出圈了！国产新药治疗溶血、血栓、骨髓衰竭超预期，患者福音来临

我国国产原研新药又出圈了！国产第一款，世界第二款用于治疗溶血、血栓、骨髓衰竭的新药已经于2026年6月11日获批上市了，我们中国人有了自己生产的好药可以使用了！

对于高血压、高血脂、糖尿病、高尿酸等四高疾病，国内外有好多疾病可以使用，但是对于一种叫阵发性睡眠性血红蛋白尿症来说，许多人不知道，但是这种病很严重，危及生命，可是遗憾地是以往的治疗都是“头痛医头，脚痛医脚。”没有专门治疗该疾病的新药好药，往往都是输血来临时解决问题，一输就轻，一停就重，单靠输血治标不治本，而且由于血源紧张，有时无血可用，严重危及生命。

患者输血治疗

如今，好消息传来，我们不再受制于人，国产新药盐酸兰诺可泮已经获批上市了，患者用药有了新选择！

什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症

谈起这种疾病，许多人不知道，它是一种罕见疾病，但是临床上经常遇到，它是一种由PIG-A基因突变导致糖基磷脂酰肌醇合成异常的获得性造血干细胞克隆性疾病，特征为慢性血管内溶血、血栓形成及骨髓衰竭，该病好发于青壮年20-40岁患者大约占77%，与女性最佳生育年龄高度重叠。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症的传统治疗

阵发性睡眠性血红蛋白尿症药物比较多，主要是传统治疗，目的是控制溶血发作，传统治疗药物有右旋糖酐、碳酸氢钠、肾上腺皮质激素等免疫抑制剂，以及雄激素，输血也是对症治疗方法。

第一，盐酸兰诺可泮是国产首个获批上市的口服补体因子B抑制剂

补体因子B是补体系统替代途径的关键酶，抑制它可阻断免疫反应，该靶点在理论上具备治疗潜力，且有多种口服小分子药物进入临床试验阶段，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症，多为静脉注射使用。

目前，世界上获得批准的只有两种药物，一种是国外原研的伊普可泮于2024年4月26日我国食品药品监督管理局批准上市使用，另一种也就是我国国产新药盐酸兰诺可泮是国产首个获批上市的口服补体因子B抑制剂，也是全球第二个治疗该病的新药，为患者治疗提供了新选择！

国产创新药

第二，盐酸兰诺可泮获得国家药品监督管理局优先审评审批

优先审评审批程序是国家药品监督管理局对具有明显临床价值的药品注册申请，给予优先配置资源，缩短审评时间支持，一般审评时间压缩至130日，特定罕见病药品仅需要70日，大大加快了上市获批时间。

虽然是国产新药，但不是仿制药，盐酸兰诺可泮是一种我国自主研发的新药，纳入了国家药品监督管理局新药审评中心优先审评审批程序，加快了上市获批速度，为患者尽早使用提供了便利和支持。

第三，盐酸兰诺可泮是顶呱呱的国家1类新药

谈起国产1类新药，国人有说不出的心痛，我国是医药生产大国，但是不是新药研发强国，被西方国家戏称为仿制药大国，国人憋足了一口气，一定在原创新药上乏力，改变过去仿制药的形象，让国产新药出圈，出海，为我国挣得一席之地。

所谓的1类新药，就是原创药物，也就是国内外都没有的药物，或者说是国外有，而国内没有的药物，这类药物是我国自主创新药，也是硬核科技新药，在疗效及安全性上更胜一筹，盐酸兰诺可泮就是顶呱呱的国家1类新药，科技含量高、创新性强，是国人不可多得的新药，是患者福音。

第四，实力造就不凡，疗效造就一切，竟然有50.0%受试者血红蛋白达到正常水平

对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者来说，相关研究显示，首发贫血者占56.7%，血红蛋白尿占12.8%，黄疸兼贫血占5.9%，这些患者在溶血发作期可以迅速下降至重度贫血水平，血红蛋白低于60克/升，甚至是更低。

临床试验结果显示，使用盐酸兰诺可泮的患者中，竟然有50.0%患者血红蛋白达到正常水平，也就是血红蛋白大于120克/升，显著高于依库珠单抗对照组的9.1%，治疗效果有显著差异，是患者治疗的优选药物。

50%患者达标

第五，出彩的盐酸兰诺可泮，可以优化多种指标，让患者受益多多

对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者来说，提高血红蛋白水平是非常必要的，也是非常关键的，患者除了需要这项指标之外，还有许多需要改善的地方，才能让患者更多受益。

出彩的盐酸兰诺可泮不仅可以使血红蛋白恢复至正常，而且它在改善贫血、控制溶血、摆脱输血依赖以及提升生活质量方面等都有明显治疗效果，总体疗效优于对照组，这是非常不简单的。

第六，卓越的盐酸兰诺可泮，安全性及耐受性良好

对于一种新药来说，疗效好是前提，安全性优是保证。疗效好没有安全性无法使用，安全性好没有好疗效是无源之水，也无法让患者受益，所以疗效与安全性缺一不可。

安全性比较好

卓越的盐酸兰诺可泮是一种国产新药，临床试验结果显示，它有良好的安全性和耐受性，整体风险可控，是一种安全性不错的新药。

出圈了！国产新药治疗溶血、血栓、骨髓衰竭超预期，患者福音来临，患者用药新选择！