818、828号令落地百日复盘，四川细胞与基因治疗产业发展的对策思考

细胞与基因治疗（CGT）是全球生物医药战略必争赛道。此前，国内该领域存在监管缺位、权责模糊、业态混杂、转化滞后等深层次问题，长期处于无序发展状态，劣币驱逐良币现象突出。国务院818、828号令从准入门槛、科研规范、监管体系三大维度划定刚性红线，推动CGT正式进入制度定型、格局重塑的新阶段。

双令落地百日实践[1]表明，CGT赛道竞争逻辑发生深刻转变，已从单纯技术竞争转向制度适配、临床平台、政务服务的综合较量，区域发展差距正在快速拉开。四川当前合规研究机构和项目偏少，高能级平台、专业化转化服务体系尚未成型，面临“不进则退、慢进也是退”的严峻挑战。亟须加速把握政策机遇，在现行框架下“破”除沉疴、“立”起优势，将四川打造成为西部地区CGT成果转化首选地。

一、“破立并举”：制度重塑CGT底层规则，产业进入强监管下的创新新阶段

818、828号令双令齐发，全面破除行业3大乱象，从从业资质、科研行为规范、临床转化通道等方面确立合规发展体系，彻底重构CGT产业运行逻辑，既坚决纠治各类“灰色地带”，也为合法合规的医学新技术创新划定清晰路径，为全国CGT高质量发展提供了清晰的制度遵循。

（一）破除无序准入乱象，确立从业资质门槛

针对国内CGT产业准入门槛缺失、安全管理缺位，导致伪技术、假疗法充斥市场，正规创新空间被严重挤占的问题，新令从三方面严格锁定从业主体资质。一是明确唯一合规主体。严格限定仅三级甲等医疗机构可开展CGT产品临床及应用，全面禁止境外机构、非三甲医疗机构、民营诊所、医美机构开展各类CGT临床研究、试验应用及相关商业化服务，将产业发展权限归集至正规、专业、具备安全保障的主体。二是从硬件、软件、团队、风控建立多维刚性准入标准。并非所有三甲医院均可开展CGT应用，合规机构须具备完备的学术伦理委员会、专业技术团队、合规场地设备、健全的质控体系及稳定的科研经费，五项缺一不可。三是压实终身追责机制。对违规开展项目、虚假申报资质、伦理审查失守的机构和个人实施高额罚款、停业整顿、终身禁业等惩戒，彻底扭转CGT长期监管宽松的态势。

（二）破除科研牟利灰色链条，确立科研行为准则

针对CGT行业普遍存在“临床研究商业化、科研项目有偿化”[2]的顽疾，双令以法规形式确立临床研究零收费核心原则，为企业推进成果转化构筑了公平公正的行业生态。一是明确禁止违规收费。明文禁止临床研究发起机构、实施机构向受试者收取任何相关费用，对违规收费行为设定高额罚款、停业整顿等严厉处罚条款，刚性斩断“研究牟利”的灰色链条。二是规范经费管理体系。明确临床研究需依托稳定、合规的科研经费，实行专款专用、专项管理，剥离临床研究的商业创收属性，让临床研究回归科学试验、技术验证的本源，封堵利益输送、违规牟利的漏洞，筑牢资金管控底线。三是建立兜底保障机制。鼓励项目发起方、医疗机构购置商业保险，健全受试者健康损害救治、补偿、赔付全流程机制，压实发生健康损害后的救治与赔偿责任，防范医疗纠纷、舆情风险，切实保障群众合法权益。

（三）破除转化路径模糊困局，确立“双线并行”新规

针对国内CGT产业“是药是术界定不清”的根本性制度模糊问题，双令共同构建“技术+药品”双轨制的顶层设计，打通“研究-临床-转化-落地”闭环。一是标准化药品转化通道。工艺成熟、能标准化、规模化生产的产品纳入药品监管体系，由国家药监局按药物审批路径管理，适用828号令，可依托30日快速审评通道，实现全国市场化上市推广，加速产业化、规模化应用。二是个性化技术转化通道。针对个性化程度高、病例稀缺、难以标准化生产的医疗技术纳入医疗新技术管理体系，适用818号令，由国家卫健委负责审批监管。双轨制精准匹配不同技术属性、不同成熟度项目的发展需求，为企业明确研发方向、锁定商业模式、畅通转化通道，构建起分类发展、各归其位、双向赋能的产业新格局。

二、“观态势”：百日之际，全国CGT产业加速重构，区域竞争分化加剧

当前，双令已正式落地近百天，全国各省市严格落实新政要求，全面开展行业排查整治、合规备案、项目培育工作，CGT产业乱象清零、规则统一、创新提速，合规化发展格局基本形成，产业迈入提质增效新阶段。

（一）合规备案项目与机构初具规模

截至8月11日，中国生物技术发展中心已经公布6批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单，累计进入医疗技术通道的合规项目93项，通过备案的三甲医院57家，行业资源、临床项目、资本人才加速向合规主体与优势区域集中，“劣币驱逐良币”的失序局面得到初步扭转。

图1 生物医学新技术临床研究备案完成情况

（二）高能级平台全面覆盖，地市级医院差异化布局

成功备案的医疗机构中，近90%为国家医学中心、国家临床重点专科或省部级重点实验室等高能级平台的依托单位，均具备完整的学术伦理委员会、专业技术团队及合规场地设备。大型综合医院研发方向全面覆盖，特色专科医院凭优势精准布局。同时，地市级三甲医院主动避开同质化竞争，立足自身特色专科与地方高发疑难病种，从肝病、骨科、生殖等领域切入，走“专而精”路径实现备案突破。平台能力与学术积淀已成为医疗机构进入CGT行业的硬性门槛，有力地引导科研资源向真正具备原始创新能力的团队集中，研究质量与数据可靠性显著提升。

