AI提速研发却难造优质新药？广东这场大会讲清AI制药新趋势

南方财经记者 张伊欣

AI在制药领域的落地正不断深化，已成为医药行业各环节绕不开的议题。9月15日，2026中国医药工业发展大会在广东省中山市开幕，AI赋能医药成为全场焦点，将大会气氛推向高潮。

根据IIM信息，2026年全球活跃的AI制药企业超过450家。东方证券相关研究显示，AI制药已经成为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道，AI制药已经进入商业价值验证的核心周期，而对AI制药的反思也随之而来。

AI赋能千行百业，其最大贡献之一在于提高生产效率。但与会嘉宾提出了更深层的反思：AI赋能制药的重点正逐渐从“研发得更快”转向“更好地认识疾病机制”、从“能否造出药”转向“造出的是不是好药”，即从如何用AI转向如何才能更好地用AI。

这意味着，AI不再是研发链条上的加速器，而是引发了一场正在重塑产业研发的范式革命。

靶点发现和临床试验是核心

南方财经记者从大会上了解到，全球由AI设计或者优化、已进入临床的管线已有170多条，集中冲刺III期临床的管线超过10条。

AI的能力已经明显地体现在分子设计质量上。2024年，波士顿咨询公司在Drug Discovery Today发表文章，其对AI-Native Biotechs公司临床管线的分析显示，在临床I期，AI发现分子成功率高达80%-90%，凸显AI发现分子的临床潜力。

江苏恒瑞医药股份有限公司AI药物研发负责人韩涟漪提出，目前AI已经在治疗假设、抗体设计和结构预测方面提升发现能力。“然而‘发现’不等于‘证明’，”韩涟漪坦言，II期临床成功率为20%-40%，主要失败原因在于，生物学机制未能根据当时的假设得到实际证明，这是AI目前不能完全回答的问题。

多位与会嘉宾认同，当前全球对疾病机制的认知仍不完整，靶点发现严重不足，AI赋能应转向更好地理解生命科学，从而助力靶点发现。

“AI赋能药物研发，一是解决如何攀登珠穆朗玛峰，二是解决如何跨越死亡之谷。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇一针见血地指出，新药研发的困境在于靶点发现难与临床试验失败率高。

困境带来的是赛道拥挤。“靶点不到700个，而全球上万家公司都在针对同一靶点的不同治疗手段或分子展开竞争。”中国科学院院士、上海有机化学研究所研究员、南方科技大学讲席教授马大为点出行业靶点竞争激烈的现状，“靶点数量增速下降70%，2%的靶点承载了全球四分之一的研发管线。”

“正确的靶点是药物创新的核心。”赵宇认为，全球创新药研发困局在于效率低下，投资回报仅有1.8%，靶点与疾病作用机制不清制约着药物研发的发展。与此同时，临床试验在药物研发总成本和时间中的占比均超过60%，失败率超过90%，其中肿瘤药物临床试验成功率仅有5.3%。

因此，赵宇提出AI赋能药物研发的一个重要趋势：过往资本、资源和注意力主要集中在化学模型，即“如何开发”；而2026年，行业认知正向着生物模型转移，即“应该开发什么”。也就是AI赋能的重点从提高效率转向更好地认识疾病。

AI赋能与大规模落地

为了更好地使用AI工具，一些嘉宾已经开展了前沿探索。

使用AI将决策点前移，减少后段返工，是韩涟漪正在做的事情。他举例说，药物研发链条有99个决策节点，每个决策节点不可轻易逆转，这就要求早研、CMC、临床、生产与质量五个体系能够贯穿整个药物研发流程。

韩涟漪表示：“AI如何帮助优化每个决策节点，以及如何更快、更有效地做出决策，这两点非常重要。人工智能的价值在于提早决策，大幅降低后期风险。”这一路径展现了AI对药物决策逻辑的深层改造。

有专家提出要从临床需求出发。赵宇强调：“在计算分子结构之前，要阐明患者分层与多重致病机制，再确定可成药靶点、病灶画像与最可能获益的人群。”其所在团队在理解疾病方面不断深入，目前已建成包含知识图谱、基因组、信号通路、虚拟细胞、虚拟病灶的五大基础模型，并完成了“全球首个利用患者个体数字孪生、前瞻性预测疗效的虚拟临床研究”。

先声药业集团有限公司党委书记、高级副总裁王峰提出疑问：AI让研发更快之后，我们是否更加接近好药？他提出的观点与赵宇类似，要先从未被满足的需求出发，而不是从AI模型的特长出发。然后要区分哪些是观测、哪些只是模型推测的证据，还要主动寻找反证，确定项目停止的标准。其最终目标是要让AI扩大探索，把判断、验证与责任留在研发体系中。

在前沿探索之余，AI应用最广泛的还是生产环节。南方财经记者在大会上了解到，截至2025年，全国已建成基础级智能工厂3万余家、先进级1200余家、卓越级230余家，其中，医药行业有9家获批卓越级智能工厂。

其中，华润三九观澜基地的“基于数字孪生的中药智能工厂”项目已入选工信部首批卓越级智能工厂名单。华润三九医药股份有限公司深蓝（智能制造）实验室主任工程师包彦宇在大会上提出：“智能制造是未来企业核心竞争力，也是度过经济周期的路径。”

目前传统药企已加速智能化布局。比如云南白药完成膏药压边监测、气雾剂按钮监测等定制化开发，将人工干预误差率降低90%。康缘药业建成国内首个中药数字化提取精制工厂，生产效率提升50%；通过AI解析复方成分作用机制，研发周期缩短40%。

在AI制药领域，传统药企和AI原生公司（AI Native）、创新药企（Biotech）各有优势，共同推进AI制药生态。数据是决定AI制药能否跑通的关键变量。在圆桌对话中，深圳莱芒生物科技有限公司副总裁仝督读指出，大型药企过去几十年积累的数据，恰恰是AI原生公司所不具备的关键资产，对提高AI大模型研发的成功率至关重要。

“AI原生公司和创新药企在组织上灵活，容错能力高。传统药企在全球药物开发、临床、注册方面的能力，以及推进药物到最终点的能力，也非常关键。”深圳深信生物科技有限公司总经理张勰表示。