北京
7月23日，国家药监局（NMPA）官网显示，海思科的琥珀酸思普可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是第二款获批上市的国产补体B因子（CFB）抑制剂。
HSK39297是海思科自主研发的一种高效的选择性CFB小分子抑制剂，通过抑制FB活性从而阻断旁路途径（AP）的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。在PNH患者中，血管内溶血由补体末端的膜攻击复合物（MAC）介导，而血管外溶血由C3b的调理素介导。HSK39297在补体级联反应旁路途径的近端发挥作用，控制C3b介导 的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。
临床研究结果表明，HSK39297安全耐受性良好，在不同年龄、性别、PNH病程时长、治疗前Hb水平的亚组人群中均可观察到良好的疗效，表明不同亚群的患者均可显著获益。HSK39297在改善贫血、减少输血需求、缓解疲劳症状等方面较依库珠单抗均有显著的治疗优势，且疗效可长期维持。
III期研究结果显示，在未接受过补体抑制剂治疗的PNH人群中，HSK39297组实现血红蛋白应答（治疗2周后未输注红细胞，第18-24周4次检测中至少有3次血红蛋白水平≥120g/L）的患者比例显著高于依库珠单抗组（59.5% vs 8.3%）。
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