上海
一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交！重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。在“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会上，专家们最新透露，目前，重症肌无力治疗已拥有不断丰富的创新疗法手段，患者真正的挑战正在从“有没有新手段可用”，转向“能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住”。
重症肌无力的患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，常常隐藏在方方面面。
这种疾病的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。
如何让治疗手段的进步真正转化为患者生活质量的改善，从而实现早期双达标与持续双达标，正成为我国重症肌无力诊疗需要共同破解的下一难题。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊解读指出：
“新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化。我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。达标之后还需要维持和随访，因为对这类慢性自身免疫性疾病而言，守住稳定同样重要。”
多款创新靶向生物制剂为临床提供了更多选择，国内治疗工具和诊疗理念正不断与国际最新进展接轨。罗苏珊指出，“新型靶向治疗真正的临床价值，在于由医生结合疾病状态、既往治疗、治疗负担和患者生活需求，帮助合适的患者在合适的时机获得规范、可持续的治疗。早期达标可以帮助患者更快回到日常生活；而持续达标，则需要患者、医生和家庭共同把症状监测、随访和治疗管理接续起来。”
然而，治疗手段的丰富并不意味着患者获益已被充分释放，指南的高度与临床的现实之间仍存在差距。2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率虽有所提升，但整体占比仍然偏低。与会专家认为，这一落差背后既有疾病认知、诊疗路径和区域资源差异等因素，也有治疗费用、往返医院时间和长期治疗便利性等现实障碍。
“临床上常见的情况是，患者已经出现症状残留、疾病反复或治疗负担，却因为觉得‘还能忍’而没有及时和医生讨论下一步。”罗苏珊表示，“患者在早期或病情加重时应及时接受专科评估；在治疗过程中，应通过规律随访和疾病评估工具观察症状变化及治疗负担；在病情稳定后，也不应擅自减药、停药，而应在医生指导下持续管理，尤其重视感染、劳累等可能诱发症状波动的因素。”
专家们同时提醒，
许多患者在医院完成首次诊断和治疗后，需要回到当地继续管理。需要注意的是，达标状态需要被持续测量。MG-ADL量表覆盖说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力，患者居家每周自评一次即可直观判断病情：0或1分是理想的达标成绩；评分升高≥2分则提示病情出现波动，应尽快复诊并与医生沟通调整方案。
多方正在合力让治疗进步转化为更多患者的“有力人生”。今天重症肌无力患者代表分享了从疾病困扰、治疗选择到重返日常生活的经历。专家与患者围绕“别把‘还行’当答案”“如何读懂身体信号”“怎样把好状态稳稳守住”等问题展开对话。对于患者而言，早期和持续“双达标”的意义，最终体现在能否更安心地吃饭、说话、行走，能否更有底气地回归工作、家庭和社会生活。
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