百济神州获机构调研，包括Adage Capital等58家机构

2026年8月7日，百济神州披露接待调研公告，公司于8月5日起接待Adage Capital等58家机构调研。

公告显示，百济神州参与本次接待的人员包括公司联合创始人、董事长、首席执行官欧雷强、公司总裁、首席运营官吴晓滨、公司总裁、全球研发负责人汪来、公司首席财务官 Aaron Rosenberg、公司北美地区总经理 Matt Shaulis、公司血液肿瘤首席医学官 Amit Agarwal、公司实体肿瘤首席医学官 Mark Lanasa。

调研方式为业绩说明会，接待地点为电话会议。

调研详情

公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强概述业务最新进展：今年第二季度，我们在各项业务指标上均交出了一份非常强劲的成绩单。财务方面，本季度公司实现总收入17亿美元，美国存托股份（ADS）每股GAAP收益达2.05美元，同比分别实现30%和144%的增长。作为公司的基石产品，BTK抑制剂百悦泽®在市场上的表现持续超越我们的高预期。自首次上市6年半以来，百悦泽®交出了一份令人瞩目的答卷：新患者启动治疗规模持续保持强劲高位，早期用药持续性也呈现出积极趋势。同时，我们在所有5个获批适应症上均实现了强劲增长。基于这些强劲的业务表现，我们将2026年全年的收入和GAAP经营利润指引分别上调了3亿美元和2.5亿美元。稍后，Aaron将为大家作详细介绍。第二季度，除了令人瞩目的财务业绩，我们的研发管线也取得了同等重要的里程碑式进展。其中，百悦达®正式获得美国FDA批准，成为套细胞淋巴瘤领域首个且唯一的BCL2抑制剂；百悦泽®的3期MANGROVE研究也取得了积极结果。我们还宣布将斥资3亿美元，扩建位于新泽西州霍普韦尔的旗舰生产基地。

MANGROVE研究的积极结果，进一步巩固了百悦泽®作为基石性BTK抑制剂不断累积的循证优势。MANGROVE研究的积极结果令人振奋，核心原因有以下两点：首先，它为一线套细胞淋巴瘤患者提供了首个无化疗治疗方案。其次，我们相信，数据为证，疗效不言自明。我们有信心，这一基于百悦泽®的无化疗方案，有望成为未来主要市场每年约

2.1万例新确诊套细胞淋巴瘤患者的标准治疗。我们计划于2026年下半年向全球监管机构递交上市申请，并期待在即将召开的医学会议上公布完整数据。

接下来为大家介绍百悦泽®的商业化成果。第二季度，百悦泽®全球收入超过12亿美元，同比增长31%。在美国及全球市场，百悦泽®均稳居BTK抑制剂首位，并拥有同类药物中最广泛的获批适应症，目前已获批用于5种B细胞恶性肿瘤的治疗。我们经常在讨论CLL时提及百悦泽®，这自有其道理。但需要记住的是，对于患有其他B细胞恶性肿瘤的患者而言，包括套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤，百悦泽®也是一种非常重要的治疗选择。百悦泽®已在80多个市场治疗超过30万例患者。然而，仅凭市场份额并不能完全概括百悦泽®的优势。百悦泽®的制胜关键在于科学实力。这包括三个部分：差异化设计、差异化临床结果和差异化真实世界证据。

在百济神州，我们致力于持续产出并分享严谨的临床证据，全面阐释我们药物的特征，不负医患所托。百悦泽®作为单药治疗积累了丰富的3期数据，百悦泽®公布的3期临床数据在所有BTK抑制剂单药治疗中最多。我们也正在联合用药领域不断积累大量数据，在所有BTK抑制剂药物中，百悦泽®已公布和进行中的3期临床试验数据最多。这充分展示了百悦泽®临床开发计划的庞大体量，这有别于同行更为聚焦的策略。除MANGROVE研究外，未来三年内，百悦泽®还将迎来其他四项有望扩展市场的3期研究结果公布。这一系列重要数据的发布，将在未来进一步扩充百悦泽®的循证基础，并推动其获批适应症的持续拓展。

接下来，让我们简要回顾一下百悦泽®卓越表现的科学原理。从一开始，百悦泽®的设计初衷就是通过其卓越的效价与药代动力学（PK）特征，实现对BTK的完全且持续的抑制。我们的科学假设非常明确：持续的BTK靶点覆盖，必将带来更优的临床疗效。过去十余年的临床与真实世界证据已充分印证了这一假设——这正是接下来要展示的核心内容。

