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“基因剪刀”清理艾滋病毒,武汉光谷企业突破新疗法

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湖北日报全媒记者 严芳婷 通讯员 陈依瑶

8月10日,一名30多岁的保加利亚HIV感染者Kristian Byanov跨越万里来到武汉,目的是寻找一种治疗艾滋病的新希望。

在查阅大量科研论文后,这名患者了解到,武汉科技大学顾潮江教授团队在艾滋病基因治疗领域取得的重要突破,专程来到武汉,希望进一步了解这项可能改变未来治疗方式的前沿技术。

这项让海外患者慕名而来的技术,来自武汉潇正生物科技有限公司。初创期的潇正生物,正在研发一种利用外泌体递送基因编辑工具的创新疗法,试图用一把精准的“基因剪刀”,清理人体内的艾滋病毒。

今年初,潇正生物入驻武汉生物技术研究院(简称“武生院”),开启从科研成果到产业化发展的新阶段。

利用外泌体作为“生物快递员”

潇正生物的背后,是顾潮江教授团队20余年的科研积累。

2005年,顾潮江开始从事艾滋病研究,在美国哥伦比亚大学开展科研工作,长期聚焦病毒感染机制和基因编辑技术。2016年回国后,他依托武汉科技大学开展外泌体工程化改造研究,希望寻找一种更加精准、安全的基因治疗递送方式。


顾潮江教授

经过多年攻关,团队研发出外泌体递送基因编辑工具疗法。简单来说,就是利用外泌体作为“生物快递员”,把基因编辑工具精准送入HIV感染细胞,让这把“分子剪刀”找到病毒遗传物质并进行切割。

如果把HIV病毒比作隐藏在人体内的“入侵者”,传统药物治疗更多是控制其活动,而潇正生物探索的路径,则是寻找并剪除病毒留下的遗传痕迹。

目前全球治疗艾滋病广泛应用的“鸡尾酒”疗法,能够有效抑制病毒复制,但患者通常需要长期服药,病毒仍可能潜伏在体内。而部分传统基因治疗方案采用腺相关病毒(AAV)作为递送载体,也面临靶向性、安全性等挑战。

潇正生物选择外泌体作为递送平台,有望解决这些问题。实验研究显示,该疗法在人源化小鼠模型和艾滋病患者血液样本实验中,表现出较好的病毒清除和免疫恢复能力。同时,研究团队发现脱靶编辑概率极低,安全性表现突出。

“外泌体自身没有毒性,用药剂量理论上不受安全限制,递送靶向度也很高,有望通过静脉注射方式实现艾滋病的功能性治愈。”顾潮江介绍。

2026年,这项研究成果发表于Cell旗下期刊《Molecular Therapy》,成为全球首个利用工程化外泌体递送基因编辑工具开展艾滋病治疗研究的技术方案,并入选“2025年度湖北十大科技进展”。

最快2027年启动新药临床入组

“科研突破只是起点,创新药要真正实现产业化,还需要跨越资金、设备、人才、临床资源等多重关卡。”顾潮江说,潇正生物选择入驻武生院,正是看重这里陪跑式孵化服务。

武生院位于光谷生物城,是湖北省首家新型产业技术研究院,长期聚焦生命健康产业发展,探索形成“投资+孵化”联动模式,推动高校科研成果快速转化。

针对潇正生物初期成长所需,武生院在空间上提供办公区域及GMP级实验场地,加速研发环境搭建;设备上,共享纳米流式仪等大型科研仪器,大幅降低初期成本;资本上,依托旗下百赢投资基金,投入数百万元资金助力新药研发。“武生院提供了产业化早期需要的全链条资源,帮我们走出了实验室的第一步。”顾潮江说。

目前,企业正在推进艾滋病新药临床申报准备工作,预计最快于2027年完成首例临床入组治疗。未来还将覆盖HPV、HBV等病毒感染疾病,以及实体瘤、血液肿瘤等领域。

育出4家上市公司

潇正生物的成长,是武生院长期坚持“投早、投小、投硬科技”的一个缩影。

近年来,武生院将投资端口不断前移,紧盯高校科学家们的科研动向,从项目概念验证阶段介入,通过资金支持、技术平台、实验设备、产业空间、政策信息、融资路演等多方面服务,陪伴“科学家”成长为“企业家”,助力企业快速成长。武生院旗下百赢投资逐步构建覆盖“概念验证—种子投资—天使投资—成长投资”的资本体系。


武生院公共技术服务平台

今年,武生院概念验证及三期基金相继正式启动,将进一步加大对生命健康领域早期创新项目的支持力度。同时,武生院正在推进未来健康基金布局,聚焦AI制药、类器官技术、细胞治疗、合成生物等前沿方向。

目前,武生院已累计孵化企业310家,投资服务近40家生命健康企业,并培育出禾元生物、友芝友生物、翰思艾泰等4家上市企业;帮助迈维代谢等企业解决早期研发设备难题;支持科福新药、中眸医疗、纽伦捷生物等企业成长。

未来,武生院将通过资本和产业孵化资源联动,推动更多生物创新项目在光谷落地发展。

(来源:湖北日报)

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