北京
8月25日，CDE官网显示，中因科技的眼科基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，推测其适应症为：携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。
ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向BCD患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。
在一项随机、对照的III期试验中，患者在基线时接受一次视网膜下注射ZVS101e（7.5×10¹⁰vg/眼；n=31），或被分配至未接受治疗的对照组（n=32）。主要终点为第52周时，最佳矫正视力（BCVA）较基线提高至少15个字母的受试者比例。次要终点包括第52周时BCVA、多亮度移动测试（MLMT）、全视野刺激阈值（FST）及视觉功能问卷（VFQ-25）相较基线的变化。
第24周时，治疗组31例受试者中有10例（35%）的BCVA较基线提高至少15个字母，而对照组32例受试者中仅1例（3%）达到这一标准（p=0.001）。
对于次要终点，治疗组BCVA平均提高11.5个字母，对照组提高1.5个字母，组间差异为10个字母（p<0.001）。治疗组MLMT评分平均变化为0.62分，对照组为-0.44分（p=0.017）。
在红光刺激下，治疗组FST较基线平均变化为-0.23log cd·s/m²，对照组为0.32log cd·s/m²（p=0.038）；数值越负表示敏感性改善越明显。治疗组和对照组VFQ-25综合评分平均变化分别为3.35分和-1.36分（p=0.254）。
治疗组未发生严重不良事件；对照组有1例受试者发生了2起严重不良事件。
结晶样视网膜变性（BCD）是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-14万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。
BCD目前全球尚无获批的针对性治疗药物，临床救治缺口巨大。凭借突出的创新性与突破性临床价值， ZVS101e 斩获了多项国内外重磅资质认证：2021年获得美国FDA孤儿药资格；2024年获评美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格，成为中国首个斩获该认证的眼基因治疗产品。同时，该药物于2024年同步获批中国NMPA突破性治疗药物认定。2026年8月， ZVS101e被中国NMPA 。
根据医药魔方NextPharma数据库，全球仅三款在研CYP4V2基因疗法，其中天泽云泰的VGR-R01已于2026年6月在国内申报上市。
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