在培养皿里"种"出迷你器官？类器官正在改写新药研发规则

一款新药从实验室到上市，平均要花10年、烧掉数十亿美元，最终90%以上在临床试验阶段失败。

问题出在哪？很大一个原因是——我们用来筛药的模型，不够像人。

做生物医药的人都知道这个痛。

细胞系在培养皿里养了几十年，早就变了性；小鼠和人的生理差得更远，很多药在小鼠身上有效，到人身上就不管用了。

这几年，一个叫类器官（Organoid）的技术正在改变这个局面。

2026年2月，上海大学仁济医院团队在《Burns & Trauma》发表综述，系统梳理了类器官研究的新概念和新技术。今天就用一篇短文，帮你搞懂这个被《自然》《科学》反复报道的医学新宠。

01 什么是类器官？

简单说，类器官就是从干细胞出发，在体外3D培养出来的微型器官结构。

它们只有几百微米到几毫米大小，肉眼看就是培养皿里一团彩色的小球。但显微镜下你会发现——里面有真正的组织结构。

肠道类器官里有肠绒毛、杯状细胞、潘氏细胞，甚至能分泌黏液形成屏障；肝脏类器官里有肝细胞、胆管细胞和枯否细胞，还能做药物代谢和解毒；脑类器官里有神经元，甚至能检测到电活动。

这些细胞不是随机混在一起的。干细胞在3D基质胶里自己"长"出了类似体内器官的空间结构和细胞组成。这种自组织能力，是类器官区别于传统细胞培养的核心。

来源主要分两类：

一类来自多能干细胞（PSC），包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞（iPSC），理论上能分化成任何组织；另一类来自成体干细胞（ASC），直接从患者的肠道、肝脏、胰腺等组织分离，保留了原组织的特征。

类器官行业微信群已开启

如果你也在类器官、器官芯片、类器官+AI、耗材设备或临床检测赛道，欢迎备注“公司+职位+类器官”，扫码进群一起聊。

02 为什么它重要？三个硬核方向

类器官不是实验室里的好看玩具。它最硬核的价值，在三个方向。

方向一：更像人的疾病模型

以前研究胰腺癌，靠的是癌细胞系或小鼠模型。但癌细胞系养了几十年，基因突变早就和病人对不上了；小鼠的胰腺癌和人的也不完全一样。

现在，医生可以从患者的手术标本里分离肿瘤细胞，在体外培养成肿瘤类器官。这些类器官保留了原肿瘤的突变谱、基因表达特征，甚至肿瘤微环境。

原文综述提到，有团队构建了110例结直肠癌患者来源的类器官生物样本库，这些类器官很好地复制了原始肿瘤的形态学、组织学和基因特征。还有研究用类器官模拟KRAS突变驱动的胰腺癌发生过程，验证了相关信号通路和致癌基因。

方向二：帮患者"试药"

这就是原文重点讲的药物敏感性测试（DST）思路。

同一种癌症，不同患者对同一种药的反应天差地别。如果能把患者的肿瘤细胞在体外培养成类器官，同时筛一堆药，看哪个对这个患者的肿瘤最有效——这就是精准医疗最落地的样子。

综述里举了个例子：有团队构建了57例胃癌患者来源的类器官，分别测试了5-氟尿嘧啶、奥沙利铂等化疗药，结果发现类器官对药物的反应和患者临床上的实际疗效有很好的对应关系。

方向三：再生医学

既然类器官能模拟器官的结构和功能，那它能不能用来修复损伤的组织？

原文提到了两个令人兴奋的案例：

有人把视网膜类器官移植到视网膜退化的大鼠眼睛里，移植后的类器官存活并分化出了成熟的光感受器细胞，大鼠的视觉功能得到了改善；还有人构建了骨软骨类器官，植入大鼠膝关节软骨缺损处，8周后实现了再生修复。

当然，从动物实验到人体临床还有很长的路要走，但这个方向的潜力是实实在在的。

03 新技术正在给类器官"开挂"

这篇综述最有信息量的部分，是梳理了几个正在和类器官融合的新技术。

器官芯片（Organ-on-a-Chip）

把类器官放在微流控芯片里，模拟人体内的流体剪切力、机械拉伸和组织间通讯。

比如肺芯片里可以让气道类器官随着"呼吸"节律扩张收缩；肝肠芯片可以把肝脏类器官和肠道类器官连在同一条流体线上，模拟药物经肠道吸收后到肝脏代谢的全过程。

CRISPR基因编辑

在类器官上直接做基因敲除或敲入，可以快速研究某个基因在疾病中的作用。

综述提到，2006年就有研究用逆转录病毒在肠道类器官上转入绿色荧光蛋白标记细胞，开创了类器官基因操作的先河；后来CRISPR/Cas9成熟后，在类器官上做基因编辑变得更精准，甚至可以模拟癌症发生的多步突变过程。

单细胞测序和多组学

一个类器官里可能包含几十种不同的细胞类型。现在用单细胞RNA测序，可以把类器官里每一个细胞的基因表达都测出来，看清到底有哪些细胞、状态如何。

综述提到有研究用单细胞测序分析人源肝脏类器官，发现其中确实存在胆管细胞、肝细胞、枯否细胞等多种细胞类型，而且分化轨迹和人胚胎肝脏发育高度相似。

04 别吹过头：这些挑战依然存在

作为一个做内容的生物医药博主，我必须说清楚类器官目前的局限。

首先，类器官不是真正的器官。

它缺少血管、缺少免疫细胞（虽然现在已经有共培养方案）、缺少完整的组织层级和神经支配。它能模拟器官的部分功能，但不能完全替代人体。

其次，批次间差异很大。

不同实验室、不同来源的类器官，即使培养条件一样，长出来的结构和功能也可能不一样。综述明确指出，标准化和质量控制是类器官走向大规模临床应用的最大障碍之一。

第三，培养成本高、周期长。

一个肿瘤类器官从取材到能用来筛药，通常需要几周甚至几个月，培养基质胶（Matrigel）价格昂贵，很难快速推广到所有医院。

但这些都是工程问题，不是原理问题。随着合成水凝胶替代基质胶、自动化培养系统发展、AI辅助培养条件优化，这些瓶颈都在被逐步突破。

类器官最打动我的地方，不是它"在培养皿里长出了一个迷你肝脏"这件事本身，而是它正在把生物医药研究从"用细胞系凑数""用小鼠外推到人"的粗放时代，推向"用患者自己的细胞在体外试药"的精准时代。

当然，这条路还很长。但方向是清楚的——让药物在真正像人的模型上先过一遍，再进临床，失败的成本和代价都能降下来。

对普通读者来说，你不需要记住类器官的所有技术细节。但下次听到"某款新药在动物实验中效果显著"的时候，你可以多问一句：

它在人源类器官模型上验证过吗？

这个问题，可能就是未来十年生物医药领域最重要的试金石之一。

你怎么看类器官技术？你最期待它在哪个领域先落地？欢迎在评论区聊聊。

文献来源：

Zhang J, Wu Y, Shen T, et al. Organoid research: new concepts and new technologies. Burns & Trauma. 2026;14:tkae015. DOI: 10.1093/burnst/tkae015

识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入

生物制品微信群！

请注明：姓名+研究方向！

本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。