北京
上海莱士创新药布局迎来新进展。
9月16日，国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台显示，上海莱士SR604注射液Ⅲ期临床试验完成登记。该研究拟评价SR604用于伴或不伴抑制物的血友病A、血友病B患者预防治疗的有效性和安全性。
从2024年获批开展临床试验，到进入Ⅱ期、Ⅱb期，再到此次迈入Ⅲ期，SR604开始由早期探索走向确证性研究。对于上海莱士而言，这不只是一项研发进展，也意味着公司的创新药布局开始进入以临床结果检验价值的阶段。
从按需走向预防，血友病治疗正在发生变化
血友病是一种需要长期甚至终身管理的遗传性出血性疾病。与常见慢性病不同，国内血友病患者总量相对稳定，其用药市场的增长主要不是来自患者数量增加，而是患者发现率提高，以及治疗模式由“出血后用药”向规律预防治疗转变。
2024年发布的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，我国登记血友病患者约4万例。即便在抑制物阴性患者中，也只有约一半达到低剂量凝血因子预防治疗水平，仍有不少患者停留在按需治疗阶段。
治疗负担是影响预防治疗普及的重要原因。传统凝血因子治疗通常每周需要静脉注射2—3次，一年输注次数可能超过100次。频繁输注不仅给患者和家庭带来时间与经济压力，也会影响长期治疗依从性。
SR604是一款针对活化蛋白C（APC）的人源化单克隆抗体。与直接补充凝血因子的传统路径不同，SR604通过抑制APC的抗凝血功能，调节凝血与抗凝之间的平衡，具有覆盖血友病A、血友病B以及伴或不伴抑制物患者的开发潜力。
本次Ⅲ期研究采用0.4 mg/kg、每4周皮下注射一次的给药方案。若后续研究达到预期，SR604有望在减少出血的同时，降低患者长期、频繁静脉输注的负担。
以SR604为锚点，创新药平台布局逐渐成形
SR604是一款具有First-in-Class潜力的血友病靶向在研新药，目前全球尚无相同靶点产品获批上市。
上海莱士2026年半年报显示，SR604血友病A/B适应症Ⅰ/Ⅱ期临床达到预设终点，年化出血次数减少90%以上。相关成果先后在世界血友病联盟2026全球大会和第34届国际血栓与止血学会大会发布，并入选ISTH 2026“最新突破性大会报告”。
这并非上海莱士孤立推进的一项创新药研发。2026年半年报显示，上海莱士正聚焦出凝血、炎症、免疫三大治疗领域，以SR604为核心锚点，搭建覆盖靶点发现、分子设计、候选物筛选、工艺开发和临床前评价的创新药技术平台，并采用“自主创新+专利引进+技术合作”的多元研发模式。
除血友病A/B外，SR604用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的研究已进入Ⅱ期，用于血管性血友病的Ⅱ期研究也在推进。围绕同一分子拓展多个适应症，既有助于扩大产品覆盖范围，也能为后续管线积累临床开发和注册经验。
其中，SR604用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的临床研究已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“关爱计划—延伸”试点项目，可在研发过程中获得更紧密的沟通与专业指导，有助于提高罕见病临床研发效率。
布局第二增长曲线 仍需临床和产业化兑现
上海莱士深耕血液制品近四十年，在出凝血领域已形成产品、生产和临床渠道基础。创新药布局是在这一基础上，由血浆蛋白产品向新靶点、新机制生物药延伸。
2026年上半年，上海莱士实现营业收入32.09亿元、归母净利润6.61亿元。现阶段，血液制品仍是经营基本盘，创新药尚处于投入和临床验证阶段，短期内难以直接贡献业绩。
当前，国内血友病治疗已进入长效凝血因子、非因子药物和基因治疗多种技术路线并行的阶段。SR604既要证明新靶点的临床价值，也要面对疗效、便利性、价格和支付能力的综合竞争。
上海莱士表示，后续将围绕SR604产业化，持续布局生物制药开发与生产能力，推进原液及制剂生产和注册申报等工作，为临床研究与未来商业化做好衔接。
因此，SR604进入Ⅲ期并不意味着上海莱士的第二增长曲线已经形成，而是让这条曲线有了较为清晰的验证路径。Ⅲ期临床是重要一步，但最终决定SR604市场空间以及上海莱士创新药“第二曲线”成色的，仍是临床数据、注册进展和产业化兑现。
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