基因编辑与6岁女孩之死

作者 | 燕梳楼

这事我很早就知道了，但过于敏感，不好说。

直到昨天官方发了通报，表示已经成立调查组全面调查。

那就顺着网线聊聊，这起全球首例脑部基因编组治疗与6岁女孩之死。

事实上这起事件已经过去了一年多。此前上海有关部门已就该起医疗试验对新华医院作出2.4万元的处罚。

但涉事的仇子龙团队似乎全身而退。并在女孩离世不到1年后，将这起碱基编辑医疗试图形成论文，发表在《自然》杂志上。

论文大谈该疗法在小白鼠身上纠正CHD3基因突变、改善行为异常的研究结果，却只字未提在猴子身上的实验失败，更没有提6岁女孩小美之死。

上海女孩小美原本有一个快乐的童年，除了大脑发育比同龄人迟缓一点，走路说话慢一点，最差的结果就是不能像正常人那样独立生活，但并不会危及生命。

这种名为Snijders Blok–Campeau综合征的罕见病，其实是一种基因编辑出错，按科普的说法就是，在人类30多亿个碱基中，有一个地方本来是C，结果写成了T。

就是这个错误的DNA，导致她大脑发育迟缓，走路说话都比同龄人慢，肌张力也不足。但在幼儿园时期，老师并不没有感觉她与其它孩子有太大的差别，但家长却很难接受。

2023年，小美父母在一个自闭症患儿微信群里，听说一个叫仇子龙的神经病学专家，他的团队研究的基因编辑可以改写DNA中的错误编码，目前已通过猴子试验，并进入临床医疗阶段。

这让爱女心切的小美父母看到了希望。他们立即联系上仇子龙。仇子龙告诉他们，目前基因编辑还处于试验阶段，没有现成方案，没有现成药物，更没有任何一个孩子可以直接参考。

但仇子龙说了一句让小美父母最终下定决心但后悔终生的话。他说：如果你们去掉找到我，我还不敢做这件事。但现在，我们已经到了那个临界点。这个临界点就是临床医疗。

也就是说，仇子龙团队研究的基因编辑成果，得到了医院伦理委中会批准的临床试验。如果小美接受这项试验，将成为全球首位接受脑部碱基编辑（Base Editing）治疗的人。

从小美父母的角度来说，与其说相信奇迹发生，不如说相信仇子龙身上的光环。仇子龙并非无名之辈，而是上海交大研究员，神经科学领域专家，还拿过杰青科学基金。

更重要的是，当年南方科大副教授贺建奎主导的“基因编辑婴儿”事件，全球122名科学家联名谴责贺建奎疯狂的“人体试验”，仇子龙便是这122名科学家之一。

所以小美的父母有理由相信，仇子龙团队的科学与严谨。这种信任的直接表现就是，前后筹集了600万元，打给仇子龙团队指定的大学基金会、做病毒的公司，以及猴子实验机构。

根据媒体披露，实验室负责人杨侃还直接向小美家人索要13万美元“研究服务费”，打到其个人帐户。仇子龙本人也多次接受小美父母宴请，及其赠送的iPhone、iPad和一箱茅台年份酒。

也就是说，整个项目的研究费用全部是小美家里出的。而仇子龙团队也通过小白鼠、猴子试验，试图让小美家人相信，碱基编辑进入人体大脑后可以准确修复突变，让小美成为一个正常人。

但仇子龙团队并没有告诉小美父母，接受试验的4只猴子全部出现中重度肝损伤，其中1只还出现了肾损伤。但在巨大的“基因编辑临床第一人”的诱惑下，项目仍在近乎赌博中推进。

2025年3月24日，小美被推进手术室。医生通过腰椎穿刺进入蛛网膜下腔，将携带碱基编辑器的 AAV 病毒缓缓注入她的身体，希望把小美大脑里那个错误的DNA 字母改回来。

但小美父母期待的奇迹并没有出现。小美在第三天就开始发烧，随后肾脏功能迅速衰竭，血小板急剧下降，一种叫血栓性微血管病的并发症在短短7天时间，让小美走向死亡。

在手术之前，治疗团队曾让家属签订一份知情同意书，其中提到过这种血栓性微血管病的并发症。但家属声称，医生并没有解释或明确告知这种并发症可能会导致死亡。

随后，医院伦理委员会认定这次死亡“明确与本次基因编辑治疗相关”。仇子龙团队退还了10万美元的费用。半年后，上海相关部门对新华医院作出了2.4万元的处罚。

因为前面签署了知情同意书，所以小美的父母最终选择默认了这个结果，并没有向社会公开。就这样，一起失败的基团编辑临床试验被当成一场普通医疗事故草草结案。

可能仇子龙团队太想出名了，在小美离世后不到一年，他们就修改论文初稿，删除关于猴子的试验数据，回避了小美的人体试验，论文最终在国际顶级期刊《自然》上发表。

这让小美的父母愤怒不已。他们花了近600万元、失去了女儿，而研究团队却无视女儿的死，拿着他们在小白鼠身上的试验数据，跑到国际顶刊上沽名钓誉，追名逐利。

这是非常卑劣的学术造假行为。于是，他们向上海交通大学医学院提交了投诉，要求调查并撤稿。理由是“防止更多孩子受苦，也防止我们的血泪白流”。

直到美国《科学》杂志展开调查，这起死亡事件才首次进入公众视野。学界一致认为该试验忽视了安全风险，甚至“本不应该进入临床试验阶段”。

此时距离小美死亡已经过了1年多时间。但这起失败的基因编辑临床治疗案例确实不该被静默，据报道仇子龙论文发表后，多名家长联系其团队寻求帮助。

科学进步固然需要代价，但这代价不该在明知有风险的情况下发生。这已经不是简单的医疗事故问题，而是严重的医疗犯罪问题。

我们支持科研专家在探索罕见病方面的所作出的努力，但这起事故从头到尾，看不到对生命的敬畏，只看到了人在名利面前的贪婪和疯狂。

这起事故也并不能证明基因编辑技术本身无效，而是暴露了IIT在国内的流程和监管问题，也是国内临床PI的无知和傲慢。

我们并不害怕非人为的医疗事故，我们怕的是某些PI有明知高风险的情况下，还把患者当小白鼠，把死亡率当数字。

最后我想提醒各位，了解基因编辑知识很有必要，参与基因编辑临床治疗更需谨慎，这就是我写这篇文章的意义。

当然，目前信源主要来自于美国《科学》杂志的调查，也不能偏听偏信。希望上海的调查能给出一个权威结论。

毕竟，前沿生物医疗技术的伦理是一回事，能否成功实现临床转化和突破又是一回事。

我们反对的是以科学之名草菅人命，不是以科学之名的污名与打压。

6岁女孩之死，不该成为代价，更不该成为人血馒头。

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