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被美基因编辑公司指控窃密,尧唐生物创始人独家回应

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来源:经济观察报

9月25日,美国基因编辑公司beam(BEAM)将中国基因编辑公司尧唐生物、尧唐生物美国合作方Serapha、前员工王子君及尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩告上法庭,指控王子君在任职期间获取beam(BEAM)内部技术信息,并在离职后将相关信息用于尧唐生物的专利申请和产品开发,并通过BD(商务拓展)在美国推进商业化。

这场诉讼的背后,是两家公司的核心管线正面碰撞。尧唐生物的YOLT-202与beam(BEAM)的beam(BEAM)-302针对同一种罕见病、同一个突变基因,并采用相同的递送路线。

9月29日,诉状公开后,这起跨境商业秘密诉讼引发业内关注。

9月30日,尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩对经济观察报否认了beam(BEAM)的指控,称尧唐生物已找好美国顶尖律师应诉。

“这种策略在美国公司之间的商业竞争中再普遍不过了。如果对手的临床进展更好,很多公司就会发起专利诉讼。”吴宇轩说,这种专利诉讼通常需要数年时间,更重要的是,可以用诉讼拖慢对方的临床研发进度。因为诉讼每年会消耗双方大量精力和资金,另外,在做临床试验时,所有监管部门都会要求对案件细节进行充分披露。

目前,王子君在beam(BEAM)任职期间究竟接触过哪些信息,以及这些信息后来有没有出现在尧唐生物的研发中,仍有待诉讼进一步厘清。

被指控窃密

beam(BEAM)成立于2017年,是全球首家专注于单碱基编辑技术开发的生物技术公司,由三位基因编辑领域明星科学家创立;尧唐生物成立于2021年7月,是中国头部基因编辑公司,由吴宇轩、王子君和陆钰明联合创立。

公开信息显示,王子君在LNP-mRNA药物设计、筛选、优化、工艺放大和分析方法开发上有多年经验,曾在Providence、Tessera(HLSQ)及beam(BEAM)任职。按照beam(BEAM)的陈述,王子君于2021年3月加入beam(BEAM),负责非病毒递送,2022年1月31日离职。

beam(BEAM)在诉状中指控:2021年至2022年,王子君在beam(BEAM)任职期间秘密参与创立尧唐生物,并在离职前查看数十份此前从未打开、技术领域远超其本职范围的实验记录,且访问时间集中在夜间和周末。

beam(BEAM)在诉状中表示,2026年6月,在尧唐生物与美国生物科技公司Serapha达成交易后,beam(BEAM)对尧唐生物及YOLT-202展开调查,发现尧唐生物于2022年6月23日提交了一项中国专利申请,该申请提交时间距离王子君离开beam(BEAM)仅约五个月。

公开信息显示,2022年6月23日,尧唐生物提交了一项中国脂质专利申请,申请号为202210725548.7,公开号为CN114989182A,发明人为王子君。

beam(BEAM)在诉状中附上了一份来自中国医药(600056)行业媒体生物经纬的专访报道作为证据。在这份发表于2023年12月的报道中,吴宇轩说:“尧唐生物非常幸运,在成立之初就有王子君博士这样在北美mRNA药物和体内基因编辑药物产业界有多年经验的联合创始人。王博带领团队,在两年时间内开发了尧唐生物的体内基因编辑药物生产系统和CMC,所生产药物的安全性和有效性在上千只小鼠和数十只非人灵长类大动物中得到验证,并完成了中国第一个非病毒体内基因编辑药物的IND申报。”

吴宇轩对经济观察报否认了以上指控。

“尧唐生物的专利源于公司多年的自主研发。”吴宇轩说,从公司成立起,他就明白清晰的自主专利对于尧唐生物进入国际市场至关重要,因此一直非常重视对专利的布局,所有专利都进行过FTO(自由实施分析,一种判断技术是否会侵犯他人的有效专利权的风险评估)。每轮融资时,投资人也都会找美国顶尖律所对所有专利做尽调。

吴宇轩曾在2024年8月接受媒体采访时说,基因编辑公司想要生存和发展,就必须进军全球市场。而进入全球市场的前提是,底层编辑器需要有自己的知识产权。如果专利这关过不去,很难去开拓海外市场。