在此我想强调，百悦泽®是目前唯一在头对头随机试验中，证实无进展生存期（PFS）优效于伊布替尼的BTK抑制剂。在ALPINE研究中，百悦泽®的风险比为0.69，且在中位随访达42.5个月时，生存曲线的分离依然得以维持。而在ELEVATE-RR研究中，阿可替尼在早期虽与伊布替尼的生存曲线出现分离，但该优势未能持续——两条曲线随后发生交叉，最终风险比为1.00。在BRUIN-314研究中，匹妥布替尼的风险比为0.845。简而言之，两组之间几乎没有差异，匹妥布替尼与伊布替尼的PFS事件数分别为48例和50例。尽管交叉试验比较存在局限性，但百悦泽®依然是唯一展现出PFS持续优效于伊布替尼的BTK抑制剂。在耐受性方面，匹妥布替尼因不良事件导致停药的发生率，在数值上高于伊布替尼。相比之下，在各自的头对头试验中，百悦泽®与阿可替尼停药的发生率均显著低于伊布替尼。

在跨研究比较新一代BTK抑制剂的房颤发生率时，我们必须充分理解研究方案之间可能影响患者筛选和不良事件报告的差异。在CLL一线治疗中，百悦泽和阿可替尼研究采用了高度相似的入组资格标准和房颤报告。相比之下，匹妥布替尼研究采用了更为严格的入组资格标准，这可能导致其入组人群的整体健康状况更好。同时，这两项研究还引入了申办方对房颤事件的独立裁定机制。众所周知，房颤发生率会随年龄增长而显著上升。在一项涵盖美国初级保健诊所1.7万多例成年人的大型研究中，70至74岁人群的房颤绝对患病率比65至69岁人群高出近4%。因此，将上述年龄差异纳入考量确实非常重要。尽管在两项研究的入组标准存在差异，可能导致BRUIN-313研究中75岁以上患者比例，仅约为对方的一半，且匹妥布替尼研究的患者中位年龄低了4岁；再加上房颤的报告方法也存在差异，但各研究活性药物治疗组的房颤发生率总体相似。值得注意的是，如果将BRUIN-313和314研究中更严格的入组资格标准应用于SEQUOIA研究人群，百悦泽®组则可能有15例最高风险的患者被排除在外。事实上，这15例患者的≥3级严重感染的发生率约为整体研究人群的两倍，因不良事件导致的死亡率更是整体人群的两倍以上。这一分析充分表明，方案入组标准的差异对临床数据的解读具有重大影响。尽管有观点认为，匹妥布替尼由于房颤风险较低、耐受性较好，可能更适合老年患者；但它是该人群中研究最少的BTK抑制剂。匹妥布替尼缺乏相关的长期数据（随访时间仅为28个月），而且关于其耐受性更好、房颤发生率更低的说法并未得到数据支持。全面的临床证据，持续印证了百悦泽®同类最优的临床特征。

我们最近在CLL领域得出的一个关键经验是：长期随访至关重要。许多治疗方案在三年时点往往能展现出卓越的疗效，但三年的时间，并不足以真正验证其疗效的持久性。本页幻灯片展示了（2026年第二季度投资者关系演示材料第12页）各项CLL一线治疗3期临床试验中，不同一线治疗方案在第3年至第6年期间的里程碑式无进展生存期数据。尽管交叉试验比较存在局限性，但有几个关键亮点依然非常醒目：第一，与其他两款持续用药的BTK抑制剂相比，百悦泽®的PFS率更高，且随着时间推移，这种优势差距在持续扩大。事实上，到第6年时，百悦泽®的PFS率领先幅度达到了12%——这意味着，每8例患者中就有1例未出现疾病进展。第二，百悦泽与维奈克拉联合奥妥珠单抗（VO）方案之间PFS率的差距更为显著。在第6年，这一领先幅度达到了21%，相当于每5例患者中就有1例未出现疾病进展。

百悦泽®在整体人群中的疗效同样十分亮眼。高危患者群体的境况尤为触目。这也促使我们重新审视当前的固定疗程方案在高危患者占绝大多数的CLL中的应用。这绝非一小部分边缘患者。本页幻灯片（2026年第二季度投资者关系演示材料第13页）直观展示了在IGHV未突变患者这一存在巨大未满足医疗需求的人群中，当前的固定疗程治疗方案与基石性百悦泽®的疗效对比。百悦泽®的生存获益仍然持久——其3年PFS率为84%，6年时仍维持在70%。相比之下，VO方案的PFS率从第3年的82%骤降至第6年的42%，出现了40个百分点的大幅下滑。而在AV（Amplify研究）方案方面，基于目前披露的有限数据，在相似的时间点，其3年PFS率仅为69%，同样低于VO方案。这传递了几则关键信息：首先，我们高度认可固定疗程的治疗理念，但现有的含维奈克拉的方案对高危患者而言并非理想之选，而在这一群体中，百悦泽®已经积累了同类最佳的基石性数据。其次，在CLL治疗中，长期随访至关重要，许多方案在第3年时看似前景广阔，但到了第6年时，疗效结局往往会出现显著分化，高危患者更是首当其冲。正因如此，我们在临床研究中始终将长期随访置于优先考量。我们坚信，只有六年数据才能全面、客观地反映治疗效果的持久性，仅凭三年甚至更短时间的数据便仓促下结论的做法，令我们深感忧虑。令我们颇感意外的是，部分研究并未持续披露长期随访数据。然而，第三至第六年恰恰是评估CLL疗法真实长期获益的关键窗口。毕竟，这关乎患者的最终获益。

