2026“生物医药最具潜力新锐”榜单出炉！这11家公司瞄准哪些方向？

编者按：今日，知名生物医药行业媒体Endpoints News公布2026年“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Promising Startups in 2026）榜单，11家生物技术公司入选。从AI驱动药物发现、T细胞衔接器（TCE）、抗体偶联药物（ADC），到RNA干扰（RNAi）、mRNA疗法、体内CAR-T以及新型人源组织模型，今年的榜单再次展现出创新药研发技术的持续拓展。

这些新锐公司所探索的方向各不相同，但也体现出一个共同趋势：随着药物机制、分子形式和递送方式日益复杂，将科学构想转化为可开发的候选药物，需要发现、生物学评价、药代动力学、分析、工艺开发与生产等多个环节更加紧密地协同。长期以来，药明康德依托其独特的一体化、端到端CRDMO平台，持续赋能创新药物研发，助力合作伙伴加速科研成果向临床开发转化，支持多种新型治疗模式不断向前推进。

本文将结合Endpoints News榜单以及各家公司公开信息，为读者介绍今年入选的11家新锐公司（按公司首字母排序）。点击文末“阅读原文”即可访问Endpoints News网站查看榜单原文。

图片来源：Endpoints News官网

新生实验室（Anew Labs）

新生实验室源于字节跳动（ByteDance）的AI for Science团队，试图将人工智能从蛋白结构预测进一步推进到药物发现。其官网显示，该公司的技术平台包括用于蛋白及分子复合物结构预测的AnewFold、面向分子动力学建模的AnewSampling、全原子生成模型AnewOmni、抗体设计与优化平台AnewDesign，以及科学推理模型AnewMind。2026年9月，公司还公布了AnewDDE，这是一套将结构预测、分子设计、结合亲和力预测和科学推理与实验反馈连接起来的智能药物发现引擎。

新生实验室已经开始建立自有药物管线。公司目前主要项目之一是一款针对IL-17的口服小分子候选药物，瞄准IL-17AA、IL-17AF和IL-17FF三种二聚体。由于IL-17蛋白间相互作用形成的界面较大且相对平坦，这一靶点长期以来主要由抗体药物靶向。Anew希望通过生成式AI寻找能够作用于这些复杂蛋白界面的小分子，目前该项目处于临床前先导化合物优化阶段。

Endpoints报道指出，这家公司的发展也反映出AI药物研发正在进入新的验证阶段：真正决定技术前景的，将不仅是模型能否预测或生成分子，而是这些分子能否进一步成为具有良好成药性并最终经受临床验证的候选药物。

Azalea Therapeutics

Azalea Therapeutics试图把近年来快速发展的精准基因编辑与体内CAR-T技术结合起来。公司由Jenny Hamilton博士、Justin Eyquem博士、诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士和Michael Fischbach博士联合创立，已累计融资8200万美元。

与传统CAR-T需要采集患者T细胞、在体外完成工程化改造后再回输不同，Azalea希望直接在患者体内完成T细胞工程化。其核心思路是首先精准靶向T细胞，再把编码嵌合抗原受体（CAR）的基因序列插入特定位点，从而使患者体内的T细胞直接转化为抗肿瘤CAR-T细胞。

Azalea的平台使用包膜递送载体（Enveloped Delivery Vehicles，EDVs）将基因编辑工具定向递送至T细胞，并将CAR序列精准整合至T细胞受体α恒定区（TRAC）位点。公司希望通过这种位点特异性的方式，使工程化后的T细胞行为更接近天然免疫反应。2026年，公司公布了首批非人灵长类体内TRAC-CAR-T工程化研究结果；其首个CD19靶向项目计划于2027年下半年进入临床。

体内CAR-T正在成为细胞治疗领域的重要探索方向之一。Azalea选择的细胞定向递送结合位点特异性编辑的路线，代表了这一领域较为独特的一种技术组合。

Corsera Health

Corsera Health希望把心血管药物的干预时间点大幅前移，不是等疾病出现后再治疗，而是在风险不断累积的早期阶段进行长期预防。

公司由RNAi领域资深创业者John Maraganore博士和Clive Meanwell博士共同创立。其策略由两部分组成：一方面开发AI心血管风险预测工具Klotho，用于评估个体长期心血管风险；另一方面开发每年仅需给药一次的siRNA药物，希望同时降低两类重要危险因素——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和血压。

在药物层面，Corsera正在推进两款siRNA：COR-1004靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9），COR-2003靶向血管紧张素原（AGT），分别用于降低LDL-C水平和血压。公司最终计划将两种成分组成一年一次皮下注射的双靶向预防性siRNA药物。公司于2026年初完成8000万美元A轮融资。

自2018年首款siRNA疗法获FDA批准以来，目前已有8款siRNA疗法获得美国FDA的批准。siRNA疗法的应用范围也从罕见病治疗扩展到患者群体更为广泛的慢性疾病。

