手握1000项专利的“药物狂人”，为何在AI制药时代选择逆行？

2026 年 4 月，再生元（Regeneron）联合创始人兼首席科学官乔治·扬科普洛斯（George Yancopoulos）受邀前往白宫。

作为一个平时更习惯穿皮夹克的人，团队花了些时间才说服他换上一套西装。乔治最终还是给这身正式装束留下了一点个人印记：胸前那条花领带，由他的导师、诺贝尔化学奖得主沃利·吉尔伯特（Wally Gilbert）亲手绘制。

这次会面的议题之一，是再生元刚获批的基因疗法 Otarmeni。该疗法用于治疗由 OTOF 基因变异引起的严重听力损失，公司随后宣布将向美国符合条件的患者免费提供治疗。乔治在接受《华尔街日报》采访时说：“人们生病时会祈祷奇迹发生。奇迹从何而来？来自我们这个行业。”

乔治与神经病学家伦纳德·施莱费尔（Leonard Schleifer）共同创办再生元近四十年。前者拥有约 1,000 项专利，发表过 500 多篇论文，并参与推动多款获批药物的研发。《华尔街日报》曾这样评价他：这是一位依靠科学发现推动公司成长、而不是主要依靠大规模并购扩张的科学家型高管。

如今，许多大型药企通过收购获得成熟资产，创新药公司也纷纷围绕热门靶点展开竞争，人工智能则成为药物发现领域的新热点。但乔治选择继续加码再生元长期坚持的方向：内部研发、人类遗传学和基础生物学。

这种选择背后，是他对药物创新路径的长期判断：真正重要的突破，来自对疾病机制更深入的理解，而不是追逐短期热门方向。

他厌恶把创新做成复制

乔治的公开表达一向尖锐。2026 年初的摩根大通医疗健康大会上，他批评那些追随再生元免疫学靶点的竞争者，将其形容为“只想着买豪华游艇的小丑”。在他看来，许多公司并没有真正寻找新的疾病机制，而是在已经被验证的方向上投入越来越多资金，试图复制已经成功的药物。

图 | 乔治·扬科普洛斯（George Yancopoulos）（来源：STAT）

这种现象正在成为制药行业的普遍趋势。过去，发现一个全新的靶点往往意味着巨大的科学风险；但一旦某家公司证明某条生物通路有效，后来者便可以围绕同一机制开发类似药物。对企业而言，这是一条更容易向投资者解释的路线：市场已经存在，患者需求已经被验证，失败概率也相对更低。

《自然·药物发现评论》2023 年的一项研究显示，2000 年，全球前十大药企研发管线中，约 16% 集中在“五家以上公司同时开发”的拥挤靶点上；到 2020 年，这一比例已经升至 68%。麦肯锡的分析也显示，同一疾病领域出现三个以上竞争产品的时间，已经从约 15 年缩短至 2 年。

竞争本身并非坏事。更多企业进入同一领域，可能推动疗效提升、降低治疗成本，也能让患者获得更多选择。但从乔治的视角看，问题在于，当大量研发资源集中到少数热门靶点时，行业可能会逐渐远离那些更困难、但真正可能改变治疗方式的研究。

这也是再生元长期坚持的路线。与依靠收购成熟资产扩充管线的大型药企不同，乔治更强调内部研发、人类遗传学和基础生物学，希望从疾病机制本身寻找新的突破口。再生元的 VelociGene、VelocImmune 等平台，以及后来建立的人类遗传学数据库，都是为了提高发现新靶点和新药物的能力，而不是简单追随市场热点。

但再生元也无法完全摆脱行业规律。过去几年，公司最重要的两款产品正在经历不同程度的压力。眼科药物艾力雅（Eylea）曾长期贡献公司大量收入，如今正面临罗氏 Vabysmo 以及生物类似药竞争，多个竞争产品已经获得 FDA 批准或进入市场。度普利尤单抗（Dupixent）仍保持强劲增长，但其核心专利保护将在 2030 年代初陆续到期，公司也需要提前寻找下一代增长来源。

(来源：Regeneron）

过去，再生元依靠领先的科学发现建立竞争优势；但随着更多企业拥有类似技术、更快进入热门领域，领先者与追赶者之间的距离正在缩短。

因此，乔治对“跟随者”的批评，也不仅是一名科学家对行业风气的抱怨。它背后还有一家成熟生物科技公司的现实压力：当过去几十年建立的创新优势开始受到挑战，下一轮突破必须来自更深层次的科学发现，而不是对已有成功模式的重复。

有钱收购，他仍把筹码留给实验室

再生元并不缺少通过收购扩充管线的能力。据相关数据，公司账面拥有超过 180 亿美元现金，可以参与大型生物医药交易。但乔治更倾向于把资源投入内部研发。目前，再生元拥有约 60 个在研项目，覆盖肿瘤、神经退行性疾病、免疫疾病等多个领域。

这并不意味着他拒绝外部机会。2025 年，再生元曾以 2.56 亿美元参与 23andMe 破产资产的竞标，希望获得后者积累的消费者基因数据库。随着竞标重新开放、价格持续上涨，再生元最终选择退出。这一案例显示，乔治并非排斥交易，而是更看重资产背后的科学价值，以及价格是否与长期潜力匹配。