百悦泽®基石性临床数据中的持久性优势，正在真实世界证据中不断得到强化，其表现高度一致且令人信服。在2026年ASCO年会上，我们公布了一项分析，该分析基于10，500多例初治CLL患者的Medicare（（ 美国联邦医疗保险）按服务付费数据。这是迄今为止在该治疗领域收集的最大规模真实世界数据集。在这部分人群中，与阿可替尼和伊布替尼相比，百悦泽®死亡风险分别显著降低了24%和36%，且均具有统计学显著性。毫无疑问，凭借庞大的数据体量，以及研究结果对美国Medicare真实世界人群的重要价值，这项分析在ASCO年会上引起了临床医生的高度关注。目前，该研究已正式发表于同行评审期刊。重要的是，目前几项大型真实世界分析均显示百悦泽®具有持续优势，其中包括最近一项对17，000例一线CLL患者的索赔数据进行的研究，该研究也报告称，与阿可替尼相比，百悦泽®可改善生存期和治疗持久性。

放眼全局：百济神州是全球唯一在CLL和其他B细胞恶性肿瘤领域拥有三款基石性产品的公司。百悦泽®——我们的基石性BTK抑制剂；百悦达®——我们近期获批的新一代潜在同类最优BCL2抑制剂；以及tacabrutideg——我们潜在的同类首创且同类最优的BTK降解剂。只有百济神州有能力为每一位CLL患者提供同类最优的治疗方案——无论是单药还是联合治疗，无论其疾病分期、风险状态或治疗偏好如何。

我曾提到，2026年是我们实体瘤管线迎来拐点的关键之年。本季度公布的数据，进一步坚定了我们推进CDK4抑制剂、B7-H4 ADC以及GPC3 × 41BB双特异性抗体进入后期临床开发的信心。展望即将到来的ESMO年会，我们还将分享另外两款潜在同类最优药物——PRMT5抑制剂和CEAADC的概念验证数据。对公司、产品组合以及研发管线而言，这无疑是一个令人无比振奋的时刻。接下来，有请首席财务官Aaron为大家解读财务业绩。

公司首席财务官Aaron Rosenberg介绍公司财务业绩及2026年更新指引：第二季度财务业绩彰显了公司卓越的执行力与稳健的基本面，同时我们秉持审慎投资原则，助力实现长期增长。

首先来看商业化表现。本季度各产品组合均表现强劲，实现广泛增长。本季度总收入达17亿美元，同比增长30%。百悦泽®在美国市场的销售额达到8.93亿美元，同比增长31%。这一强劲表现超出我们的预期，主要是受多重底层驱动因素提振。尽管竞争激烈，但在第二季度，首次接受百悦泽®治疗的新患者市场份额始终维持在最高水平。凭借全面的疗效与持久性证据、扎实的临床数据及真实世界经验，越来越多的医生选择百悦泽®。我们还欣喜地看到，除CLL以外的适应症的收入持续强劲增长，彰显百悦泽®适应症的广泛性与业务结构的持续多元化。虽然治疗持续时间数据尚未成熟，但现有数据显示其持久性优于同类产品的历史基准数据。SEQUOIA研究优异的长期数据，以及证实百悦泽®停药时间显著优于阿可替尼和伊布替尼的最新真实世界研究，符合我们在商业化表现上看到的强劲势头。最后，去年年底推出的片剂缩小了药片体积，在减轻患者负担的同时，提升了用药依从性。依从性的提高对改善患者预后至关重要，这一积极趋势令人备受鼓舞。这些驱动因素并非美国市场独有，我们预期它们将长期支撑百悦泽®在全球范围内实现持久的需求增长。除百悦泽®外，百泽安®全球销售额达2.29亿美元，同比增长18%，面对激烈竞争，百泽安®在中国的市场领导地位依然稳固。百泽安®的全球商业化正稳步推进，这也将为百泽安®联合百赫安®及化疗用于一线HER2+ GEA适应症的获批起到潜在催化作用。安进授权产品组合贡献1.57亿美元收入，同比增长25%。

