北京
9 月 21 日，CDE 官网显示，两款代谢相关脂肪性肝炎（MASH）新药拟纳入突破性治疗品种，分别为众生药业的ZSP1601 片和 GSK 的注射用 Efimosfermin alfa。
ZSP1601
ZSP1601 是众生药业开发的一款具有全球自主知识产权的 First-in-Class 创新药，属于全新作用机制的泛磷酸二酯酶（PDE）抑制剂，目前已经推进到了 III 期临床。
来源：CDE 官网
2026 年 5 月，众生药业宣布，ZSP1601 用于治疗 MASH 的 IIb 期临床试验顶线数据初步分析结果积极，具体数据如下：
病理改善显著：治疗 48 周后，经肝活检组织学评估，ZSP1601 100mg 组、50mg 组和安慰剂组应答率（主要疗效终点）分别为 64.9%、57.6% 和 32.5%。与安慰剂组相比，率差分别为 31.85% 和 27.37%，均达到统计学意义的显著改善。
抗纤维化潜力：治疗 48 周，ZSP1601 片 100mg 组与安慰剂组相比，肝活检组织学显示达到纤维化改善 ≥1 分且 MASH 无恶化、纤维化改善 ≥2 分且 MASH 无恶化参与者比例扣除安慰剂后的率差分别为 29.50% 和 10.60%，均取得了具有统计学意义的获益。
降低肝酶水平：自治疗第 4 周起，ZSP1601 片两个剂量组的丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）及 γ-谷氨酰胺转移酶（GGT）水平均呈现快速、显著且持续性的下降，并维持至 48 周。与安慰剂组，均有显著性改善。
多重临床获益：实现抗纤维化、降低肝脏脂肪含量、改善肝酶的三重获益，起效快、效果稳健。
安全性方面，ZSP1601 不良事件发生率与安慰剂组相当，未发生导致死亡的不良事件。
Efimosfermin alfa
Efimosfermin alfa 是一款潜在同类最佳 FGF21（成纤维细胞生长因子 21）长效类似物，可每月皮下注射给药一次。该产品旨在调节关键代谢途径，以减少 MASH 患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。
来源：CDE 官网
2025 年 5 月，GSK以高达20 亿美元的现金对价收购 Boston 的子公司 BP Asset IX ，从而获得了该产品的权益。
今年 8 月，GSK 在中国药物临床试验登记与信息公示平台官网上登记了一项 在确诊或疑似 F2 或 F3 期 MASH 参与者中评价 Efimosfermin alfa 的安全性和耐受性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、三臂研究（ZENITH-2）。
在一项为期 24 周、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅱ 期研究中，Efimosfermin 在经活检确认的 F2/F3 期 MASH 参与者中显示出显著的组织学应答，并改善了多项肝脏及心血管代谢指标，同时安全性良好。
来源：Insight 数据库
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