告别概念狂欢，AI制药如何翻越产业化落地门槛？

来源：和君咨询

作者：信心、刘小雨、陈建国和君咨询医药医疗事业部

2026年，AI制药行业正站在一个微妙而关键的转折点上。全球AI驱动的新药临床管线从2017年的4个增至2026年6月的179个，其中9个已进入III期临床阶段。全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元。中国AI制药市场规模也在2025年突破6亿元，增速与全球同步。

这场变革的背后，是中国从政策顶层设计到产业创新实践的全方位布局。2026年《政府工作报告》首次将生物医药明确列为国家层面的“新兴支柱产业”；《国民健康“十五五”规划》将AI赋能医药上升为国家战略任务；工业和信息化部等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》，提出打造100个以上数智技术应用典型场景、建成100个以上数智药械工厂。政策红利、技术成熟与资本逻辑的三重共振，正在将AI制药从“概念验证”推向“价值兑现”的新阶段。

01

行业现状：从“要不要做”到“谁跑得更快”

▶▷市场规模：跨越式增长与广阔前景

中国AI制药市场经历了从萌芽到加速的跨越式发展。2020年，中国AI制药市场规模仅为0.8亿元；2021年市场规模增速明显提升，达到100%，标志着市场进入快速发展阶段；2024年市场规模达到5.6亿元，同比增长36.59%；2025年市场规模突破6亿元。据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增至2025年的24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元。中研普华产业研究院预测，2035年全球AI制药市场有望突破460亿美元，复合年增长率超过33%。长江证券则预测，2026年国内医疗AI产业规模预计超400亿元，2030年有望超2000亿元。

市场规模的快速增长，折射出AI在制药领域从边缘工具向核心引擎的身份转变。中信建投研报指出，AI已全面渗透至靶点识别、虚拟筛选、全新分子设计、ADMET预测以及自动化合成等核心环节，有效破解传统高通量物理盲筛的通量极限。华创证券亦指出，多维度利好共振推动AI制药进入快速发展通道——政策层面中美两国均密集出台利好政策，技术层面AlphaFold2、ChatGPT等创新产品迭代升级，需求层面全球老龄化加速与药企降本增效诉求形成持续动力。

▶▷政策体系：从顶层设计到落地支撑

中国对AI制药的政策支持已形成“国家战略—部委方案—地方实践”的多层次体系。

在国家战略层面，2026年3月31日，国家医保局正式将12项AI辅助诊断项目纳入全国统一医保乙类目录，中国由此成为全球首个将AI诊断大规模纳入国家医保体系的国家。2026年《政府工作报告》首次将生物医药产业明确列为国家层面的“新兴支柱产业”。2026年7月，国务院正式印发《国民健康“十五五”规划》，明确提出“全链条支持创新药和医疗器械发展应用”，将AI赋能医药、医工协同创新上升为国家战略任务。

在部委专项层面，工业和信息化部等七部门于2025年4月印发《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》，以全产业链协调发展为主线，以数智化改造为主攻方向。方案提出：到2027年，突破一批医药工业数智化关键技术，制修订30项以上标准，打造100个以上典型应用场景，建成100个以上数智药械工厂；到2030年，规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。2026年4月，国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，提出到2030年初步构建药品监管与人工智能融合创新体系。

在地方实践层面，各地纷纷出台配套措施。连云港开发区发布第一批“人工智能+医药”典型应用场景需求清单，靶向破解药企研发周期长、智能改造难等行业瓶颈。上海浦东新区已成为AI制药企业的重要聚集地，头部AI制药企业深度渗透药物研发的各个环节。

▶▷临床管线：从数量爆发到质量突破

临床管线是衡量AI制药行业成熟度的核心指标。据行业不完全统计，截至2026年上半年，全球已有170余条由AI设计或优化的药物管线进入临床阶段，其中十余款候选药物推进至III期临床阶段。据insight数据，AI驱动的新药临床管线从2017年的4个增至2026年6月的179个。

