引言
每天打胰岛素,血糖仍可能忽高忽低;帕金森患者按时服药,能够自由活动的时间却越来越短。
过去的治疗,更多是在补充身体缺少的物质。如今,医学开始尝试把已经丢失的功能细胞重新补回来。
2026年7月15日,由中国医学科学院北京协和医学院、协和创新港主办的中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布。资源库已建成800余株患者特异性科研级iPSC和近200株临床级iPSC细胞系。这些细胞就像一批经过严格筛选的“种子”,未来可以继续培养成胰岛细胞、神经细胞、心肌细胞等。
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01|所谓“万能细胞”,到底是什么
iPSC的中文名称是诱导多能干细胞。
皮肤细胞、血细胞成熟以后,通常已经固定了分工。iPSC技术可以把这些成熟细胞重新编程,让它们回到类似早期干细胞的状态,再按照治疗需要,培养成不同的功能细胞。
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胰岛重编程示意图
1型糖尿病缺少能够分泌胰岛素的细胞,帕金森病则不断丢失多巴胺神经元。iPSC的思路很直接:身体缺少什么细胞,就尝试重新制造什么细胞。
它不是“一种细胞包治百病”,而是一套制造功能细胞的技术。
02|1型糖尿病患者,移植后停用了胰岛素
1型糖尿病最难的地方,不只是血糖升高,而是胰岛β细胞被破坏后,身体失去了自动调节血糖的能力。
胰岛素泵可以精确给药,却依然是在身体外面替胰岛“代班”。细胞治疗想做的,是重新建立一套能够识别血糖、自动分泌胰岛素的系统。
2024年,《Cell》公布了一名1型糖尿病患者接受重编程多能干细胞来源胰岛移植后的结果。
移植后第75天,她开始持续停用外源性胰岛素。治疗前,她每天只有43.18%的时间处于目标血糖范围;移植4个月后,这一比例提高到96.21%,糖化血红蛋白降至非糖尿病水平,并在一年随访中保持胰岛素独立。
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移植前后血糖达标时间变化以及糖化血红蛋指标
这些新生胰岛细胞进入体内后,已经能够感知血糖变化,并释放人体需要的胰岛素。
对患者来说,这不只是少打几针,而是血糖管理开始从“外部补充”,走向“细胞重新工作”。
03|帕金森患者,运动评分出现改善
帕金森病患者大脑内的多巴胺神经元会不断减少。
病程早期,服药后可能很快恢复活动;时间久了,药效维持越来越短,动作迟缓、肢体僵硬和走路冻结也会更加明显。
iPSC细胞治疗尝试把多巴胺神经前体细胞植入大脑,让它们在体内存活、成熟,并继续产生多巴胺。
2025年,《Nature》公布了7名帕金森患者接受iPSC来源细胞移植后的两年结果。
在6名进入疗效评估的患者中,4人的停药状态运动评分改善,5人的服药状态运动评分改善;移植区域的多巴胺影像指标平均增加44.7%。24个月观察中,没有发现移植物异常增生或肿瘤形成。
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这些患者并没有因为一次移植完全恢复,但新的细胞已经在大脑内存活,并产生了能够被影像捕捉的多巴胺活动。
帕金森治疗也因此多了一条新路:不只是补充多巴胺,还尝试补回能够制造多巴胺的细胞。
04|为什么还要建一个公共细胞库
细胞治疗能不能稳定复制,起点非常重要。
供体来源、遗传背景和培养方式不同,最后制造出的胰岛细胞或神经细胞,也可能出现差异。过去,不同团队需要各自寻找供体、建立细胞系、完成检测,再从头摸索生产工艺。
中国医学科学院iPSC转化资源库可以提供科研级和临床级细胞,并覆盖样本优化、建系培养、基因改造和标准化升级等环节。
起始细胞更加稳定,后续制造出的功能细胞才更容易保持一致;不同批次差异缩小,临床数据也更容易比较。
资源库不直接给患者治疗,却能减少重复建库,让更多团队把时间和资金投入功能细胞制造和人体临床验证。
05|普通患者离iPSC治疗还有多远
资源库启用,并不等于医院马上就能普遍开展iPSC治疗。
从细胞入库,到定向分化、规模生产、质量检测,再到人体临床验证,中间还有一整套流程。
患者判断一项细胞治疗是否可靠,可以先看三点:有没有正式登记的临床研究,有没有明确的入组条件,有没有已经公开的人体数据。
来源不清的“干细胞针”,与按照临床级标准生产、在正规医疗机构开展研究的iPSC细胞产品,不是同一回事。
结语
1型糖尿病患者停用胰岛素,帕金森患者运动评分改善,让“补回功能细胞”有了可以追踪的人体数据。
协和医学院牵头建设iPSC转化资源库,则让这些临床探索有了更加稳定的细胞来源。
对长期依赖药物的患者来说,医学正在尝试的不只是控制症状,而是让已经失去的身体功能重新运转起来。
Cell--science
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