北京
转自：财联社
8月12日，悦康药业（688658.SH），其自主研发的 siRNA 抗凝创新药物 YKYY033 注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准，用于预防和治疗动静脉血栓。这是继该药物在国内获得国家药品监督管理局（NMPA）6项抗凝相关适应症临床批件并稳步推进临床Ⅰ期研究后，取得的又一关键进展。此次获批标志着YKYY033全面开启中美同步临床开发新阶段，也进一步验证了悦康药业核酸药物研发平台的国际化水准。
精准靶向，有望破解抗凝治疗临床痛点
在传统抗凝药治疗长期面临“疗效与安全难以兼顾”困境的背景下，YKYY033展现出了显著的差异化潜力。该药物基于RNA干扰机制，精准沉默凝血十一因子（FXI）基因的信使RNA，从源头上抑制FXI蛋白的合成，抑制血栓形成。临床前数据显示，该药物在保持显著抗栓疗效的同时，未增加出血风险。
其适应症覆盖范围广泛，覆盖动静脉血栓防治、深静脉血栓治疗、非瓣膜性房颤卒中风险防控、慢性冠状动脉疾病和/或外周动脉疾病心血管事件风险降低、预防终末期肾病患者主要血栓性血管事件、防治肿瘤相关静脉血栓栓塞症等核心方向。这一实现对动静脉血栓、心脑血管慢病、肾病及肿瘤患者全人群、多场景的治疗覆盖，不仅有望填补国内高品质抗凝创新药的供给缺口，更将为后续全球化竞争积累充足的临床数据资产。
5年13条管线，核酸药物平台化能力显现
YKYY033的快速推进，是悦康药业核酸药物创新管线进入收获期的缩影。自2021年通过战略收购杭州天龙药业，切入该赛道以来，悦康药业已构建起覆盖反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）及mRNA疫苗三大技术路线的13条自主研发核酸药物管线，聚焦心脑血管疾病、慢性乙肝、肿瘤等重大疾病领域。
在心脑血管疾病这一核心赛道，悦康药业的管线布局尤为密集且进展迅速：靶向PCSK9的siRNA降脂药YKYY015已获中美双批，国内Ib期临床顺利推进，作为国内同类项目中首个获得美国FDA临床试验许可的药物，有望实现“一年两针”的超长效给药模式；靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA降压药YKYY029同样获中美双批，并已快速进入II期临床，有望将高血压治疗带入“半年一针”的全新范式；用于治疗高脂蛋白(a)血症的YKYY032也已进入I期临床，有望实现半年一针甚至一年一针给药模式。此外，在病毒性疾病领域，乙肝功能性治愈药物YKYY013注射液及两款mRNA疫苗（呼吸道合胞病毒（RSV）YKYY025注射液和带状疱疹YKYY026注射液）均已获得中美临床批件，验证了技术平台的成熟度。
底层技术突破及商业化验证，构筑长期竞争壁垒
核酸药物的核心竞争力在于药物递送系统。悦康药业在LNP递送、GalNAc递送、siRNA序列修饰、Cap1加帽等关键技术领域均取得突破性进展，构建起包括AI药物研发、高通量筛选、工艺开发及规模化制备在内的完整技术平台。
高强度的研发投入与产业化布局为创新护航。数据显示，2025年，悦康药业研发投入达4.57亿元，占营收比重18.67%；2026年5月，悦康药业与杭州市钱塘（新）区政府签署核酸药物基地项目战略合作协议，该项目建成后将全面承接悦康药业现有核酸药物管线的规模化生产与商业化需求，标志着悦康药业从创新研发到产业落地的战略闭环正式形成，也为后续管线的商业化爆发做好了产能准备。
值得关注的是，悦康药业已具备经过验证的创新药全链条转化能力。作为国内抗ED领域首个1.1类原研药，悦康药业自主研发的爱力士枸橼酸爱地那非片，自2021年12月获批上市以来，市场增长势头强劲。米内网数据显示，2023至2025年前三季度，该产品在网上药店渠道的销量增速分别达到56.37%、227.55%、1249.04%。线上渠道的爆发式增长，叠加线下零售终端的持续渗透，让爱地那非迅速成长为国产创新药商业化的标杆产品。这一成功经验，将为后续核酸药物的市场化提供重要参照。
当前，全球核酸药物市场正处于高速增长前夜。凭借对临床痛点的精准把握、自主可控的底层技术及成熟的商业化体系，悦康药业在核酸药物领域的完整版图正逐步清晰。未来三到五年，随着其多款核酸药物进入临床后期或上市阶段，悦康药业在全球核酸赛道的长期价值有望迎来集中释放。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