在中国，多个标志性进展值得关注。英矽智能的Rentosertib（ISM001-055）——全球首款由人工智能驱动识别新靶点、设计分子结构的创新药——已于2026年7月正式启动III期临床试验。该药已获FDA孤儿药资格和中国突破性治疗品种认定，计划招募320名患者评估52周疗效。德睿智药的口服GLP‑1小分子创新药MDR‑001已于2025年正式进入III期临床研究，为中国首个推进至III期临床阶段的AI赋能一类创新药。晶泰科技孵化企业ReviR的RTX‑117完成首例受试者给药，成为国内首个“AI+RNA”小分子创新药。

▶▷资本与商业化：从概念叙事到收入兑现

2026年被行业视为AI制药的“临床验证之年”。资本市场的目光正从“AI平台的参数规模”转向“临床管线的实质进度”。

英矽智能在2026年上半年迎来商业化合作的密集落地——先后与施维雅（潜在交易价值8.88亿美元）、礼来（27.5亿美元）、SK生物制药（25亿美元）及武田制药（6亿美元）达成战略合作，四笔合作潜在总价值接近70亿美元。加上与齐鲁制药总额达9.31亿港元的战略合作以及与康哲药业的最新合作，其合作版图持续扩容。据英矽智能2026年半年度业绩预告，公司预计上半年收入约1.025亿至1.065亿美元，同比增长约272.7%至287.3%，实现同比扭亏为盈。

晶泰科技亦动作频频，先后与尧唐生物、JW制药、维昇药业达成合作。2026年5月，剂泰科技挂牌港交所，拿下“AI药物递送第一股”。至此，晶泰控股、英矽智能、剂泰科技组成的“AI制药三小龙”已齐聚港交所。

传统药企同样在加速拥抱AI。石药集团与阿斯利康在不到两年时间内达成四次早期药物开发合作，2026年7月再次达成最高17.7亿美元的战略合作。东阳光药与晶泰科技成立合资公司，计划投入数亿元共建“AI+机器人”联合实验室。和铂医药与百图生科联合创立AI管线研发公司MegaStream Techbio，被业内评价为在上海落地了一座“AI制药超级工厂”。

据公开资料统计，2025年至2026年7月，英矽智能至少完成13项对外授权交易，累计潜在交易金额超过100亿美元，合作对象涵盖礼来、武田、施维雅、SK生物制药、齐鲁制药、和铂医药等企业。

02

技术路线：从“筛分子”到“设计分子”

AI对药物研发的改造是全方位的。其技术演进路径可概括为三个阶段：从传统机器学习的辅助预测，到深度学习的虚拟筛选，再到生成式AI的从头设计。当前，行业正从“大规模筛选”转向“可编程设计”。

▶▷靶点发现与验证：AI打开“不可成药”之门

靶点发现是药物研发的起点，也是AI最早介入的环节之一。传统靶点发现依赖文献调研和实验室验证，周期长、成本高、成功率低。AI通过学习海量生物医学文献、基因表达数据、蛋白质相互作用网络等信息，能够快速识别潜在靶点并预测其与疾病的相关性。

英矽智能的Pharma.AI平台已将靶点发现到PCC提名的周期从行业平均4.5年压缩至18个月。AI筛药的核心在于压缩了靶点发现、虚拟分子生成、先导化合物筛选、临床前毒性预判四大环节的周期——传统模式下靶点验证加分子初筛普遍耗时1至2年，依托AI虚拟库检索、生成式模型，该环节可压缩至3至6个月。

更值得关注的是，AI正在打开传统方法难以触及的“不可成药”靶点。分子之心在2026年世界人工智能大会期间宣布，其AI生物药设计平台MMDesign在多个长期被视为“难成药”的蛋白—蛋白相互作用（PPI）靶点上获得湿实验验证。这一突破意味着AI不仅能在已知靶点上提升效率，更能拓展药物研发的边界。

▶▷分子生成与优化：从虚拟筛选到从头设计

分子设计是AI制药技术含量最高、变革最深刻的环节。传统药物发现依赖高通量筛选——对海量化合库进行物理测试，寻找有活性的分子。这种方法受限于库的大小和实验通量，好比“大海捞针”。AI则带来了范式转变：从“筛选”到“设计”。