下面我想强调，公司在全球各区域的增长，均呈现出全面开花的态势。美国仍然是最大市场，本季度贡献约8.99亿美元收入，同比增长31%。中国本季度贡献约5亿美元收入，同比增长17%。这印证了商业化产品组合的持续强劲势头，百泽安®与百悦泽®双双稳居市场领先地位。需注意，受人民币兑美元升值影响，汇率因素正向贡献了7%的报告收入增长。欧洲继续成为公司重要的增长引擎，本季度实现收入约2.08亿美元，同比增长37%。全球其他市场增长势头强劲，收入同比翻了一倍多，达约7，300万美元。日本、巴西等核心市场的贡献，在公司全局中的重要性正日益凸显。

接 下 来 看 GAAP 利 润 表 。 本 季 度 毛 利 达 到 15 亿 美 元 ， 毛 利 率 接 近90%。这主要得益于产品结构的改善，以及百悦泽®和百泽安®运营效率的提升。经营费用总计达12亿美元，同比增长13%，反映了关键临床项目的推进，以及对商业化增长的持续投入。本季度，我们的商业模式在盈利能力上，持续展现出规模效应。经营利润达3.25亿美元。最后，本季度净利润总计2.37亿美元。其中，此前披露的税务审计和解事项对利润造成了约6，000万美元的影响。GAAP稀释每股ADS收益为2.05美元，上年同期为0.84美元。

现在来看调整后业绩。幻灯片附录提供了两种指标的对照表。经调整经营利润增至5.03亿美元，同比增长超过80%。经调整净利润增至4.44亿美元；经调整每股ADS收益–稀释增至3.84美元，上年同期为2.25美元。公司的现金流生成能力正不断积聚强劲动能。自由现金流同比翻倍，达4.35亿美元。

接下来看我们更新的全年展望。这一展望基于我们强劲的上半年业绩，也体现了我们对业务发展势头的充分信心。全年收入展望上调3亿美元，至66亿至68亿美元。这一上调印证了我们产品组合持续的强劲势头，不仅得益于百悦泽®在美国的卓越表现，也离不开全球市场的拓展及更广泛商业化产品组合的稳健贡献。我们预计，毛利率将持续保持在80%区间的高位。我们将持续投入商业化推进与管线研发，经营费用仅适度上调至48亿至50亿美元。即使计入这些投入，公司业务的强劲势头将转化为净利润水平提升，与将2026年经营利润指引在全区间范围内上调2.5亿美元的趋势保持一致。根据目前预测，GAAP经营利润为10亿至11亿美元，非GAAP经营利润为17亿至18亿美元。其他基本面假设保持不变。总体而言，更新的展望反映了年初至今的强劲业绩，同时彰显了我们对年内持续推进业务的信心。随着上半年平稳度过，在暂不提供具体业绩指引的同时，希望能为各位更新财务模型、展望明年提供一些参考思路。我们的2026年指引印证了商业化业务的强劲韧性，包括百悦泽®在激烈竞争环境下持续增长的广阔前景。正如大家从下半年经营费用的预期指引中可见，我们正加大投资力度以充分释放管线潜力，为股东创造可持续的长期价值，并有望满足患者的多项未满足需求。我们坚定致力于“兼顾业务增长与利润率提升”的双重目标，并在短期内保持利润率稳步扩张。我们将继续以严格的投资回报标准来优先配置经营费用。不过，得益于重点管线的积极进展，我们预计2027年经营费用的同比增速将与过去两年相当。期待在11月发布三季报时，与大家同步最新的财务进展。接下来，交由汪来先生继续发言。

公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展：纵观公司整体研发与商业化布局，我们持续取得显著进展。在血液肿瘤领域，MANGROVE研究在初治套细胞淋巴瘤中取得了积极结果。百悦泽®联合利妥昔单抗有望重塑一线治疗格局，成为该人群首个无化疗治疗方案。百悦达®已获美国FDA批准首个适应症，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。关于CELESTIAL-301研究的更新，uMRD分析显示相比VO方案，索托克拉-泽布替尼治疗方案未达到统计学优效性，独立数据监查委员会建议研究继续推进，直至完成主要监管终点PFS的分析。尽管uMRD对比是一项重要的科学探索，但鉴于VO方案的历史uMRD基准水平较高，要证明uMRD的优效性仍面临极高的门槛。重要的是，在将BTK抑制剂与含抗CD20方案进行比较时，uMRD率并不总能用于预测PFS预后。例如，在CLL17，尽管IV方案的uMRD率比VO方案低26%，但其PFS获益与VO方案相当。鉴于101研究中索托克拉联合泽布替尼方案展现出的高uMRD率与缓解持久性，我们对达成PFS终点充满信心。下面来说一说我们的BTK降解剂。Tacabrutideg的潜在2期注册性研究正持续推进，匹妥布替尼头对头的3期CaDAnCe-304临床试验按计划推进。这些项目旨在推动我们在B细胞恶性肿瘤领域确立下一代治疗的领先地位。在实体瘤方面，百泽安®迎来了又一项重要里程碑：美国FDA已受理百泽安®用于HER2阳性胃食管腺癌一线治疗的sBLA申请，并被授予优先审评认定。在国内药政申报进展方面，CDE已受理百泽安®与百赫安®的上市许可申请。除百泽安®外，我们的研发管线正持续拓展，创新布局不断深化。CDK4抑制剂已启动针对乳腺癌的3期临床开发。GPC3 × 4-1BB双抗用于治疗HCC的中国潜在注册性队列近期已完成入组。针对二线HCC的3期临床研究预计于年底前启动。此外，PRMT5抑制剂已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌；PD-1 × VEGF × CTLA-4三抗也已进入临床开发阶段。

