刚刚！云顶新耀突破性新药获批上市

来源：市场资讯

（来源：求实药社）

9 月 3 日，NMPA 公告显示，云顶新耀的「艾曲帕米鼻喷雾剂」在国内获批上市，用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。

艾曲帕米鼻喷雾剂是一款新型、速效的钙离子通道阻滞剂，采用便携式鼻喷雾剂给药，起效迅速且耐受性良好，可居家自行使用，可及性高。作为一种由患者自行给药的鼻喷雾剂，艾曲帕米鼻喷雾剂具有改变当前患者治疗体验的潜力，从急诊治疗转为院外治疗。

该药最早由 Milestone Pharmaceuticals 研发。2021 年 5 月，箕星药业以 1500 万美元首付款、最高 1.075 亿美元里程碑款、500 万美元股权投资，获得了艾曲帕米用于治疗 PSVT 及其他心血管疾病的大中华区权益。2026 年 3 月，云顶新耀又以 3000 万美元首付款、最高不超过 2000 万美元开发里程碑付款囊获这一突破性管线。

在海外，艾曲帕米早前已于 2025 年 12 月在美国获批上市，商品名为 CARDAMYST™，成为 30 多年来首款且唯一获批用于成人 PSVT 急性症状性发作的疗法；而在国内，该药于 2025 年 1 月首次申报上市，并于今日正式获批。

交易及全球研发关键节点

本次国内获批是基于艾曲帕米关键性 III 期 RAPID 研究和中国 III 期 JX02002 临床研究所取得的积极结果。

RAPID 研究是一项在全球范围内开展的、随机、双盲、安慰剂对照研究，结果于 2023 年发表在《柳叶刀》杂志上。在该项研究中，与安慰剂相比，使用艾曲帕米的参与者将有症状的 PSVT 转为窦性心律的可能性是前者的两倍，且速度比前者快三倍以上。

RAPID 试验达到了其主要终点：自行使用艾曲帕米的参与者（N=99）中有 64% 在 30 分钟内从室上性心动过速转为窦性心律，而安慰剂组（N=85）为 31%（HR = 2.62; p<0.001）。用药一小时后，73% 的参与者显现出治疗效果。

此外，使用艾曲帕米的参与者的转复时间显著缩短，效果显现更早且持久，治疗组的中位转复时间为 17 分钟（95% CI：13.4，26.5），而安慰剂组为 54 分钟（95% CI：38.7，87.3）。

在所有亚组中均观察到一致的安全性和治疗效果，包括同时使用 β 受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者。在随机临床试验中，发生率 ≥5% 的最常见不良事件性质为轻度至中度且短暂，包括局部鼻腔不适、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血。不到 2% 的试验参与者因不良事件而停止治疗。

RAPID 研究结果

而 JX02002 研究在国内 40 余家知名医院开展，共计 500 例患者入组。该研究旨在评价患者在家中自行使用艾曲帕米鼻喷雾剂以终止 PSVT 发作的有效性和安全性。为最大限度地发挥艾曲帕米的治疗潜力，在 10 分钟内症状没有缓解的患者可自行重复使用研究药物。

结果显示，JX02002 试验达到了方案预设的主要终点。与安慰剂相比，服用艾曲帕米的患者在 30 分钟内的转复率在统计学上显著增加 (40.5% vs 15.9%；HR =3.00; 95% CI 1.58-5.71; p<0.001)。此外，在 10、15、45 以及 60 分钟内也都观察到这一具有统计学显著性的疗效结果 (p<0.05)。

结语

PSVT 是一种以突发突止为主要特征的心动过速临床综合征，发作时心率极快且节律规则，通常持续数分钟至数小时，发作通常与心悸、出汗、胸闷或疼痛、气短、突然疲劳、头晕或头晕、昏厥和焦虑等症状相关，患者症状明显且恐惧感强，对其生活质量产生重大影响。

然而，此前终止急性发作需要静脉注射钙通道阻滞剂和静脉注射抗心律失常药物，这些药物必须在医疗监护下使用，通常是在急诊室或其他急症护理情况下，缺乏安全、便捷、可在院外自行使用的快速终止药物。

在中国，每 1000 中约有 2.3 - 4 人患有 PSVT，估计总患者人数为 300 - 600 万。艾曲帕米鼻喷雾剂的获批对这些患者无疑具有突破性，它打破了急诊静脉给药的局限，使患者能在无医疗监督的环境（如居家）即时自行给药，实现对病情的主动掌控。

除 PSVT 之外，艾曲帕米还在同步开发用于伴有快速心室率反应的房颤（AFib-RVR）适应症。房颤是中国最常见的心律失常之一，当其心室率失控时同样缺乏院外快速控制手段，这一适应症的开发，未来有望对应更大的患者群体。

Insight 数据库显示，该药已开展 2 项针对该适应症的临床试验，包括 II 期临床 ReVeRA-201（登记号：NCT04467905）和 III 期临床 ReVeRA-301（登记号：NCT06716021），目前均已完成，不过后者还未公布临床结果。

II 期临床结果显示，与安慰剂相比，艾曲帕米鼻喷雾剂能显著、快速地降低心室率，并改善伴快速心室率的房颤（AFib-RVR）患者的症状，两者均有统计学意义。与安慰剂相比，治疗组患者的平均心室率降低了 29.91bpm（p < 0.0001），达到了主要终点，具有高度统计学意义。

文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。