分子之心创始人许锦波指出，AI带来的变化不只是提高结构预测速度，更是推动生物药研发从“大规模筛选”转向“可编程设计”——先定义靶点、表位、分子形式和性能要求，再由AI生成候选，并通过湿实验反馈持续迭代。支撑这一转变的是分子之心自主研发的AI原生生物经济操作系统MoleculeOS，它建立在自研蛋白质基础模型、结构预测和分子设计技术之上，形成从任务定义、候选生成、多维评估到实验反馈的闭环。

在技术前沿，学术界已提出从“提示词到药物”的闭环研发愿景。在该框架下，科学家只需提出需求——例如“为特发性肺纤维化设计一种药物”——中央AI控制器便可自主拆解任务并进行调度与协同，包括识别潜在靶点、提出并优化分子结构、组织体外与计算验证。论文回顾了AI在生物技术领域的演进，从传统机器学习、深度学习到基于Transformer的生成模型，强调这些技术如何逐步扩展AI在靶点识别、分子设计、临床预测与自动化实验方面的能力边界。

在小分子领域，字节跳动旗下AI制药子公司Anew Labs在AAI 2026上首次公开了处于临床前阶段的IL‑17小分子抑制剂，利用AI驱动的虚拟筛选技术结合分子生成算法成功识别，首次在小分子层面实现了对IL‑17家族（AA/AF/FF）的泛抑制。

▶▷大分子与新型药物模态：AI拓展生物药边界

相比小分子药物，大分子药物（抗体、多肽、蛋白质药物）的研发更具挑战性。面对GPCR等膜蛋白、多特异性药物和条件激活型分子，研发人员不仅要解决靶点结合问题，还需兼顾选择性、表达量、稳定性和聚集倾向。传统方法较为依赖大规模筛选和多轮实验，周期长、试错成本高。

AI正在改变这一局面。分子之心已在纳米抗体、环肽等具有产业价值且设计难度较高的分子模态上获得阶段性实验结果，覆盖TNFα、PD‑L1、MDM2等十几个不同类型的靶点。在环肽从头设计领域，MMDesign平台取得关键突破。

在“AI+RNA”这一新兴赛道，晶泰科技与ReviR的合作具有标杆意义。双方合作发现的RTX‑117是国内唯一一款从分子层面干预疾病病理通路的小分子候选药物，通过抑制异常激活的ISR通路、恢复mRNA的正常翻译，达到从分子根源上治疗疾病的效果。这一管线不仅覆盖腓骨肌萎缩症和白质消融性白质脑病，还有望拓展至渐冻症、帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统疾病。

▶▷产业链分工：从单点工具到全链协同

AI制药产业链已形成“上游数据算力支撑—中游AI平台赋能—下游药企应用落地”的完整分工体系。上游以基因序列、临床试验等数据资源和GPU集群、云计算平台等算力基础设施为核心；中游聚焦靶点筛选、化合物设计等药物发现环节，通过AI替代传统人工操作缩短研发周期；下游传统药企与CXO企业依托AI技术加速新药研发、提升服务效率。

值得注意的是，AI的角色正从“外挂工具”变为“内核支撑”。AI在新药研发中的角色正从“辅助工具”走向“核心引擎”，不仅参与单个研发环节，更开始参与项目设计和研发决策，并向临床转化环节延伸。AI技术作为医药产业底层基建的价值正在被重估。

03

标杆案例：中国AI制药的领军力量

▶▷英矽智能：从AI平台到临床验证的完整闭环

英矽智能是中国AI制药领域最具代表性的企业之一。公司构建了“平台赋能+自研管线+对外BD”三层结构，形成端到端闭环能力。其核心平台Pharma.AI覆盖靶点发现、分子生成、临床试验预测等全链条。

英矽智能最受瞩目的成就是Rentosertib（ISM001‑055）——一款靶向TNIK的特发性肺纤维化小分子抑制剂。该药物首先通过AI平台识别新靶点、设计分子结构，是全球首款完成AI药物临床药效验证的候选药物。2026年7月，该药正式启动III期临床试验。这一里程碑标志着AI制药从“概念验证”迈入“临床价值验证”的新阶段。