药明康德旗下专注于寡核苷酸、多肽及相关化学偶联药物的CRDMO平台WuXi TIDES为包括siRNA在内的寡核苷酸原料药和制剂提供从药物发现到商业化生产的一体化服务。其寡核苷酸发现合成服务支持高通量库合成和定制合成，涵盖所有类型的寡核苷酸及其单体、连接子、配体和偶联物。

凭借充足的产能及成熟的商业化经验，各团队可以无缝衔接，将生产规模快速扩展至任何级别，满足从临床前、临床到商业化阶段的多样化需求。WuXi TIDES还提供各种剂型和灌装形式的制剂开发和生产服务。在同一质量体系下，平台还为原料药及制剂提供一体化分析支持，以及全面的CMC申报资料撰写服务，能够帮助客户加速将其寡核苷酸药物推向市场。

K2 Therapeutics

K2 Therapeutics不设自有湿实验室，而是通过外部资产引进建立管线。据Endpoints报道，公司目前重点关注来自中国及亚洲其他生物医药中心的创新项目。该公司由生命科学投资机构MPM BioImpact于2024年创建，目前由传奇生物（Legend Biotech）前首席执行官黄颖博士担任CEO。公司于今年8月公布5000万美元种子轮融资，并正在搭建覆盖美国和新加坡的开发团队。K2将自身模式称为“hub-and-spoke”，即由中心团队负责开发策略、转化研究、临床和监管等核心能力，再并行推进多个来源不同的候选药物。

据Endpoints报道，K2目前已经从4家亚洲生物技术公司获得8个在研项目，覆盖肿瘤、免疫炎症和心血管代谢疾病。其中进展最快的是来自Adcoris Biopharma的一款靶向5T4的ADC，预计于2027年上半年启动全球1b期临床研究。

K2所代表的是近年来日益受到关注的一种新型药物开发模式：创新分子的发现与全球开发未必需要发生在同一家公司。如何在项目开发早期，就把临床开发、转化研究、CMC及全球监管要求纳入决策，正在成为这类公司能否真正放大早期科学创新价值的关键。

Kali Therapeutics

Kali Therapeutics是一家专注于开发T细胞衔接器的生物技术公司。公司目前重点开发面向自身免疫疾病和血液肿瘤的双特异性及三特异性TCE。

领先项目KT501是一款CD19/BCMA/CD3三特异性TCE，通过同时靶向CD19和BCMA覆盖不同阶段的B细胞，并利用CD3掩蔽设计，旨在增强B细胞清除的同时控制细胞因子释放。KT501目前已进入类风湿关节炎1期临床研究。赛诺菲已获得该候选药物在全球范围内的独家开发与商业化权利。

除此之外，Kali还在推进CD19/CD3双特异性TCE KT502，以及同时靶向CD19、CD20和CD3的三特异性项目KT209。公司官网显示，KT502面向自身免疫性疾病开发，而KT209主要针对B细胞恶性肿瘤。

Medici Therapeutics

Medici Therapeutics尝试将两种高度个体化的肿瘤免疫治疗方式结合起来：肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法与个体化mRNA肿瘤疫苗。

其核心逻辑是，不再从零开始“教会”免疫系统识别肿瘤，而是先从患者的肿瘤和血液中寻找已经能够识别癌细胞新抗原、但数量非常稀少的免疫细胞，再利用根据患者肿瘤特征定制的mRNA疫苗激活并扩增这些细胞。经过扩增的细胞重新输回患者体内后，还可以继续通过疫苗加强免疫反应。公司计划于2027年在晚期肿瘤患者中测试其首个“疫苗增强型细胞疗法”。

Medra

Medra将目标直接瞄准了实验室本身，希望打造可以不断学习和自主运行的“自动驾驶实验室”。

公司由斯坦福大学机器人学博士Michelle Lee创立。与传统实验室自动化通常针对固定流程不同，Medra试图让机器人像研究人员一样观察环境、理解实验步骤并处理实际操作中的变化。其Physical AI Scientist平台由两部分组成：Physical AI负责执行实验，Scientific AI则负责分析数据、提出实验设计并根据结果继续迭代，从而形成“设计—实验—分析—再设计”的闭环。

Medra官网显示，其系统目前可执行细胞培养、CRISPR-Cas9编辑、蛋白纯化、细胞活力检测等多类实验。公司于2025年底完成5200万美元A轮融资，并在2026年建立大型自主实验室Lab 001。公司称，其视觉-语言-实验操作模型已经能够操作研究人员常用实验仪器中的较大一部分。

AI药物发现过去几年的一个重要问题是：模型可以越来越快地提出假设并生成分子设计，但实验产生高质量生物学数据的速度并没有同步增长。Medra希望解决的正是这一瓶颈——让AI不仅“思考”，还能够真正完成实验并从实验结果中继续学习。

NewLimit

NewLimit正在探索一个颇具想象空间的方向：通过表观遗传重编程，让衰老细胞重新获得更接近年轻细胞的功能。

公司由Coinbase联合创始人Brian Armstrong、Jacob Kimmel博士和Blake Byers共同创立。与直接使用经典“山中因子”不同，NewLimit希望从巨大的转录因子组合空间中找到能够恢复细胞功能、但不会改变细胞身份的全新组合。公司开发了名为Ambrosia的AI系统，根据不断积累的实验数据选择下一批最值得测试的转录因子组合，再通过大规模实验持续训练模型。