这种判断也体现在近年来最热门的肥胖药竞争中。面对大量涌入的 GLP-1 项目，乔治曾提出疑问：“我们真的需要 168 个 GLP-1 项目吗？”

再生元并没有放弃肥胖这一巨大市场，而是试图从不同角度切入。一条路线是开发抗肌肉萎缩素抗体和激活素 A 抗体，希望与 GLP-1 类药物联合使用，在减重的同时减少肌肉流失。另一条路线，则来自再生元最擅长的人类遗传学研究。

通过分析约 64.5 万人的基因测序和健康数据，再生元基因中心发现，GPR75 基因功能缺失变异与较低体重存在关联。携带这一变异的人群，肥胖风险降低约 54%。研究团队随后在小鼠实验中验证了这一生物学信号，并开始探索针对该通路的抗体、RNA 干扰以及小分子药物开发路径。

当然，从一个基因变异到一款获批药物，中间仍隔着漫长的研发过程。

GPR75 目前仍处于早期探索阶段，基因关联并不等同于药物疗效。但它体现了再生元长期坚持的一套研发逻辑：先从真实的人类遗传数据中寻找疾病线索，再通过实验验证背后的生物学机制，最终判断是否值得进入药物开发。

AI 可以改变效率，但不会改变问题

如果说过去几十年再生元押注的是人类遗传学，那么今天摆在所有制药公司面前的新变量，就是人工智能。

从蛋白质结构预测到分子生成，从疾病靶点发现到临床数据分析，AI 正迅速进入药物研发的各个环节。大量创业公司开始将算法能力作为核心卖点，希望通过计算方法缩短新药发现周期。对于一家以科学发现为核心竞争力的生物科技公司而言，AI 无疑是无法忽视的技术浪潮。

但乔治并没有因此重新定义再生元。

公司很少主动将自己描述为一家“AI 制药公司”。在公开材料中，AI 更多被放在数据分析环节：再生元基因中心目前拥有超过 300 万人的外显子组数据及相关去标识化健康信息，机器学习主要用于处理测序数据、连接健康记录，并寻找基因变异与疾病之间的关联。

这并不是因为再生元低估 AI 的价值。相反，AI 对拥有大规模生物数据的公司尤其重要。但在乔治看来，算法解决的是“如何更快找到线索”的问题，而不是“哪些问题值得解决”的问题。

药物研发最关键、也最昂贵的判断，往往发生在实验开始之前：一个基因是否真正参与疾病发生？一个靶点是否具备药物开发价值？动物模型中的结果能否在人类患者身上成立？这些问题最终仍需要人类遗传学、实验生物学和临床研究共同回答。

这也是再生元长期积累的核心优势。它真正难以复制的资产，并不是某一种算法，而是多年建立的人类遗传数据库、疾病表型数据、基因工程动物平台、抗体研发体系，以及将基础发现推进到临床阶段的能力。

因此，乔治对 AI 的态度更接近一种“增强”而非“替代”。AI 可以提高数据处理、候选筛选和实验设计的效率，但它仍需要建立在可靠的数据和正确的科学假设之上。

从这个角度看，乔治与 AI 制药浪潮之间的关系并不矛盾。他并不拒绝新工具，只是不愿让工具决定研究方向。无论使用的是玻璃瓶里的细胞培养，还是机器学习分析数百万人的基因数据，他关注的问题始终没有改变：怎样找到真正重要、此前无人解决的疾病机制。

乔治对基础研究的坚持，可以追溯到少年时期。13 岁时，他曾希望找到治疗祖母痴呆症的方法；高中阶段，他尝试让受损神经元重新生长，但实验最终失败。多年后，他与伦德纳·施莱费尔共同创办再生元。公司早期条件有限，他曾亲自用玻璃瓶培养细胞，每隔 12 小时补充一次培养液。

图 | 乔治（左）和伦纳德（右）（来源：冷泉港实验室）

如今，再生元已经拥有自动化实验平台、大规模人类遗传数据库，以及多款商业化药物。乔治仍希望科学问题决定资源配置，但一家成熟生物科技公司无法只按照科学家的节奏运行。

随着核心产品进入成熟阶段，再生元同样需要面对商业现实。例如，为应对度普利尤单抗未来竞争，公司需要开发更方便给药的后续产品，维持市场优势。只有持续创造收入，实验室才有能力承担那些周期更长、风险更高的新药探索。

因此，所谓“逆行”并不意味着一条浪漫的反主流道路。它意味着更长的研发周期、更高的不确定性，以及资本市场对增长速度的持续压力。再生元过去的成功证明了这套模式曾经有效，但并不能保证下一代药物一定会出现。

制药的形式在变，但从始至终，乔治的信念从未动摇：药物发现的关键环节仍然需要科学家的直觉、品味和对基础生物学的深入理解。这一理念催生了艾力雅、度普利尤单抗、利倍托（Libtayo）等多款领先药物获批问世，也撑起了再生元近四十年的强劲表现。

我们很难说，乔治在使用 AI 方面的克制、选择靶点时的特立独行，以及“广撒网”的自研管线布局能否带领 Regeneron 平顺地走入下一个四十年。
但可以确定的是，乔治定然不会为了“温和地走入那个良夜”而妥协。

1.https://www.wsj.com/health/pharma/regeneron-george-yancopoulos-drug-discovery-17fea3fa

2.https://www.science.org/doi/10.1126/science.abf8683

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