在商业化层面，英矽智能2026年上半年与四家跨国药企达成合作，潜在总价值逼近70亿美元。公司预计2026年上半年收入同比增长约272.7%至287.3%，实现同比扭亏为盈。

▶▷晶泰科技：“计算+实验”的数据闭环模式

晶泰科技以“计算模拟+自动化实验+机器人系统”构建数据闭环壁垒。公司不以自有管线为核心，而是通过合作与孵化模式推动多条管线进入IND及临床阶段，平台能力在跨项目验证中持续强化。其差异化优势在于高精度计算数据与标准化实验数据的持续生成能力。

其代表性成果包括与ReviR合作发现的RTX‑117——国内首个“AI+RNA”小分子创新药。该管线已获得中美临床试验“双报双批”，是晶泰科技参与研发并获取后续商业化权益分成的首创新药。在对外合作方面，晶泰科技与国际知名生物制药公司签署超4亿美元战略合作，针对GPCR靶点开发Best‑in‑Class口服小分子药物。其智能化物理/化学吸附分析工作站也已正式运营，为“AI for Science”提供关键底座。

▶▷分子之心：大分子AI设计的先行者

分子之心聚焦大分子药物AI设计这一高难度赛道。公司创始人许锦波是蛋白质结构预测领域的知名学者，其团队自主研发的AI生物药设计平台MMDesign在纳米抗体、环肽等分子模态上持续取得突破。

分子之心的技术路线体现了从“结构预测”到“分子设计”的范式升级。其AI原生生物经济操作系统MoleculeOS并非简单组合通用开源模型，而是建立自研蛋白质基础模型、结构预测和分子设计技术之上。平台将相关能力组织为面向实际研发场景的工作流，围绕项目目标调度模型和科学计算工具，并记录候选筛选、模型判断和实验验证过程，提高研发过程的可追踪性和复用性。

许锦波指出，当AI能够用较少候选验证结合、表达和稳定性等关键假设时，它对研发的影响也会前移到项目立项阶段——一些因靶点结构复杂、分子形式困难或开发风险较高而暂未推进的课题，有机会被重新评估。

▶▷德睿智药：AI赋能GLP‑1赛道

德睿智药是AI制药在代谢性疾病领域的重要代表。其口服GLP‑1小分子创新药MDR‑001已于2025年正式进入III期临床研究，是中国首个推进至III期临床阶段的AI赋能一类创新药。该药预计未来2至3年内完成商业化上市，冲击全球千亿美元级GLP‑1市场。2026年7月，德睿智药完成5200万美元B轮融资，募集资金将用于AI制药引擎Molecule Arts Platform的升级迭代，完善其多智能体协同体系与临床数据闭环。

▶▷传统药企的AI转型：从“观望”到“拥抱”

传统药企正在从AI技术的“旁观者”变为“深度参与者”。石药集团与阿斯利康的战略合作是典型代表——2026年1月，双方签订战略研发合作与授权协议，利用石药集团的缓释给药技术平台及多肽药物AI发现平台开发创新长效多肽药物。不到两年时间内，双方达成四次早期药物开发合作。2026年7月，双方再次达成最高17.7亿美元的战略合作。

东阳光药与晶泰科技成立合资公司，计划投入数亿元共建“AI+机器人”联合实验室，构建“管线共创+技术共赢”的多元盈利模式。和铂医药与百图生科联合创立AI管线研发公司MegaStream Techbio。

分析人士指出，传统药企与AI平台的合作正从早期的软件授权、单点项目合作，升级为更深层次的战略协同。这种“双向奔赴”正在成为产业变革最鲜明的注脚。

04

挑战与瓶颈：从技术突破到产业落地

尽管AI制药前景广阔，但从技术突破到真正的产业落地，仍面临多重挑战。全球AI制药领域已投入约600亿美元，但至今仍无AI生成的药物正式获批上市。BCG的报告直言不讳地指出了这一尴尬现实。

