北京
7月22日，CDE网站显示，诺和诺德的迪纳西米单抗（denecimig，Mim8）在华申报上市，用于治疗A型血友病。该药物已于2025年在美国申报上市，是诺和诺德旗下首款递交上市申请的双抗药物。
迪纳西米单抗是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，可桥接凝血因子IXa（FIXa）和凝血因子X（FX），从而起到替代FVIII的作用。其凝血活性约为艾美赛珠单抗的15倍。
诺和诺德就迪纳西米单抗开展了一系列III期FRONTIER研究，其中4项研究已公布数据。
FRONTIER 2研究（NCT05053139，26周）：在既往未接受过预防治疗的伴或不伴抑制物血友病A患者中，每周1次迪纳西米单抗组和每月1次迪纳西米单抗组患者的治疗出血次数分别降低了97%和99%。此外，每周1次迪纳西米单抗组和每月1次迪纳西米单抗组分别有86%和95%的患者报告无治疗出血事件，而对照组（不接受预防治疗）这一比例为0%。在既往接受凝血因子类似物作为预防治疗的血友病A患者中，与接受凝血因子类似物作为预防治疗的患者组相比，每周1次迪纳西米单抗组和每月1次迪纳西米单抗组患者的出血次数分别降低了48%和43%。此外，每周1次迪纳西米单抗组和每月1次迪纳西米单抗组分别有66%和65%的患者报告无治疗出血事件。
FRONTIER 3研究（NCT05306418，26周）：在伴或不伴抑制物的1-11岁儿童血友病A患者中，每周1次迪纳西米单抗组的平均年化出血率（ABR）为0.53，中位ABR为0，有74.3%的患者在预防治疗中没有出现出血事件。
FRONTIER 4研究（NCT05685238，26周）：在伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者中，每两周1次迪纳西米单抗组的平均ABR为0.4，中位ABR为0，有84%的患者在预防治疗中没有出现出血事件。
FRONTIER 5研究（NCT05878938，26周）：伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者无需洗脱期即可从接受艾美赛珠单抗治疗转换为接受迪纳西米单抗治疗，且耐受性良好，无安全隐患。
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会损害人体形成血栓的能力，而血栓形成是止血所需的过程。据估计，全球约有112.5万例血友病患者，其中血友病A患者约占所有整体病例的80%-85%。
血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起。部分血友病患者的体内可能会产生抑制物，这是由于人体免疫系统会对作为替代疗法的凝血因子类似物产生反应，这种情况常常会导致治疗终止。据估计，高达30%的血友病A患者体内伴有抑制物。
目前，全球共6款非凝血因子类药物获批用于治疗A型血友病，分别为concizumab（商品名：Alhemo，诺和诺德）、marstacimab（商品名：Hympavzi，辉瑞）、valoctocogene roxaparvovec（商品名：Roctavian，BioMarin）、艾美赛珠单抗（商品名：Hemlibra，罗氏）、fitusiran（商品名：Qfitlia，赛诺菲）和波米泰酶α（商品名：博佳凝，舒泰神）。
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