脊髓损伤治疗出现新希望：iPSC细胞进入人体试验，最长随访4年

引言

对于严重脊髓损伤患者来说，“神经很难再生”往往是最难接受的现实。手术可以解除压迫、稳定脊柱，康复训练能帮助患者重新学习动作，但受损神经环路很难重新连接。如今，研究人员尝试用iPSC来源神经祖细胞参与修复，这条探索已经从动物实验走进人体。

01｜给受伤脊髓补充新的神经细胞

2026年7月，《自然·医学》发表了iPSC来源神经祖细胞治疗脊髓损伤的首次人体研究。4名患者接受细胞移植，最长随访达到4年。研究人员没有发现肿瘤或移植物相关严重不良事件，其中2名患者的神经功能分级出现提高。

样本只有4人，但对脊髓损伤细胞治疗而言，这意味着研究已经从动物实验推进到真实患者，并开始积累长期数据。

iPSC即诱导多能干细胞，可以继续培养成神经、心肌等多种细胞。此次移植的细胞，是由iPSC培养得到的神经干细胞和神经祖细胞。

它们已经进入神经发育阶段，同时保留继续分化的能力。在此前的动物研究中，移植细胞可以生成神经元和支持细胞，分泌神经营养因子，并帮助受损轴突生长。这套思路已经在啮齿类动物和非人灵长类模型中显示出修复潜力。

为了降低异常增殖风险，研究团队在移植前检查了细胞纯度、染色体和潜在致瘤相关突变。最终使用的细胞在符合药品生产质量要求的条件下制备。

细胞从iPSC培养、神经方向分化、冻存复苏到脊髓内移植的过程

02｜200万个细胞被移入损伤中心

4名患者均为26—66岁的男性，遭遇颈段完全性脊髓损伤，移植前AIS损伤分级都是A级。

医生在患者受伤后14—28天进行手术。在超声引导下，200万个iPSC来源神经祖细胞被注入脊髓损伤中心。患者随后短期使用免疫抑制剂他克莫司，减少供者细胞被排斥的可能。

这次移植把细胞制备、质量控制、脊髓内注射、免疫管理和长期监测连成了一套完整的临床流程。对于实验室里的细胞技术来说，能够在患者身上完成整个流程，本身就是临床转化的重要一步。

伤后14—28天移植、免疫抑制、影像和神经功能随访安排以及临床级细胞

03｜最长4年，没有发现肿瘤形成

4名患者分别随访2年、2.5年、3年和4年。连续MRI等检查没有发现移植部位形成肿瘤或异常细胞增殖，也没有观察到移植物相关严重不良事件和意外的神经功能恶化。

治疗过程中记录到的不良事件包括与手术有关的上呼吸道分泌增加和脑脊液漏，以及与他克莫司有关的低镁血症、尿路感染等轻度或中度事件。

iPSC来源细胞进入临床后，人们最关心的问题之一就是长期安全。此次随访时间最长达到4年，为后续扩大患者规模提供了直接依据。

04｜两名患者的损伤分级提高

移植52周后，4名患者的运动评分较基线中位提高13分，个人变化范围为10—40分。其中2人的AIS分级分别由A级提高到C级和D级，另外2人仍为A级。

从A级提高到C级或D级，意味着损伤平面以下重新出现了不同程度的运动功能。研究人员还将结果与日本脊髓损伤登记患者进行比较，移植患者的数值表现更高。

4名患者移植前及随访期MRI、PET影像；下半部分为运动评分变化及历史登记队列背景比较

这项研究没有设置同期随机对照，患者在亚急性期也可能自然恢复，因此目前还不能确定功能改善有多少来自细胞移植。不过，人体中出现可以长期追踪的功能信号，已经为下一阶段研究提供了方向。

05｜希望从一次尝试变成一条临床路线

脊髓损伤的iPSC细胞治疗已经完成首次人体移植，并获得2—4年的安全随访。接下来，研究需要纳入更多患者，设置同期对照，观察功能改善能否重复出现。

研究人员还要弄清移植细胞能否长期存活、会分化成哪些细胞、是否接入原有神经环路，以及移植时间和免疫抑制方案怎样安排更合适。

目前，这种细胞移植仍处于早期临床研究阶段。但脊髓损伤患者等待多年的神经再生设想，已经进入人体试验。4名患者的长期数据，让这份希望有了可以继续验证的起点。

参考文献

1. Sugai K, et al. An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up. Nature Medicine . 2026. DOI: 10.1038/s41591-026-04549-6.

2. PubMed PMID: 42481854.

3. Trial registrations: UMIN000035074; UMIN000050104; jRCTa031190228.

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