上个季度的里程碑不仅体现了强大的执行力，更彰显了专注的研发战略所蕴含的强大力量。我们将投资重点放在能够确立领先地位的疾病领域，致力于打造疾病产品组合，而非孤立的产品。不断扩充的技术平台为这一战略提供了强力支撑：涵盖降解剂、新型有效载荷ADC、细胞疗法及T细胞衔接器疗法。凭借多种分子类型的灵活性，我们能够将核心的疾病机制与最契合的治疗方案精准配对。由此，我们构建的管线不仅追求广度，更着眼于长期的可持续性。随着创新引擎持续发力，我们正在每个优先疾病领域内深耕，实现多款在研产品与不同作用机制的协同发力。依托这种战略纵深，我们能够基于自研管线开发专属联合疗法，构筑差异化竞争壁垒，实现创新研发投入的价值最大化。

随着创新引擎高效运转，我们正为整体管线源源不断地注入高质量研发机遇。回顾过去，我们的实体瘤管线曾高度侧重于肿瘤免疫治疗。CDK4抑制剂项目的启动，标志着我们开启全新篇章：机制更加多元，分子类型更加丰富，对特定瘤种的聚焦也更为精准。如今，战略转型的成果已清晰显现。目前，我们有五个实体瘤项目完成了临床概念验证，正稳步推进至关键性研究阶段。尤为瞩目的是，这些项目均有望在约两年半内，加速跨越从首次人体试验到关键性阶段首例患者入组的里程碑。目前，CDK4抑制剂已启动3期临床试验患者入组。对于B7-H4ADC，我们预计将于年底前启动针对卵巢癌的关键性研究。对于GPC3 × 4-1BB双抗，我们仅用两个半月便完成了中国潜在注册扩展队列的入组，共入组约100例患者，这充分彰显了我们以非凡速度推进项目的能力。基于这一强劲势头，我们还预计将于年底前启动针对二线HCC的3期研究。与此同时，CEAADC与PRMT5抑制剂均已完成概念验证，正稳步推进支持注册申报的临床开发。综合来看，这些项目展现了一套可复现的模式，这建立在差异化的科学发现、严谨的研发组合战略，以及强大的临床执行力之上。随着多款自主发现的产品进入开发后期阶段，我们正在创造越来越多的价值拐点。

接下来，让我们进一步回顾几项我们在ASCO会议上重点展示的资产，首先从我们的CDK4抑制剂开始。我们的CDK4抑制剂不断展现出令人鼓舞的数据，有力地验证了我们最初的科学设想。我们在ASCO会议上报告了其潜在的同类最佳特征，体现了令人鼓舞的疗效以及差异化的血液学安全性。在一线HR阳性HER2阴性转移性乳腺癌中，于3期剂量下，BGB-43395与来曲唑联合治疗的客观缓解率约为70%。安全性仍然是我们关键的差异化优势。在400 mg剂量下，中性粒细胞减少症的总体发生率仅为21%，且未观察到≥3级事件。Atirmociclib以及目前已获批的CDK4/6抑制剂仍面临严重中性粒细胞减少症这一具有临床意义的挑战。综合来看，这些结果为我们正在进行的3期临床项目提供了强有力的支持，该项目目前入组迅速。这些结果还让我们有机会在内部研发矩阵里探索创新性联合用药，包括与我们的CDK2降解剂、BCL2抑制剂以及KAT6抑制剂的联合用药。

接下来介绍GPC3 × 4-1BB双抗项目最新进展。BGB-B2033在HCC领域不断展现出具有突破性疗法潜力的特征，体现了显著的单药活性与良好的安全性特征。我们在ASCO会议上报告了其治疗二线及以上HCC的客观缓解率超过30%，与当前一线联合治疗方案相当，且显著高于现有可及TKI药物在免疫治疗经治人群中的数据。得益于创新的4-1BB靶向策略，安全性仍然是我们关键的差异化优势。这一特征支持早期治疗线的开发，BGB-B2033与百泽安®和贝伐珠单抗的联合治疗研究已入组约70例患者。我们的研发势头依然强劲。仅用2.5个月完成了中国潜在注册扩展队列的入组，该队列纳入免疫治疗及TKI治疗均经治后的HCC患者。同时，基于迄今为止观察到的显著疗效和安全性特征，我们正在与全球监管机构密切合作，探索二线及以上HCC的加速批准路径。

