北京
7 月 23 日，NMPA 官网显示，海思科 1 类新药「琥珀酸思普可泮片」通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
琥珀酸思普可泮片（研发代号：HSK39297）是一种高效、高选择性的口服补体 B 因子（FB）抑制剂，通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。
Insight 数据库显示，该药在 2023 年度就申报临床，同年 12 月启动首个临床试验，2026 年 1 月首次申报上市并于今日正式获批，成为中国乃至全球首个每日一次口服给药的 CFB 抑制剂。
针对 PNH 适应症，HSK39297 已经完成了 2 项 III 期临床试验，一项为在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中的随机对照研究（NCT06799546），另一项为在既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血患者中的单臂研究（NCT07052838），全面覆盖了 PNH 初治和经治患者。这两项 III 期研究结果双双入选 2026 年 EHA 大会。
在初治患者中，HSK39297 组治疗后血红蛋白较基线持续提升，治疗第 18 至 24 周血红蛋白 ≥120g/L 的患者比例显著优于依库珠单抗，绝大多数患者脱离输血依赖。HSK39297 组患者在治疗期间达到溶血稳定控制，网织红细胞计数降低及疲劳评分改善方面均优于依库珠单抗，且无 PNH 红细胞 C3 沉积相关的血管外溶血风险。
在经治患者中，患者接受 HSK39297 治疗后血红蛋白较基线持续提升，治疗第 18 至 24 周血红蛋白≥120g/L 的患者比例超过预设阈值，绝大多数患者脱离输血依赖。
同时，PNH 红细胞 C3 片段沉积从基线的 9.31% 降至第 24 周的 0.19%，提示 HSK39297有效清除了 C5 单抗治疗残留的 C3 沉积，杜绝血管外溶血风险。患者疲劳评分也获得显著改善。
安全性方面，两项 III 期研究中不良事件多为轻中度，未出现导致剂量降低、治疗中断或退出研究的不良事件。
除了 PNH 适应症以外，海思科还在针对该药开展狼疮肾炎患者的 II 期临床试验和原发性 IgA 肾病III 期临床研究。其中，原发性 IgA 肾病适应症已正式被 CDE 纳入突破性治疗品种名单。
在 CFB 抑制剂赛道，此前全球仅有 2 款新药获批上市，分别是诺华的伊普可泮，以及朗来科技的兰诺可泮（MY008211A）。本次思普可泮获批后，成为全球第三款、国产第二款获批上市的 CFB 抑制剂创新药。
从给药方式来看，伊普可泮和兰诺可泮均需要每日口服两次；相较之下，思普可泮仅需每日口服一次，在依从性方面更具优势。
此外，恒瑞医药的立康可泮已于 2026 年 1 月在国内申报上市，首发适应症与兰诺可泮、思普可泮一致，均为PNH，且已被纳入优先审评。
来源 ： Insight 数据库
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