有希望拿诺奖的华人科学家之一：他正在改写人类治疗遗传病的方式

人类很多遗传疾病，说到底，可能只是因为DNA里写错了一个字母。

但麻烦在于，过去我们即使知道这个字错在哪里，也很难直接把它改回来。

传统CRISPR-Cas9（俗称“基因剪刀”的基因编辑技术）的办法，更像拿一把剪刀。

先找到出错的位置，把DNA双链剪开，再利用细胞自身的修复机制重新拼接。

这种方法非常强大，却有一个天然的问题：剪开以后怎么修，并不完全受人控制，可能出现意料之外的插入、缺失等变化。

于是有人提出了一个更大胆的问题：

既然只是写错了一个字，为什么一定要把整段DNA剪开？能不能直接把这个错字改掉？

提出这个问题，并真正把它变成现实的人，就是刘如谦。

别人给DNA发明了一把剪刀，他给DNA造出了一支“橡皮擦+铅笔”。

2016年，刘如谦团队在《Nature》发表碱基编辑技术。

它可以在不切断DNA双链的情况下，直接把特定的DNA碱基转换成另一个碱基。

到了2019年，他的团队又推出Prime Editing，也就是先导编辑。

如果说碱基编辑是在改一个错别字，那么Prime Editing已经更像Word里的“查找并替换”。

它不仅能修改单个碱基，还可以完成小片段DNA的插入、删除和替换，而且同样不需要先把DNA双链彻底切断。

最初论文显示，从理论覆盖范围来看，Prime Editing可能处理高达约89%的已知致病遗传变异。

也正因为这两项技术，刘如谦成为今天全球基因编辑领域最值得关注的科学家之一。

刘如谦是华裔美国科学家，现任哈佛大学教授、Broad研究所核心成员和霍华德·休斯医学研究所研究员。

1994年，他以全班第一名从哈佛本科毕业，随后在加州大学伯克利分校获得博士学位，1999年回到哈佛任教。

说到华人基因编辑科学家，很多人可能首先想到张锋。

张锋现任MIT教授、Broad研究所核心成员，也是CRISPR领域最重要的科学家之一。2013年，他的团队率先证明CRISPR-Cas9能够高效用于哺乳动物细胞基因编辑，此后又推动了Cas12、Cas13等基因编辑工具的发展。

如果说张锋等科学家推动CRISPR真正成为人类可以使用的基因编辑工具，那么刘如谦进一步追问的是：

这套工具能不能更精确？

因为对于医学来说，这一点至关重要。

过去面对很多遗传病，医生可能已经知道患者究竟是哪一个基因、哪一个位置出了问题，却没有办法真正修复它。

而刘如谦的研究正在把医学推向另一个阶段：找到错误，然后直接修改错误本身。

更重要的是，这件事已经不再只是停留在实验室里。

2025年，一个患有严重氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症（CPS1缺乏症）的婴儿，接受了针对其个人基因突变定制的体内碱基编辑治疗。

这是一种罕见的遗传性代谢疾病。患者由于体内缺少关键酶，无法正常处理氨，导致有毒的氨在血液中积累，严重时可能损伤大脑，甚至危及生命。

研究人员先找到这个孩子独有的致病突变，再针对这个突变设计基因编辑方案，最终在他大约7个月大时实施治疗。

相关成果随后发表在《新英格兰医学杂志》。

它意味着一种完全不同的药物开发模式正在出现……

过去，一款药通常需要寻找几十万、几百万患者。

未来面对一些罕见遗传病，情况可能反过来：先找到一个患者，再根据他的DNA错误，为他设计一款药。

也就是所谓的个人定制。

当然，目前这种治疗仍处于非常早期的阶段，长期安全性、有效性和成本都需要继续验证。

但方向已经出现了。

刘如谦获得的认可也越来越接近诺奖级别。

2025年，他因为开发碱基编辑和Prime Editing获得生命科学突破奖。

到了2026年，科睿唯安又将刘如谦列入“引文桂冠奖”。

这个名单之所以格外受关注，是因为它长期被称为诺贝尔奖的风向标。从2002年至今，已经有89位入选者后来真正获得诺贝尔奖。

还有个很有意思的讨论：如果刘如谦未来真的获得诺贝尔奖，他应该拿化学奖，还是生理学或医学奖？

2026年科睿唯安把他列在化学领域。

碱基编辑和Prime Editing从技术源头来看，属于化学生物学、分子工程和基因编辑工具的重大突破。

但它们真正可能产生巨大影响的地方，却是医学。

癌症、遗传性血液病、代谢疾病以及大量罕见遗传病，背后都可能存在特定的基因突变。

过去人类更多是在治疗这些突变造成的后果。

而刘如谦代表的方向，是另一种思路：直接去修复疾病产生的源头。

这可能也是基因医学真正令人兴奋的地方。

从治疗症状，到治疗机制，再到直接修改导致疾病的DNA，人类面对疾病的方式正在发生变化。

刘如谦最终能不能获得诺贝尔奖，很快就能知道（个人认为可能性极大）。

但如果未来人类真的能够像修复程序Bug一样，大规模修复DNA中的致病错误，那么回头看这段生命科学史，刘如谦一定会是一个无法绕开的名字。

因为他所改变的，不仅是一种基因编辑技术，而是人类治疗遗传疾病的基本方式。