目前，公司的主要项目针对肝细胞。其候选药物使用脂质纳米颗粒（LNP）递送编码特定转录因子组合的mRNA，希望使老化或受损的肝细胞恢复更强的代谢、再生和抗损伤能力。NewLimit表示，首款候选药物正在完成临床前开发，并计划于2027年进入人体研究。公司还在免疫系统及血管领域开展后续项目。

SonoThera

许多核酸药物和基因疗法面临的重要挑战之一并不是“载荷是什么”，而是“如何把它送到正确的位置”。SonoThera选择用一种非常不同的物理方法解决这一问题：超声波。

该公司的RIPPLE平台通过微泡和特定超声波，在目标组织的细胞膜上暂时形成通道，使治疗载荷进入细胞。根据公司介绍，该技术无需传统病毒载体或LNP，可递送DNA、RNA、基因编辑工具、siRNA和反义寡核苷酸（ASO）等不同载荷，并且不受传统病毒载体载荷容量的限制。

SonoThera目前最受关注的项目之一针对杜氏肌营养不良症（DMD）。编码全长抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因很大，是传统腺相关病毒（AAV）载体递送面临的典型挑战。SonoThera希望利用RIPPLE直接递送全长序列，并在骨骼肌、心肌和膈肌中实现广泛分布。2026年，公司完成1.25亿美元B轮融资，并公布了新的非人灵长类临床前数据；公司计划于2027年启动首个人体临床研究。

除了肌肉疾病，公司还在肾脏、肝脏、心脏和中枢神经系统探索这一技术。SonoThera提供了一个很有代表性的思路：突破递送瓶颈，并不一定只能依靠设计一种新的化学载体，也可以从物理递送方式本身重新思考问题。

Stipple Bio

Stipple Bio试图把精准肿瘤治疗再推进一步：不仅判断某个靶点是否存在于癌细胞上，还进一步判断这个靶点在癌细胞和正常细胞表面呈现的具体表位是否存在差异。

传统ADC通常针对肿瘤细胞表面的特定抗原，但如果同一抗原也存在于正常组织，即使表达量较低，也可能产生“靶向正确、组织错误”的on-target/off-tumor毒性。Stipple开发的Pointillist平台希望在表位层面对肿瘤与健康组织进行更精细的区分，由此找到更具肿瘤选择性的结合位点。

公司的首个候选药物STP-100是一款ADC，其具体靶点尚未公开。公司表示，这一靶点此前已有候选药物开展过临床研究，但过去的开发受到明显的on-target/off-tumor毒性限制。STP-100计划于2027年初进入临床。2026年4月，Stipple完成1亿美元A轮融资，用于推动该项目以及后续精准肿瘤管线开发。

Vivodyne

Vivodyne关注的是药物研发中另一个长期存在的问题：很多在细胞或动物模型中表现良好的候选药物，进入人体研究后却无法重复同样的结果。

为了缩小这种转化差距，Vivodyne建立了一套可大规模培养人源组织的自动化系统。其TissueDisk微流控平台能够同时培养大量具有血管网络的三维人源组织，而HIVE自动化系统可以持续运行这些组织实验并产生大规模干预数据。公司官网称，单套HIVE系统可在一次研究中管理多达1万个组织样本。

这些模型并非单纯的细胞团块。Vivodyne目前已经构建20余种人源组织模型，包括肝脏、骨髓、气道、实体瘤、骨骼肌、血脑屏障等，并可结合表型、转录组和蛋白组等多维度数据分析。其实体瘤模型还可以观察免疫细胞从血管进入肿瘤组织等在普通二维细胞实验中难以模拟的过程。

Endpoints报道称，公司已经利用这一系统帮助药企研究ADC引发骨髓毒性的机制，并评价CAR-T细胞从血管向肿瘤组织迁移等复杂行为。Vivodyne更长期的目标，则是利用这些大规模、可干预的人源组织数据训练理解人体生物学的AI模型。

从今年的Endpoints 11可以看到，新锐生物技术公司正在从多个方向重新思考药物研发：有的希望用AI找到过去难以设计的分子，有的重新设计免疫细胞与肿瘤的相互作用方式，也有的从递送、实验自动化、人源模型乃至疾病预防的时间点本身寻找突破。

技术路径可以不同，但最终都需要回答同一个问题：一个有吸引力的科学构想，如何一步一步成为可开发、可生产并接受临床检验的药物。随着创新药物的复杂性持续提高，这条从科学创新走向患者的路径，也正在成为下一轮医药创新的重要组成部分。

参考资料：

[1] Biotech's most exciting startups of 2026: Meet this year's Endpoints 11. Retrieved September 25, 2026, from https://endpoints.news/biotechs-best-startups-of-2026-meet-this-years-endpoints-11/

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