接下来介 绍 B7-H4 ADC —— BG-C9074 项目的最新进展。我们在ASCO会议上展示的数据支持该项目有望成为卵巢癌领域的领先项目。关键的差异化优势是安全性。在6 mg/kg剂量下，治疗相关≥3级不良事件的发生率约为26%，发生率不到同类在研ADC在一线卵巢癌未经生物标志物筛选人群中的一半。该特征高度契合维持治疗场景的需求，因为长期耐受性是该阶段的关键考量。我们同样报告了令人鼓舞的疗效数据，并且抗肿瘤活性不受B7-H4表达水平影响，有力支持全人群开发策略。基于上述数据，我们计划于2026年底前启动一线卵巢癌维持治疗的3期研究，同时继续拓展在子宫内膜癌和三阴性乳腺癌中的开发机会。综上，BG-C9074兼具充满竞争力的疗效与潜在的同类最佳耐受性优势，确立了其作为领先B7-H4 ADC的地位。

我们高度期待即将召开的ESMO大会。本次会议共有12篇摘要入选，包括1项快速口头报告以及9项海报展示。本次汇报的核心亮点如下：GPC3 × 4-1BB双抗的口头报告将公布1期剂量优化数据；首次披露PRMT5抑制剂的1期概念验证数据，重点聚焦非小细胞肺癌，并呈现出具有临床意义的初步脑部活性证据；以及CEAADC的初步概念验证数据，进一步彰显了其在非小细胞肺癌领域令人瞩目的同类首创潜力。这些汇报充分彰显了我们创新引擎的实力，以及管线的广度。

主要里程碑已介绍完毕，这里我仅针对几项关键信息稍作补充。血液肿瘤方面，预计将于今年年底前递交tacabrutideg用于治疗R/R CLL的潜在加速批准申请，目前正按计划推进，此举将进一步拓展我们在B细胞恶性肿瘤领域的CLL核心产品矩阵。此外，我们计划于2027年启动针对R/R CLL的tacabrutideg/索托克拉固定疗程联合用药方案的3期临床开发。实体瘤方面，GPC3 × 4-1BB双抗用于二线及以上肝细胞癌与B7-H4ADC用于一线卵巢癌维持治疗的两项关键性研究，均计划于今年年底前启动。展望不远的未来，PRMT5抑制剂与CEAADC项目正持续推进，预计将于2027年迈入3期临床开发阶段。

Q：请问百悦泽®销售增长的主要驱动因素有哪些，其中CLL及非CLL适应症分别贡献多少？A：第二季度，受益于所有区域市场需求的强劲增长，我们见证了百悦泽®和公司其他产品组合强劲的增长势头。在上个季度，我们曾提到过百悦泽®美国市场 4 月和 5 月显现出的强劲势头；显然，这种强劲势头已经延续到了我们第二季度的业绩中。

在刚才的发言中重点强调了三个核心因素。首先，我们的新增患者启动治疗数量达到了自产品上市以来的最高水平。因此，看到产品在市场上获得如此积极的认可，我们感到非常振奋。这得益于我们在CLL以及非CLL适应症上的强劲表现。因此，我们确实在所有适应症上都看到了持续的增长。从五项已获批适应症覆盖的患者规模来看，非CLL适应症的患者约占总患者群体的三分之一。而在这些非CLL治疗领域，我们在这些适应症中占据了非常高的市场份额。刚才谈到的另一点是治疗时长，这方面的数据目前虽然还不成熟，但趋势依然非常积极。真实世界数据也印证了这一点。我们先前提到最近在ASCO上发表的一项针对超10，000例Medicare患者的研究。这项研究非常值得关注，数据显示，与阿可替尼和伊布替尼相比，百悦泽®在停药后展现出了显著的长期获益。事实上，截止本次汇报的数据截止日期，百悦泽®甚至尚未达到中位停药时间。真正让我们感到欣慰的是，这些数据直接转化为了患者更好的预后和体验，而这正是我们整体需求增长的原因。基于这些优异的数据，我们已更新内部规划假设，将更长的治疗时长纳入考量。