▶▷数据之困：质量、规模与可获取性

数据是AI制药最根本的瓶颈。大模型在文本、图像领域势如破竹，但进入生命科学后却面临根本性的数据困境。AlphaFold能完成从序列到空间结构的预测，靠的是PDB数据库里几十万种蛋白质结构数据——那是人类过去五十年用冷冻电镜、X光、核磁共振一寸一寸测出来的。但从结构到药效、从药效到毒性、从毒性到临床反应，每一层的数据都差着数量级。一个细胞从健康到病变再到死亡的全周期数据，几乎是一片空白。

这是生命科学与文本图像领域最本质的区别：大模型可以“吞掉”整个互联网的文字，但生命科学里没有这样的存量数据。细胞在真实环境里的反应过程，不是公开可得的数据集，而是散落在无数实验室的冻存管和培养皿里。全球健康药物研发中心主任丁胜的判断很直接：“尽管模型架构与算力已较为成熟，但我们对生命底层机制的认知仍存局限，使得单纯依靠算力提升难以快速突破。”

更深层的问题是：这样的数据不可能靠人工实验去积累。一个研究员一天能做几十次实验，但AI要理解生命，需要几千万次、几亿次实验的数据——人类的实验速度，追不上AI学习的需求。靠堆人力补数据，这条路走不通。

在产业层面，数据割裂、算法“黑箱”、实验验证滞后等问题，正制约AI从技术演示转化为真正的商业价值。药企自身数据长期分散、研发决策效率偏低、管线缺乏差异化。数据复用与保护之间存在错配，算法性能与可解释性之间存在错配。高质量数据集建设成为数智化转型的基础工程。

▶▷实验验证：从“数字世界”到“物理世界”的鸿沟

AI在物理世界验证假设的能力，远远跟不上它在数字世界里生成假设的速度。问题的瓶颈已从“算力”转移到了“实验通量”，从“单一研究”转移到了“全套科研系统”，从“数字世界”转移到了“物理世界”。

AI不是问题，落地跟不上才是问题。AI筛药要从零散试点走向规模化应用，真正融入药企的常规研发流程，还需在数据、实验验证、产业协作、监管合规、商业模式等多个维度突破诸多难关。

▶▷监管合规：新的制度门槛

随着AI制药的深入发展，监管框架也在快速跟进。2026年初，美国FDA与欧洲药品管理局联合发布《人用药品和生物制品研发中人工智能良好实践指导原则》，对训练数据来源、模型可复现性、全流程数据溯源提出硬性规范。这是全球首个统一的AI制药监管框架。

在中国，国家药监局于2026年4月发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，提出推进人工智能在药品全生命周期监管中的创新应用。监管的完善为行业提供了制度保障，但也对企业的数据治理、模型透明度提出了更高要求。

▶▷商业模式：从“卖工具”到“卖药”的跨越

AI制药企业面临的根本挑战是商业模式的可持续性。当前，多数AI制药公司的收入来自平台授权、合作研发等B端服务，而非药物销售。这种模式能否支撑长期的研发投入，仍是未知数。

行业正站在一个微妙的分水岭上。算法多先进、平台覆盖多少靶点，这些因素可能很难独立支撑高估值了。核心壁垒正从算法转向数据资产。未来AI制药的核心竞争可能将是数据资产与闭环能力的竞争。

行业的估值逻辑已从平台叙事切换至临床与BD兑现。市场关注焦点正由平台能力本身转向管线资产、数据读出和商业化兑现。尽管AI相关医药交易总金额快速增长，但首付款占比仍较低，反映出传统药企对AI平台仍持审慎态度。多家海外AI制药企业曾经历管线挫折，说明临床结果仍是检验平台价值的金标准。

▶▷基础设施：工具之困

数据之墙的背后，是工具之困。AI for Science的发展不仅需要算法突破，更需要底层实验工具的革新——让工具自己产生数据、自己积累数据、自己形成闭环。一些企业已经开始从底层寻找解法。

在技术层面，AI制药领域仍存在工具链分散、算法可解释性不足等问题，制约技术规模化落地。单靠技术创新带来的局部效率提升，难以解决数据供给、算法可信度与制度响应之间的适配性不足问题。

05

展望：从概念验证到价值兑现

▶▷2026：临床验证之年

2026年被行业视为AI制药的“临床验证之年”。多家全球AI制药公司的核心管线将在这一年迎来关键数据读出。若能够持续验证AI在临床获益，AI制药行业有望从概念验证迈向价值兑现。

