上海
东方网记者刘轶琳9月6日报道：在今天举行的“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会上，神经免疫领域临床专家、患者代表及公益、产业界人士齐聚现场，围绕重症肌无力治疗目标升级、创新治疗可及性与长期规范管理等核心议题展开深度交流。
会上，复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊、中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授、广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙共同表示，目前国内重症肌无力诊疗的治疗工具、循证证据和诊疗理念已基本与国际最新实践同步。国际主流创新治疗方式大多已在国内上市，部分疗法纳入医保，极大拓宽了患者治疗选择。但现阶段新型靶向治疗临床普及率偏低，多数患者仍沿用传统治疗方案，医疗进步带来的诊疗红利尚未充分惠及患者。
专家坦言，国内重症肌无力患者的核心困境，已从“无新药可用”，转变为“无法及时、精准匹配适配疗法，长期维持稳定病情”。
罗苏珊医生表示，如何将医疗技术进步转化为患者生活质量的切实提升，实现重症肌无力治疗的早期双达标与持续双达标，是当下国内诊疗领域亟待破解的关键难题。
据了解，重症肌无力是神经-肌肉接头传递功能障碍引发的自身免疫性神经肌肉疾病，全身型重症肌无力于2018年纳入我国《第一批罕见病目录》。该病症状复杂、病情易波动，患者会出现眼睑下垂、视物重影、吞咽费力、四肢无力等症状，严重时可引发肌无力危象。疾病不仅会造成急性发病风险，更会持续影响患者日常说话、进食、工作与社交，长期干扰正常生活。
随着诊疗技术迭代，重症肌无力治疗目标完成三次升级，从最初的“保命急救”、中期的“基础症状控制”，进阶为如今的疗效、安全性“双达标”。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》明确将达标治疗、长期维持治疗作为核心诊疗方向，重塑国内诊疗标准。
罗苏珊医生解读，新版指南标志着诊疗理念的重大革新，临床治疗不再局限于应对病情急性加重，而是结合患者个体病情与生活需求，制定个体化治疗方案，尽早实现双达标，并通过长期随访管理稳固疗效。新型靶向生物制剂的临床应用，为患者早期康复、长期控病提供了全新支撑，精准化、个体化的规范治疗，是患者回归正常生活的关键。
长期以来，糖皮质激素、免疫抑制剂等传统疗法是重症肌无力主要治疗手段，虽可缓解症状，但存在起效慢、副作用多等问题，长期用药易导致体重增加、情绪波动、感染风险升高等问题，难以支撑患者实现高质量康复。
当前国内诊疗已迈入生物靶向治疗时代，多款创新靶向药落地临床，但临床数据显示，新型靶向药物整体使用率偏低，诊疗指南与临床实际应用仍存在明显差距。这一现状源于疾病认知不足、区域医疗资源不均，以及治疗成本、就医便捷度等多重现实障碍。
罗苏珊医生提醒，多数患者存在“带病忍耐”的误区，出现症状残留、病情反复时未及时调整治疗方案。她建议患者在病情波动时及时接受专科评估，全程坚持规律随访与病情监测，严禁擅自减药、停药，同时规避劳累、感染等病情诱发因素。她特别推荐患者居家使用MG-ADL量表每周自评，通过8项日常能力指标判断病情，0至1分为理想达标状态，评分升高2分及以上需立即复诊调整方案。
据悉，由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起、再鼎医药公益支持。会上，患者代表还分享了自身诊疗与康复经历，医患双方围绕疾病监测、规范治疗、长期康复等热点问题展开互动交流。主办方表示，希望通过本次交流会普及规范化诊疗理念，推动创新疗法落地应用，助力更多重症肌无力患者摆脱疾病困扰，守住稳定健康状态，拥抱高质量的有力人生。
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