上海
东方网记者刘轶琳8月20日报道:阿斯利康罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞（瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。
此次获批是基于三项全球III期及一项中国III期临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。相关研究结果分别发表于《Blood》杂志和《Blood Advances》杂志。
PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡4。结合PNH患病率特征，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。
北京协和医院血液内科主任医师，中国III期临床研究主要研究者韩冰教授表示：“PNH是一种由补体系统末端通路异常激活驱动的罕见血液疾病，可引发血管内溶血、血栓及多器官损伤，严重影响患者的生存与生活质量。C5补体抑制剂作为PNH治疗的重要基石，通过持续抑制末端补体活化，显著改善了患者的临床结局。此次瑞利珠单抗获批，为成人及儿童PNH患者带来了兼具长效性、稳定性和便利性的治疗选择，可实现快速、完全且持续的终末补体抑制。此次获批基于全球III期研究及中国患者临床研究所积累的循证医学证据。令人欣喜的是，中国8家研究中心在患者入组、临床研究及证据生成方面作出了重要贡献，为这一治疗方案惠及中国患者提供了坚实支撑。”
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