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在神经科学、基因治疗、代谢疾病、心血管与肌肉研究等前沿领域,AAV介导的体内递送已成为解析机制、筛选靶点、验证基因治疗策略的主流工具。从组织特异性过表达/敲低,到疾病模型构建与人源化验证,AAV 凭借低免疫原性、长效表达和一定靶向性,帮助研究者完成从体外到体内的关键跨越。尤其当课题从“单组织、单靶点”走向“多组织比较、多启动子验证”,AAV选型就不再是附属步骤,而是决定实验成败的第一道关卡。
然而,越是常用的实验工具,越容易被“文献里都这么用”掩盖底层逻辑。做 AAV 实验的你,是否也遇到过这些场景:
选载体时盲目跟风文献,不匹配血清型、启动子、注射途径与表达时序,靶组织感染差、脱靶背景高,实验还没开始就埋下返工隐患;
同一套血清型在不同组织、品系、给药途径中表现差异巨大,照搬文献却反复不出结果;
只盯血清型,忽略启动子强度与特异性,靶组织表达不足,脱靶组织背景却升高;
多组织验证数据零散,血清型×启动子组合缺少横向比较,下一步选谁全靠猜。
AAV 实验的第一步不是先订病毒,而是建立系统筛选策略,再结合课题方向和组织需求决定验证路径。新一期线上课程「赛业 AAV 系统筛选策略——AAV 血清型&启动子多组织验证数据大公开」将深入剖析。
课程时间:9 月 17 日(周四)晚7点
讲师:赛业生物 AAV 基因治疗项目经理熊泽浩、赛业生物 AAV 方案设计与技术支持工程师马玉竹
课程福利:
届时直播现场支持实时互动提问,现在扫码可免费报名本期线上课程,也可填写自己在实验中遇到的急需解答的问题,直播过程中讲师将优先为你解惑。同时我们将从报名的学员中抽取幸运儿送出腰部按摩仪、B 站大会员月卡、紫鼠挂件等好礼,更有实用资料包等你来领!
通过这节课你可以学到什么?
1
选对载体,实验先成一半:重新认识 AAV,告别盲目选型
2
赛业多组织验证数据公开:血清型×启动子横向实测对比
3
从研究方向到组织选择:你的课题,决定下一组验证数据
4
AAV 选型常见问题解答
01
讲师简介
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熊泽浩
赛业生物AAV
基因治疗项目经理
专注于病毒衣壳的创新进化研究以及病毒业务方案设计,具有多年 AAV 基因治疗药物行业从业经验,在 AAV 应用领域积累了丰富经验。
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马玉竹
赛业生物 AAV 方案设
计与技术支持工程师
毕业于中国科学院大学,硕士阶段专注于神经系统发育的分子机制研究。长期深耕 AAV 载体设计,在体内外实验优化方面有着丰富经验,擅长针对复杂实验目标定制 AAV 解决方案,有效提升递送效率并降低实验风险。
02
课程指南
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03
有奖互动
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