（三）先发地区服务前置，构筑产业竞争力

上海、广州等地在2025年政策发布后便迅速建立起覆盖备案辅导、伦理预审、质量控制的一站式合规前置服务体系，当前通过备案项目及医疗机构均已破个位数。北上广苏等地依托自身积累的专病队列数据库和长期随访体系，在真实世界数据积累方面进一步拉大领先优势，制度适应能力与科研支撑能力形成正向循环，率先将政策机遇转化为发展胜势，全国CGT产业发展的区域分化态势已初步成型。

图2 全国已成功备案项目区域分布情况

三、“抓机遇”：四川CGT产业差距突出，机遇窗口期不容错失

截至目前，四川仅有的3项合规项目均依赖华西医院1家医疗机构完成备案，备案项目及医疗机构数量均远落后于广州、北京、上海、苏州等城市。四川CGT产业发展仍存在专科优势挖掘不足，医疗机构研究资源尚未激发；高能级、满足新规要求的转化平台短缺；前置服务生态仍未建立等问题，制约本地优质成果转化落地。当前，率先跑通服务与医疗技术成果转化链条，是构筑CGT产业竞争优势、形成优质成果磁吸效应的关键手段，四川必须主动挖掘优势、补齐短板，走出一条符合省情实际、具有西部特色的差异化发展之路。

（一）谋定位：立足现有资源，走差异化竞争之路

CGT研发的高度个性化特征，决定了其临床能力直接影响研发方向和转化效率，四川应在项目方向选择及临床能力挖掘上同步进行，为川内医院及企业明确发展定位。优先系统摸排全省在研及已申报的技术清单，深入挖掘省内三甲医院优势专科及真实世界研究数据积累情况，明确各研发主体在技术路线、适应症选择上的定位，集中资源在项目谋划及院内研究能力升级方面重点突破，形成差异化创新亮点。省市级三甲医院应摒弃盲目照搬头部医院通用申报方案的路径依赖，深入挖掘本院优势专科、本地区特色病种的临床需求，以“小而精、专而特”的研究能力定位补齐短板、寻求突破，避免与长三角、大湾区及本地头部医院等同质化竞争。

（二）强底座：对标新规指标，补齐转化支撑能力

把创新平台能力提升作为补短板的首要任务，系统梳理全省已成功申报及具备潜力申报国家医学中心、国家临床重点专科、省部级重点实验室的三甲医疗机构名单，对标818号令的准入标准，逐项补齐硬件、软件、团队、风控、经费等方面的短板。支持现有平台拓展CGT医疗技术研究等功能模块，加快提升符合GLP标准的动物实验平台、符合GMP标准的中试生产基地及第三方检验检测中心能力，保证前期研究材料符合医疗技术申报标准，为全省CGT研究提供公共技术服务支撑。优先鼓励具有GCP资质的三甲医院与华西医院等头部机构建立科研协作机制，通过联合申报、数据共享、平台共用等方式借力发展，破解单体机构平台能级、研究能力不足的瓶颈。

（三）优服务：组建省级专班，打造CGT转化“一站式赋能体系”

主动学习上海、广州等已具备显著成效的城市先进经验，建立医疗技术申报系列合规培育服务体系。优先组建由临床、药学、伦理、政策专家组成的省级CGT技术转化服务专班，面向医疗机构、本土创新企业提供前置辅导，提供覆盖政策宣讲、方案设计、CMC资料编制、模拟伦理、备案申报、风险评估、质量追溯全链条的申报辅导服务，在正式提交国家备案前进行前置把关和定向辅导，提高材料一次性通过率，压缩研发转化周期。制定省级CGT产业专项支持政策，在科研经费、人才引进、临床试验资源对接等方面给予合规创新团队定向倾斜，加速形成“合规即服务、服务即赋能”的良好生态。同步探索健全受试者损害救治、商业保险补偿机制，完善多层次支付政策研究，降低受试者风险，同时减轻患者经济负担。

（四）守底线：健全审慎监管，实现“促创新”与“防风险”动态平衡

坚持“创新发展与风险防控并重”，加快建立省级CGT监管协同机制，整合卫生健康、药品监管、市场监管等部门力量，对全省医疗机构、科研院所、医美中心及企业等主体开展全面排查，坚决防范干细胞、CGT“医美化、泛商业化”旧态复燃，严厉打击未备案违规开展CGT临床研究与应用及研发资金乱用行为。严格落实机构资质、伦理审查、项目备案、不良事件报告全链条闭环管理，强化临床科研数据全流程管控，压实研究机构数据管理主体责任，督促完善原始记录归档留存制度，保障临床研究数据真实、完整、可追溯，严禁篡改、隐匿、伪造试验资料，严格落实失信惩戒、终身追责制度，保障CGT临床研究的科学性与可靠性。

[1]国务院令第828号公布修订后的《药品管理法实施条例》，自2026年5月15日起施行；《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）于2026年5月1日起正式施行。

[2]上海交大仇子龙团队，新药物在研期间收取6岁患者父母研究经费86万美元（其中向研究者个人账户转账13万美元）、多部iPhone、iPad及一箱茅台酒等，研究相关论文发至顶刊，但不良数据未披露。患者用药后死亡，严重侵害患者利益。

附件1 生物医学新技术临床研究备案项目清单

*曾按《体细胞临床研究工作指引（试行）》备案，现按《条例》第五十七条要求进行备案。

《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案，现按《条例》第五十七条要求进行备案。

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