中国AI制药企业在这一进程中占据重要位置。英矽智能的Rentosertib、德睿智药的MDR‑001等管线已进入III期临床。未来两到三年的多个关键药物III期数据将决定AI制药的临床转化情况。随着后续授权管线陆续进入临床数据读出期，已验证底层算法效能的技术平台有望不断产生迭代管线。

▶▷从“辅助工具”到“核心引擎”

AI在制药中的角色正经历根本性转变。进入2026年，AI制药已经从“要不要做”的选择题，变成一场“谁跑得更快”的新竞赛。AI在新药研发中的角色正从“辅助工具”走向“核心引擎”。各公司虽路径不同，但共同趋势是从“外挂工具”变为“内核支撑”。

AI对医药研发的改造是全方位的。临床前药物发现领域AI的价值已然确认。AI技术作为医药产业底层基建的价值正在被重估。未来，AI有望从早期研发提效工具，成长为重塑整个创新药研发范式的核心力量。

▶▷数据资产与闭环能力：新的竞争壁垒

招银国际研报指出，未来AI制药的核心竞争可能将是数据资产与闭环能力的竞争。在公域数据对所有参与者均等可及、主流算法架构通过学术论文和开源代码快速扩散的情况下，真正决定AI平台性能上限的是高质量、标准化且可持续迭代的私域数据。

药企与CXO积累的SAR过程数据、ADMET实验数据、临床数据，以及AI原生公司通过自动化实验室产出的高通量标准化数据，对模型训练的价值远高于公开数据。以“模型生成假设—实验验证—数据反哺模型”的闭环飞轮构建数据壁垒，正在成为头部AI制药企业的共同选择。

▶▷生态协同：从单打独斗到体系作战

AI制药的产业化不可能靠少数企业单打独斗完成。政策层面，《医药工业数智化转型实施方案》明确提出开展“人工智能赋能医药全产业链”应用试点，鼓励龙头医药企业与医疗机构、科研院所、上下游企业、大用户等组成联合体。地方层面，连云港开发区通过清单化、具象化、场景化的精准布局，让前沿AI技术精准对接产业刚需。

产业层面，传统药企与AI平台的合作正从早期的软件授权、单点项目合作，升级为更深层次的战略协同。跨国药企与中国AI制药企业的合作也在加速——英矽智能半年内拿下四家跨国药企合作，石药集团与阿斯利康多次深度合作。这种“双向奔赴”正在重塑全球制药行业的创新格局。

中国AI制药行业正站在一个历史性的转折点上。从2020年0.8亿元的市场规模到2025年突破6亿元，从2017年4个AI驱动管线到2026年179个管线，从“要不要做”的犹豫到“谁跑得更快”的竞赛，中国AI制药用不到十年时间完成了从概念验证到产业加速的跨越。

但挑战依然严峻。全球600亿美元投入、零获批的现实提醒我们，AI制药距离真正的产业成熟仍有相当距离。数据之困、实验之墙、监管之槛、模式之问，都是必须跨越的障碍。

然而，方向已经明确。政策层面，《国民健康“十五五”规划》将AI赋能医药上升为国家战略任务；技术层面，从靶点发现到分子设计、从大分子到新型药物模态，AI正在拓展药物研发的边界；产业层面，AI制药“三小龙”齐聚港交所，传统药企与AI平台深度协同。

当政策红利、技术成熟与资本逻辑在三重共振中交汇，当越来越多的AI驱动管线进入临床验证阶段，中国AI制药正从“概念验证”稳步迈向“价值兑现”的新时代。正如行业观察者所言，AI技术作为医药产业底层基建的价值正在被重估，这或许正是AI制药最值得期待的未来图景。

和君咨询医药医疗事业部

和君医药医疗事业部是和君咨询旗下产业聚焦的专业化咨询团队。服务于医药企业，医疗器械企业、医院、保险公司、VC/PE、政府部门等机构，业务涵盖战略制订、组织管控、人力资源、市场营销、企业文化、资本运营、产业发展规划、园区规划和运营等多个领域。