四川
每经记者：金喆 每经编辑：陈旭
近日，药捷安康（HK02617，股价11.24港元，总市值45.77亿港元）发布公告，公司自主研发的新药捷恩泰（替恩戈替尼）获得国家药品监督管理局附条件批准上市，用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。
《每日经济新闻》记者（以下简称每经记者）注意到，这是药捷安康首个获批上市的药物。替恩戈替尼的Ⅲ期临床试验主要研究者、北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳对每经记者表示，长期以来，胆管癌因其恶性程度高、治疗手段有限，是消化道肿瘤中一块难啃的“硬骨头”。替恩戈替尼获批意味着那些在使用第一代FGFR抑制剂后产生耐药的患者，迎来了新的治疗希望。
值得一提的是，自去年9月药捷安康被纳入港股通后，核心管线替恩戈替尼曾受到市场高度关注。8月7日，受药物获批消息影响，药捷安康早盘高开14%，截至收盘下跌2.52%。
晚期患者治疗方案再完善
近年来，胆道癌的全球发病率明显上升，我国是世界上胆道癌发病率较高的国家之一，年新发病患者约5.28万人。
胆管癌是胆道癌中最重要的亚型，其中约25.2%人群存在FGFR基因变异。这类患者经一代FGFR抑制剂治疗后，极易产生多重获得性耐药。FGFR经治耐药是世界性临床难题，海外包括Relay在内的多家药企布局该方向临床试验，但均出现治疗失效、临床终点未达预期等结果。
替恩戈替尼获批填补了该领域的治疗空白，这是基于一项在中国开展的多中心、开放性、单臂、Ⅱ期关键性临床试验。截至2025年12月27日，在50例既往均接受过至少一线化疗及一种FGFR抑制剂治疗的晚期胆管癌患者中，根据盲态独立中心审查（BICR）评估，客观缓解率（ORR）为28.0%，疾病控制率（DCR）高达82.0%，中位总生存期（OS）更是达到20.7个月。
沈琳告诉记者，携带FGFR融合突变的人群有个明显特点：肿瘤的生物学恶性程度相对没那么高，而且对化疗敏感，免疫治疗也能起到一定效果，既往还有FGFR抑制剂作为治疗选择。随着针对FGFR抑制剂耐药的新药获批，晚期转移患者的治疗方案进一步完善。临床试验数据显示，既往无药可用的耐药患者，中位生存期能够达到20个月。各类疗法接续应用，有望持续提升患者长期生存，尽管距离大幅改善五年生存率还有很长探索之路，但目前晚期患者2年、3年的生存率已经实现显著提升。
作为国内消化道领域的顶级专家，沈琳在临床诊疗中遇到的大部分是无药可医的患者。她特别希望患者能够形成这样的认知：肿瘤不是一天长的，它在诊断中能够发现的时候已经长了几个月、甚至以年来衡量了。因此，病理诊断是确诊肿瘤的金标准，要想有精准治疗，规范的前置诊断环节不容忽视。“肿瘤确诊不能单纯依靠影像、血液检测，一定要获取病理标本，后续再开展基因检测，整套流程一般需要两周甚至更久。”
公司为何先选择小众癌种
药捷安康2025年登陆港交所，同年9月被纳入港股通后市值一度走高。经历前期市场情绪充分释放，市场对公司的认知也回归理性。
替恩戈替尼正是支撑这一轮估值故事的核心管线，也是药捷安康第一个成功获批上市的新药。但也有不少观点认为，药捷安康瞄准的这一适应证市场回报可能有限。
药捷安康方面向每经记者表示，公司对替恩戈替尼采取多适应证同步开发的整体布局，胆管癌（CCA）仅是公司优先推进的首个适应证。选择该适应证先行开发，核心考量是投入成本更低、注册上市周期更快，以此实现产品快速商业化落地。
公司还提到，目前针对胆管癌，捷恩泰在全球多中心Ⅲ期注册研究已完成受试者入组，数据读出后，后续计划向美国、欧盟监管机构递交上市申报，让全球患者也能够用上源自中国的创新好药，中国Ⅲ期确证性研究同步推进。针对其他适应证（包括但不限于前列腺癌、乳腺癌、肝癌等），持续推进各阶段临床试验，为更多患者提供潜在更好的治疗选择。
在沈琳看来，药企研发这样的药物不单纯是为了市场，有时候就是为了一种社会责任，特别是一些大的药企，有能力来做一些满足社会需求的药物。这些年，国家药监局在审评审批环节给予了“有条件审批”“优先审评”等支持，让新药能更早地惠及患者。
她还表示，消化道肿瘤拥有巨大的临床需求，替恩戈替尼获批主要聚焦后线FGFR耐药人群验证药效，未来将重点探索与化疗、免疫治疗联用，发挥更大的治疗效果。“任何一个药，要找到它的特殊机制，再找到临床上未被满足的需求这样一个空白点，两者结合，才能真正发挥这个药物的巨大作用。”她说。
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