80万美元救命！6岁女孩基因编辑7天惨死，上海医院将死亡真相隐瞒至今

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（来源：谷粉学术）

2026年7月23日，国际顶级期刊《Science》杂志发布了一篇独家重磅调查报道，瞬间在全球科学界掀起波澜。2025年3月，上海新华医院一名6岁女孩接受首例脑部基因编辑疗法后，仅7天就离世，死亡真相却被完全隐瞒至今。

6岁女孩梅（化名）拉着妈妈的手，推开医院大门。她穿着粉色外套和印着卡通熊的蓝色裤子，身后爸爸拖着大行李箱，里面装满毛绒玩具、橡皮泥和装着《小猪佩奇》的iPad。她兴奋地告诉父母：“感觉像去度假一样。”

其实，这不是度假。这是一场孤例临床试验——全世界首例脑部基因编辑疗法。

父母从积蓄和亲戚那里筹集了86万美元（约600多万人民币），只为修复女儿DNA中一个碱基的错误（CHD3基因R1025W突变）。这个“小错误”导致她语言发育迟缓、学习落后，需要训练筷吃饭。

父母感到很放心。上海交通大学医学院附属新华医院儿科享有盛誉，是中国首家为婴儿实施开胸手术的医疗机构，也是中国首家成功分离连体双胞胎的医院。如果一切顺利，这家医院将再次创造历史。这名女孩将成为世界上首例接受脑部基因编辑疗法的患者。该疗法将重写她神经元中的突变基因，恢复所需的DNA碱基，使她能够合成一种至关重要的蛋白质。

这项工作的负责人是该大学脑科学研究中心——松江研究所的神经科学家仇子龙。

2023年梅被确诊后，一家人加入了一个私密的微信群，群里都是自闭症及类似疾病患儿的家长交流经验。正是在那里，他们第一次听说了仇医生。

对于微信群里的家长来说，仇子龙博士是焦点人物。他研发的雷特综合征基因疗法已获专利，并成立蓝旗新途基因科技有限公司，准备推进临床试验。2023年7月，他举办相关讲座，幻灯片在群里流传。

不久，杰森给仇教授发邮件，详细描述梅的病情，表达愿意承担数千万元费用救治女儿。13分钟后，仇迅速回复并邀请夫妇见面。

见面时，仇教授鼓励道：“如果你们去年来找我，我根本不敢说能做到。现在我们已经到了转折点。”仇医生解释说，编辑大脑需要将病毒注入梅的脊髓液中。但他补充说，由于梅的病情并不危及生命，因此要获得医院伦理委员会的批准，试验的门槛会很高。研发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达两年的时间，而且疗效也无法保证。不过，仇医生在一段录音中表示，像新华医院这样的一流医疗机构可以确保不会发生安全事故。

神经科学家仇子龙于2015年在一次科幻大会上发表讲话时，对他研发的基因编辑疗法的安全性充满信心，但该疗法最终导致了一例死亡，而这一死亡事件并未公开。李一博/新华社/阿拉米图片社

希望转瞬即逝，死亡被悄然隐瞒

数万亿携带碱基编辑器的病毒被直接注入脊髓液。三天后，梅开始发烧，这是AAV疗法常见的反应，预计会持续几天。仇医生在她开始退烧时过来探望。他向杰森和琳达保证，他们女儿的病情很快就会好转。在他们送他去电梯的路上，他兴奋地宣布，《自然》杂志的论文经过修改后已被接收。然后他又补充说，梅的治疗将会引起更大的轰动：这是首例针对大脑的基因编辑疗法。

7天后，梅死于与治疗直接相关的严重免疫反应，最终诊断为血栓性微血管病。

更令人心痛的是：这起死亡从未公开报告。医院仅向当地卫生部门缴纳小额罚款（约3600美元），仇教授未受公开处罚。

2026年初，仇团队在《自然》杂志发表相关动物研究论文时，完全删除了梅一家及经济贡献的提及，也未披露灵长类动物实验中的肝肾损伤信号。

梅的父母（化名杰森和琳达）如今选择公开故事。他们愤怒于缺乏问责：“了解这些缺失的保障措施后，我们彻底改变了对整个项目的看法。”

试验背后重重疑云

• 资金压力：父母不仅支付巨款，还直接向研究团队成员转账（包括13万美元至研究员个人账户），并赠送iPhone、茅台等。生物伦理学家指出，这可能存在不当诱导风险。

• 动物实验信号：猴子实验显示中重度肝损伤和高剂量肾损伤，但医院伦理委员会批准时似未充分审查最终报告。

• 风险沟通：父母录音显示，风险被一定程度淡化。知情同意书提到可能并发症，但未强调死亡风险。
• 技术挑战：使用双AAV载体将碱基编辑器送入大脑，专家质疑编辑效率和安全性。

与历史悲剧的呼应

这让人想起1999年美国Jesse Gelsinger基因治疗死亡案。那起事件导致领域停滞近十年、巨额罚款和严格监管。而梅的悲剧，在中国却相对“安静”。肯特大学社会学家张乔伊指出，这反映了中国生物医学监管“预期与实际执行”的差距。三年前为应对贺建奎事件加强的监管，似乎仍存在执行漏洞。

父母的痛与最后的诉求

梅离开后，父母搬离旧家，切断部分联系。他们担心仇的论文会误导其他有类似情况孩子的家庭以及研究人员，因此要求他撤回发表在《自然》杂志上的论文。仇最初同意了。但最终他不再回复。

琳达曾在梅生日那天，独自回到旧公寓，坐在女儿床上吃巧克力纸杯蛋糕，痛哭一场。“我不能每天都哭，但那天，我想，我可以独自在房间里哭。”

来源：science