北京
新京报讯（记者王卡拉）9月10日，诺和诺德宣布，其创新长效生长激素诺泽优（通用名：帕西生长激素注射液）已于9月8日获得国家药品监督管理局批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者。
儿童身材矮小症（SS）是一种受遗传、表观遗传和环境等多种因素调控的疾病。很多儿童身材矮小症如特发性身材矮小、出生时为小于胎龄儿矮小和努南综合征矮小与儿童生长激素缺乏症不同，并非由生长激素分泌不足引起。这三类疾病长期存在显著未被满足的诊疗需求，受到儿科内分泌领域的持续关注。
华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示，儿童生长不仅是身高数值的变化，更是遗传背景、内分泌功能、营养状况及整体健康水平的综合体现。面对矮小患儿，临床应坚持系统评估与精准诊断，结合生长轨迹、骨龄发育及青春期进程等因素，明确病因并制定个体化管理方案。中国已成为全球生长障碍学科发展的重要力量，2026年参与发表了《International guideline on genetic testing of children with short stature》，该共识指出，越来越多曾被归类为“特发性矮身材”的患儿可通过遗传学检测明确病因，实现从经验诊疗向精准诊疗的转变；对于特发性身材矮小、持续性SGA相关持续性矮身材、努南综合征等疾病人群，早期识别病因并开展个体化管理具有重要临床价值。帕西生长激素在国内获批三项新适应症，为临床提供循证治疗新选择，期待借助国内临床实践，推动儿童生长障碍规范化诊疗，帮助患儿把握干预窗口。
首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授强调，儿童生长障碍通常需要长期治疗和持续随访，临床获益既取决于药物疗效和安全性，也与干预时机、剂量调整、规范监测及家庭治疗依从性密切相关。针对ISS、SGA、NS这三类疾病的患儿，需依据疾病特征、生长轨迹、骨龄及青春期发育状态制定个体化阶段性治疗目标，并动态评估调整方案。帕西生长激素已成为国内获批适应症最广泛的长效生长激素，有望减轻长期治疗负担，改善患儿治疗依从性。新适应症获批是全新起点，后续仍需依托规范临床应用、长期随访积累真实世界证据，持续提升国内儿童生长障碍整体管理水平。
校对 杨利
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