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药圈观察局， 最新观察：
10月2日，梯瓦制药发布公告，将在首尔国际帕金森病与运动障碍大会（MDS，10月4日至8日）公布其在研药物ecopipam（依考匹泮）治疗儿童抽动秽语综合征的最新疗效与安全性数据。
公告披露了三项核心发现。其一，汇总2b期与三期临床试验共292例患者的事后分析显示，69.8%的受试者在用药8周内，耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动评分（YGTSS-TTS）改善不低于25%。
其二，一项正在进行的36个月开放标签延展研究中期分析纳入118例患者，中位暴露时间14.9个月，18个月时抽动严重度平均下降45.6%，未观察到新的安全信号。
其三，针对216例三期受试者的事后亚组分析表明，ADHD、强迫症、焦虑、抑郁等常见共病精神疾病，未对ecopipam的疗效与安全性产生负面影响。
此前8月19日，FDA刚受理了ecopipam的新药上市申请（NDA），授予优先审评资格与孤儿药认定，PDUFA目标行动日期定在2027年第一季度末。
据悉，FDA目前批准用于TS的药物仅有三款：氟哌啶醇（haloperidol，1969年）、匹莫齐特（pimozide，1984年）和阿立哌唑（aripiprazole，2014年）。三者均作用于多巴胺D2受体，本质上是抗精神病药物的老药新用。
Ecopipam走的是另一条路。它是一种选择性多巴胺D1受体拮抗剂，通过阻断D1介导的兴奋性神经传递，抑制不自主运动程序的启动与强化。D1受体主要分布于基底节回路中纹状体直接通路神经元，临床前研究提示D1受体超敏可能参与TS重复与强迫行为的发生。
从数据来看，ecopipam的安全性特征确实与D2类药物形成了对比。12个月开放标签研究显示，ecopipam未引起BMIZ评分显著升高、代谢异常、心电图指标改变或药物诱导的运动障碍（。三期试验中儿科亚组复发风险较安慰剂降低50%，主要终点（复发时间）达到统计学显著（p=0.0084）。
但ecopipam并非梯瓦自研，原研方是Emalex Biosciences，一家由Paragon Biosciences支持的私营生物科技公司。
2026年4月29日，梯瓦宣布将以7亿美元现金首付加潜在里程碑付款收购Emalex，将ecopipam纳入囊中。6月10日，交易正式完成。
国内这边，TS创新药领域的布局几乎是空白，没查到恒瑞、百济神州等头部创新药企在这方面有布局。
国内已上市且具有明确TS适应症都是些传统化药了，不列举，基本仍以抗精神病药物超适应症使用、α2肾上腺素能受体激动剂（如可乐定透皮贴）、中药以及行为干预为主，缺乏针对发病机制的靶向创新疗法。
至于ecopipam是否会引入国内，尚未可知。
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