广东
近日，诺和诺德宣布，其长效生长激素诺泽优®（通用名：帕西生长激素注射液）获中国国家药品监督管理局批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓、特发性身材矮小（ISS），以及出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小三类儿童疾病，适用于2.5岁及以上患儿。该药进一步拓展儿童生长障碍治疗覆盖，为更多患儿提供每周一次的长效治疗选择。
儿童身材矮小症是一种受遗传、表观遗传和环境等多种因素调控的疾病。不少人以为孩子矮小就是缺乏生长激素，其实很多矮小儿童，如ISS、SGA和NS，与生长激素缺乏症不同，并非由生长激素分泌不足引起。
ISS是一组尚未明确病因、高度异质的矮小疾病统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差或低于第3百分位数，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。SGA是指出生体重和/或身长低于同胎龄、同性别新生儿第10百分位数的婴儿。NS是一种以特殊面容、身材矮小、先天性心脏病和胸廓畸形等为主要表现的常见遗传综合征，其发病主要与RAS-MAPK信号通路异常相关。以上三类疾病长期存在显著未被满足的诊疗需求，受到儿科内分泌领域的持续关注。
据了解，在既有儿童生长激素缺乏症适应症基础上，此次三项新适应症获批，使诺泽优®成为目前国内获批适应症最广的长效生长激素，进一步拓展了其在儿童生长障碍领域的治疗覆盖，为更多中国患儿提供每周一次的长效治疗选择。
在全球，诺泽优®已开展过23项临床研究，是目前在美国获批适应症最广、且唯一拥有非生长激素缺乏症适应症的长效生长激素。研究纳入既往未接受生长激素治疗的青春前期ISS、SGA或NS患儿，三个队列的主要终点均为治疗52周时的年化身高增长速度。结果显示，接受每周一次诺泽优®治疗（0.24mg/kg/周）的患儿，获得与每日生长激素治疗相当的年化身高增长速度，其中ISS患儿达10.2cm/年，SGA患儿达11.0cm/年，NS患儿达10.4cm/年，均达到研究主要终点，为不同病因所致儿童生长障碍的长效治疗提供了循证医学证据。其整体安全性表现与生长激素治疗的已知安全性特征一致。
据悉，中国已成为全球生长障碍学科发展的重要力量，由中国专家参与发表的相关共识指出，越来越多曾被归类为“特发性矮身材”的患儿可通过遗传学检测明确病因，实现从经验诊疗向精准诊疗的转变。对于ISS、SGA相关持续性矮身材、Noonan综合征等疾病人群，早期识别病因并开展个体化管理具有重要临床价值。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示，儿童生长不仅是身高数值的变化，更是遗传背景、内分泌功能、营养状况及整体健康水平的综合体现。面对矮小患儿，临床应坚持系统评估与精准诊断，结合生长轨迹、骨龄发育及青春期进程等因素，明确病因并制定个体化管理方案。
首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授认为，帕西生长激素有望减轻长期治疗负担，改善患儿治疗依从性。新适应症获批是全新起点，后续仍需依托规范临床应用、长期随访积累真实世界证据，持续提升国内儿童生长障碍整体管理水平。
采写：南都N视频记者 曾文琼
实习生：莫彦衡
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