Q：阿卡替尼联合维奈克拉固定疗程方案上市后，目前公司是否已观察到对CLL市场产生的影响，以及如何展望未来几个季度CLL市场竞争格局的演变？

A：目前我们尚未观察到AMPLIFY试验（AV）方案在美国市场带来显著影响，现在还为时尚早。

在CLL治疗中，长期预后至关重要。正如我们观察到的那样，患者在治疗第3年到第6年的PFS率存在巨大差异。AV方案目前只有三年的数据，还没有长期数据。而从现有数据来看，在所有含维奈克拉的方案中，该方案的uMRD率以及PFS均处于最低水平。因此，虽然很难预测这组数据在六年后的表现，但我们确实有其他随访时间更长的数据集，在三年这个节点上的表现优于AV，这包括VO和VI方案。当我们审视这些数据时，它们确实凸显了当前含维奈克拉的固定疗程方案所面临的诸多挑战。特别是当我们关注IGHV未突变患者群体时，也就是占一线CLL患者大多数的这部分人群，百悦泽®与其他含维奈克拉联合方案的PFS率之间存在明显的差异。例如，在第六年，百悦泽®的PFS率超过70%，而含维奈克拉的固定疗程方案的PFS率仅略高于40%。这意味着PFS率有30%的差距，这一点非常关键。此外，当同时考虑安全性问题时，一些含维奈克拉的方案报告的严重感染发生率高达20%至30%，其中包括致死性感染；而且近一半的疾病进展事件结局为死亡，患者甚至失去了再次接受治疗的机会。这清楚地表明，这一患者群体在接受含维奈克拉的方案治疗时，预后并不理想，因此百悦泽®成为首选治疗方案也就顺理成章了。

Q：关于CELESTIAL-301试验，公司能否提供两组治疗方案的风险比数据？

A：此次CELESTIAL-301试验，独立数据监查委员会对uMRD数据进行了审查。目前公司仍处于盲态，因此我们没有风险比的具体细节。但话虽如此，我们对达到PFS这一主要监管终点，以及证明ZS优效于VO的能力，依然充满信心。

Q：请公司分享医生对MANGROVE试验设计以及已披露结果的初步反馈，与已获批的ECHO试验方案相比，医生是如何解读的？

A：实际上，我们对MANGROVE的研究结果感到非常兴奋。MANGROVE研究再次完美地证明了，百悦泽®差异化的产品特性如何为患者带来真正的显著获益。从研究设计的角度来看，与其他一些研究相比，MANGROVE研究的一个重要区别在于：它旨在一线套细胞淋巴瘤治疗中验证一种无化疗方案，并首次证明该方案确实优于标准治疗化疗方案。其他BTK抑制剂类似研究（（ 例如ECHO方案）实际上是将BTK抑制剂添加到了化疗方案中。因此，它们更多是“附加”设计，而非“替代”设计。而MANGROVE研究首次证明，无化疗的ZR方案优效于BR方案，风险比为0.57，有利于ZR组。就无化疗方案而言，这些结果是优异的。我们之前提到过，总生存期数据目前尚不成熟，但我相信，当这些数据最终揭晓时，将会呈现出极具说服力的结果。当我们与医生、KOL（（ 关键意见领袖）以及MCL领域的专家分享这些结果时，他们对这些数据表现出了极大的热情。我认为，他们非常清楚这些数据会产生怎样的影响：无化疗方案能让患者避免化疗带来的一些毒副作用，并免去利妥昔单抗的静脉输注治疗。事实上，大家对于了解这种“（ 无利妥昔单抗维持治疗”方案的实际疗效，有着极高的关注度。总而言之，到目前为止，我们从MCL治疗领域获得了非常积极的反馈。

Q：请问公司tacabrutideg（BTK CDAC）的研发进展，以及公司如何看待tacabrutideg相较于其他BTK降解剂的差异化优势？

A：目前该项目进展一切顺利，如数据支持，我们期待在今年第四季度递交加速批准上市许可申请。美国FDA此前已授予tacabrutideg快速通道资格认定，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的复发/难治性CLL成年患者。从我们目前在不同患者群体中观察到的1期数据来看，无论是缓解率还是缓解的持久性都非常令人振奋。我们认为，该药物展现出了极具竞争力的临床特征。参照以往的加速批准先例，我们认为该药物的特性完全契合加速批准的审评要求。除此之外，我们还有几项重要的3期研究正在顺利推进。特别值得一提的是，我们正在开展tacabrutideg与非共价BTK抑制剂匹妥布替尼的头对头研究。这项研究的入组情况非常好，我们也非常期待在数据公布时与大家分享结果。此外，正如我之前提到的，我们还计划于明年初启动一项tacabrutideg联合索托克拉治疗复发/难治性CLL的研究。总体而言，我认为这确实反映了我们对该项目日益增长的信心，以及我们具备实现这一产品组合定位的能力，凭借目前所展现出的特征tacabrutideg有望与我们其他产品组合共同构成CLL治疗领域的基石性产品。