在尧唐生物,王子君负责LNP递送系统的开发、工艺优化和药物生产。吴宇轩称,王子君正式加入尧唐生物是在2022年第二季度,距离她离开beam(BEAM)超过数月。他还表示,自己此前虽然认识王子君,但从未从她那里获取过beam(BEAM)的任何技术信息。

“它之所以这么说(任职期间秘密参与创立尧唐生物),是因为王子君被称为联合创始人,但在中国,联合创始人不见得是公司一成立时就加入的,会因为在公司职能的重要性被追加为联合创始人。”吴宇轩说。

一个值得注意的细节是,2026年4月,据海外医药媒体STAT报道,在被问及尧唐生物与beam(BEAM)项目的相似性时,beam(BEAM) CEO John Evans称,王子君是一位非常聪明的科学家,尧唐生物取得成功“并不令人意外”。他说,有时人们会本能地认为“他们是不是在抄袭成果”,但实际上,他们只是在认真研读专利,并非常努力地开展工作。

核心管线的对战

成立5年来,尧唐生物已经有6条管线进入临床阶段,是全球进入临床阶段体内基因编辑管线较多的公司之一,并完成了从天使轮到C轮的5轮融资,投资方包括险峰淇云、远翼投资、九合创投(885413)、德诚资本、松禾资本、正心谷资本、上海国投先导等。

被指控窃密的产品,是尧唐生物的核心管线YOLT-202。

这是一款体内基因编辑药物,与beam(BEAM)的核心管线beam(BEAM)-302选择了相同的适应证,针对同一个突变基因,也采用相同的递送路线。两款产品均被用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD),一种遗传性的罕见疾病,会引发肺部和肝脏损伤,目前尚无获批的治愈性治疗方法。在美国,约有10万AATD患者。

两家公司最终走向了同一条赛道,也让YOLT-202成为此次诉讼的核心。

2026年3月,YOLT-202用IIT(研究者发起的临床试验)数据获得FDA批准,直接进入II/III期临床研究。2026年6月,尧唐生物又将YOLT-202的海外权益授权给Serapha,获得现金首付款和Serapha部分股权,并有资格获得超过20亿美元的监管及商业里程碑付款和销售提成。

这是中国基因治疗历史上最大的一笔BD交易,引发业内广泛关注。

Serapha背后的投资者也颇受关注,由RA Capital Management和RTW Investments等美国生物医药投资机构参与领投。完成与尧唐生物的BD交易后,Serapha又与纳斯达克(NDAQ)上市公司Boundless达成全股票合并,反向收购上市,尧唐生物则通过持有Serapha股权,间接成为纳斯达克(NDAQ)上市公司的股东。

吴宇轩说,在YOLT-202和美国公司出现重大交易前,合作方及投资人再次对尧唐生物的专利、递送载体和基因编辑器进行了全面尽调。

“YOLT-202管线上市后,有望在全球达到每年50亿美元的销售额。”在吴宇轩看来,相比难以批量生产和商业化的个体化基因编辑药物,通用型的LNP(脂质纳米颗粒)体内基因编辑的商业化空间更大。

两个管线的正面碰撞发生在2026年9月。

9月7日,在欧洲呼吸学会(ERS)年会上,尧唐生物公布YOLT-202的临床概念验证数据。在45mg剂量组中,患者AAT蛋白水平升至20μM,修正后正常蛋白占比超过95%。

吴宇轩介绍,AATD患者接受精准基因编辑治疗后,AAT蛋白水平恢复到20μM,意味着已达到健康人的水平。

一天后,beam(BEAM)也公布了beam(BEAM)-302的最新数据。60mg单剂量组受试者循环总AAT均值达到14.4μM,第28天校正型M-AAT占总AAT的91%。

beam(BEAM)发布数据当天,其股价跌约10%。

在吴宇轩看来,尧唐生物的管线之所以数据好,是因为其自主研发的新一代hpABE5碱基编辑器对于AATD致病基因有更精准的修复。

“为什么我对我们的专利充满信心?因为我们找到了一个和老一代碱基编辑器完全不一样的脱氨酶,然后用我们的高通(QCOM)量蛋白进化系统做了全面的进化,让它完全避免了修复AATD致病基因时的‘旁观者编辑’,从而精准修复指定氨基酸,让蛋白序列恢复至和健康人一样。这几年,从基因编辑器的研发到LNP递送载体的研发,尧唐生物拥有完整的自主研发链条。”吴宇轩说。

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