镰状细胞病新药上市强劲，Agios加速推进审批申请

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要点

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• Agios表示其罕见血液学战略正在加速推进，指出AQVESME在地中海贫血领域的上市初期表现“非常强劲”，并近期提交了mitapivat用于镰状细胞病的补充新药申请。
• 公司表示，镰状细胞病的申请正在加速审批流程下推进，FDA已就一项确证性试验达成一致，该试验重点关注159名患者为期一年的输血独立性。
• 在商业方面，Agios报告称，第一季度来自REMS认证医生的AQVESME处方量为242张，并表示此次上市覆盖面广泛，同时维持其针对地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症的10亿美元峰值销售额指引不变。

Agios Pharmaceuticals（纳斯达克：AGIO）高管表示，公司专注于推进mitapivat在罕见血液病领域的应用，在2026年RBC资本市场全球医疗保健会议上，重点介绍了该药在地中海贫血领域的早期上市势头以及最近提交的用于镰状细胞病的补充新药申请。

Agios首席执行官Brian Goff表示，公司“2026年开局非常好”，他提到了mitapivat在地中海贫血领域的品牌名AQVESME的上市，以及向美国食品药品监督管理局提交的mitapivat用于镰状细胞病的sNDA申请。

Goff表示，Agios正在继续聚焦于罕见血液学领域，并寻求“长期持久的价值创造”。他将AQVESME上市的第一个季度描述为“非常强劲”，同时指出目前仍处于上市周期的早期阶段。

镰状细胞病申请在加速审批路径下推进

Agios首席医疗官Sarah Gheuens表示，公司与FDA举行了一次sNDA前会议，讨论其镰状细胞病试验RISE UP的数据。该试验有两个主要终点，Gheuens表示，血红蛋白终点使公司能够与监管机构讨论加速审批路径。

Gheuens表示，数据包中包含“大量其他具有临床意义的数据”，包括支持mitapivat抗溶血特性以及血红蛋白应答者额外获益的证据。她表示，Agios已与FDA就加速审批所需的确证性试验达成一致。

Gheuens表示，确证性试验将重点关注输血独立性，纳入159名患者，持续时间为一年。她将其描述为“精简”且对患者而言“简单”的参与方式。该试验还将年龄范围降低至12岁及以上，Gheuens表示，这是为了支持儿科开发。

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Gheuens说，关于确证性试验和支持sNDA的RISE UP数据的更多细节，下个月在斯德哥尔摩举行的欧洲血液学协会会议上会公布。

在被问到Agios预期会获得优先审评还是标准审评时，Gheuens说这得看FDA怎么决定。不过她强调，镰状细胞病患者的医疗需求远未得到满足，还说现在“急需”新的治疗方案。

公司称诺和诺德的数据不影响其审批路线

Gheuens说，诺和诺德近期公布的主要数据不会影响Agios的注册申报材料，也不会影响它正在寻求的加速批准路径。她说，Agios仍然对自己的数据很有信心，并指出，血红蛋白应答、抗溶血效果以及额外临床获益的证据都很一致，这些会在EHA会议上进一步讨论。

Goff补充说，Agios提交的是sNDA，还说公司多年来一直就溶血性贫血跟FDA反复沟通，包括mitapivat获批治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血。

至于镰状细胞病的标签怎么定，Gheuens说Agios有选择的余地。用于治疗地中海贫血的AQVESME已经获批，有REMS计划，剂量是100毫克；而PYRUKYND获批治疗丙酮酸激酶缺乏症，不需要REMS。Gheuens说，mitapivat在镰状细胞病里的安全性情况“可能不需要上REMS”，但这还得跟监管机构商量着定。

商业团队强调地中海贫血上市的情况

Agios首席商务官Tsveta Milanova表示，公司对AQVESME在地中海贫血领域初期的市场反响很受鼓舞。Agios报告称，第一季度来自经REMS认证医生的处方有242张。

Milanova表示，这些处方来自全国各地的临床医生，并不是少数几个开处方的医生开出来的。她说，上市初期用药的患者类型挺广的，包括输血依赖型、非输血依赖型，还有α型和β型地中海贫血患者。不过，她指出大部分处方来自输血依赖型患者，她认为是因为这类患者去医院看病更频繁。

Milanova表示，随着时间推移，Agios预计将进一步深入非输血依赖型地中海贫血细分市场，她说这个领域占了整个市场机会的三分之二。她还表示，随着公司不再只盯着早期那些特别积极的患者和医生，需求增长可能会放缓。

Milanova称，Agios仍然有把握维持之前公布的丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血的10亿美元全球销售峰值预期，其中大部分预计来自美国市场的地中海贫血用药。

Agios高管表示，公司近期可能会继续提供处方更新，同时指出，等产品上市慢慢步入正轨后，收入最终会成为更相关的衡量指标。

镰状细胞病的定价与可及性考虑

Milanova表示，Agios会等到离可能获批的时间点更近的时候，再提供更多镰状细胞病定价的信息，到时候公司可以把最终的药品说明书和竞争环境都考虑进去。她表示，与地中海贫血或丙酮酸激酶缺乏症相比，镰状细胞病的Medicaid覆盖比例更高，因为Medicaid有强制返利规定，所以这可能会影响最终净价格。

她估计，镰状细胞病患者的白卡（Medicaid，即医疗补助）覆盖率约为50%，不过她表示数据有差异，而且跟年龄有关。相比之下，她表示大多数地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症患者享有商业保险。

Milanova还讨论了从开处方到真正用上AQVESME要等多久，称Agios最初预期为10至12周。第一季度，由于早期开药的医生和患者都很积极参与，这段时间更短。她表示，随着时间的推移，公司预计在事先授权流程和REMS下肝脏检测要求的影响下，这一周期将接近10至12周。

管线更新包括MDS项目

Gheuens还谈到了tebapivat在骨髓增生异常综合征（MDS）中的应用，将该机会描述为“高风险、高收益”。她表示，风险源于MDS是Agios研究PK激活的首个非溶血性贫血病种，而潜在回报则反映了市场规模，以及现有疗法效果不够、患者仍存活时对额外治疗方案的需求。

当被问及Agios故事中哪一部分最被低估时，Goff指向了镰状细胞病。他列举了高度未满足的需求、RISE UP研究数据很有分量、已提交的sNDA以及Agios在监管和商业上的准备，他认为这些因素可能未被投资者充分认识到。

关于Agios Pharmaceuticals（纳斯达克：AGIO）

Agios Pharmaceuticals, Inc是一家生物制药公司，2008年成立，从Dana-Farber癌症研究所和Broad Institute的研究中分拆出来的一家公司。总部位于马萨诸塞州剑桥市，Agios专注于搞清细胞代谢机制，并以此为靶点开发针对癌症和罕见遗传病的新型疗法。该公司的科学平台整合了基因组发现、代谢分析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。

Agios 的主要产品是 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，针对特定的癌症突变。

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