Q ： 请 问 MANGROVE 研 究 数 据 预 计 何 时 披露 ？ 请 公 司 介 绍KAT6A/B抑制剂的分子设计以及差异化的安全性特性，未来是否有与CDK4抑制剂或其他管线资产联合开发的计划？

A：我们非常高兴能在即将召开的医学会议上展示MANGROVE研究数据。就KAT6而言，该分子被设计为对KAT6更具有选择性，并尽可能避免对KAT7的抑制。这是与辉瑞KAT6项目的主要区别。我们认为这可能降低血液学毒性。从去年开始，我们的这个项目进入了临床阶段，启动了乳腺癌的首次人体研究。虽然最初设计是为与我们的CDK4抑制剂进行联合用药，但可以肯定的是，在我们的管线中，还有许多其他管线分子可探索与KAT6抑制剂联用用于治疗乳腺癌。除此之外，我们还启动了第二项1期研究，研究目的是探索KAT6用于治疗AML。我们已经看到了很多关于KAT6治疗AML的临床前转化数据，我们期待看到这种分子在治疗AML中的作用。

Q：公司预计将在ESMO披露PRMT5抑制剂的哪些数据，以及后续开发计划如何？

A：我们对PRMT5抑制剂感到非常兴奋，并期待着在ESMO进行首次数据披露。该分子于2025年第一季度进入临床，因此这是我们的首次数据披露，将包括单药治疗1a期剂量递增数据。我们还将纳入大量已入组扩展阶段的患者。因为我们的分子设计为具有CNS渗透性，我们重点入组了非小细胞肺癌患者。我们将分享一部分数据，这些数据表明我们已获得具有临床意义的CNS覆盖的早期证据，但我们将分享用于治疗不同肿瘤类型的数据，包括非小细胞肺癌、胰腺癌和其他肿瘤类型。虽然我们重点关注肺癌，但我们计划为该分子制定一个广泛的开发计划。

Q：本次上调业绩指引的主要驱动因素是什么？与上一季度发布的业绩指引相比，哪些因素变化最为显著？

A：我想以上讨论已经涵盖了本季度推动业绩表现的诸多因素。我重点提到的那些，都是百悦泽®的优势领域，无论是我们观察到的新患者启动治疗数量的水平、在所有已获批适应症的强劲表现，以及我们对患者治疗持续时间的理解，这些都逐步反映在市场需求的变化之中。所有这些都是业务的优势领域，其表现超出了我们在年初的预期。归根结底，这意味着将有更多患者从百悦泽®治疗中获益。我们期待继续发展这一产品组合。

Q：请公司介绍CEA ADC的数据披露计划、差异化竞争优势以及整体开发策略？

A：我们非常期待在即将到来的ESMO会议上首次公布CEA ADC的数据。因为这是首次披露，所以这将包括1期剂量递增数据以及扩展数据。我们已经在非小细胞肺癌中获得了同类首创的概念验证数据，并且我们认为，这些数据与目前在非小细胞肺癌领域其他在研ADC相比，具有优势。最初的注册申报机会将在后线治疗中进行探索，但鉴于目前数据所展现出的强劲势头，我们正在积极地在早期治疗线中积累证据。

Q：请问公司RAS的整体开发策略是什么？能否提供关于RAS（ON）抑制剂的更多详细信息？

A：RAS抑制已被证明是一种非常重要的治疗方法，不仅在胰腺癌中，而且在非小细胞肺癌中也是如此。我们致力于该领域的创新。我们有一种高效的RAS（ON）抑制剂，将在今年年底前进入临床。与我们的PRMT5分子类似，该分子被设计为具有CNS渗透性，因此，我们对该分子在非小细胞肺癌中的机会尤为期待。我们对RAS（ON）抑制剂与PRMT5抑制剂联用在MTAP缺失型胰腺癌中的数据感到非常兴奋。我们将力争尽快在这方面积累证据。同时我们正在推进其他RAS靶向分子，包括靶向KRAS的降解剂，以及RAS（ON）ADC，其中RAS（ON）抑制剂将是该分子的有效载荷。

Q：公司如何展望安进公司授权许可产品组合的增长前景？

A：我们对今年安进产品组合的表现感到非常满意，实际上从这项重要合作启动以来就一直如此。 这是一个拥有多款优质资产的产品组合，我们即将商业化上市安泰适®。在上个季度，我确实谈到了安加维®生物类似药的竞争。后续我们会根据形势进一步了解，再和大家同步进展。短期内还看不到影响，但到明年，确实可能会对该产品组合产生一定影响。等我们掌握更多信息后，再详细跟大家说明。

本文根据交易所公告整理，仅供参考，不构成投资建议。

本文源自：市场资讯

作者：察微