河北
来源：市场资讯
（来源：细胞与基因治疗领域）
近日，生物制药公司United Therapeutics宣布，已正式收购细胞疗法公司Thymmune Therapeutics（以下简称“Thymmune”）。根据协议条款，此次交易的“首付款”为1.4亿美元现金（约合人民币9.5亿元），同时，若Thymmune在2031年底前达成特定的临床与监管里程碑，United Therapeutics还将支付最高1.6亿美元（约合人民币10.9亿元）的额外里程碑款项。
Thymmune由著名遗传学家George Church及其实验室博士后Stan Wang于2019年联合创立。该公司专注于开发可扩展的胸腺再生细胞疗法，旨在用于治疗移植后的器官免疫耐受、免疫缺陷以及自身免疫性疾病。该公司建立了一个由机器学习驱动的胸腺细胞工程平台，该平台基于数十年的胸腺生物学研究，能够实现诱导多能干细胞（iPSC）衍生胸腺细胞的大规模生产。
胸腺是人体免疫系统中的关键器官，负责T细胞的发育与成熟，而T细胞在人体抵抗感染和疾病中发挥着核心作用。随着人体衰老，胸腺会逐渐萎缩且功能下降。Thymmune的专有技术能够将人类iPSC转化为胸腺细胞，这些细胞进入人体后，可进一步成熟为能够恢复健康T细胞功能的细胞类型。凭借这一技术平台，Thymmune不仅有望为各类免疫系统疾病患者开发新型疗法，甚至可能通过解决免疫功能衰退的生物学机制，为健康衰老提供新的干预手段。
目前，Thymmune的核心候选药物THY-100正处于临床前开发阶段，主要针对先天性无胸腺或发育不全。这是一种极其罕见且危及生命的疾病，患儿出生时便没有功能正常的胸腺，极易因严重感染和免疫失调而夭折。历史数据显示，在1991年至2017年的一项自然病史研究中，被追踪的49名先天性无胸腺症患者均在3岁前死亡。尽管2021年上市的Rethymic（一种通过手术植入培养胸腺组织的疗法）显著改善了该病的生存率，但THY-100的优势在于其潜在的规模化生产能力。动物实验表明，使用THY-100治疗可在体内诱导形成“新胸腺”，从而促进T细胞的正常发育。
除了针对罕见病，United Therapeutics对这项技术的应用有着更长远的规划。如果THY-100能在临床上获得概念验证，该技术有望被拓展至更广泛的领域，包括实现移植后的器官免疫耐受、治疗严重的免疫介导疾病，以及改善因T细胞功能衰退而影响寿命的老年人群。这些潜在的应用方向与United Therapeutics现有的业务布局高度契合。该公司目前正在推进UThymoKidney（基因工程猪肾脏）的临床开发项目，致力于为等待器官捐献的患者提供替代方案，并在终末期肾病和急性肝衰竭等疾病的再生医学领域持续发力。
United Therapeutics首席执行官Martine Rothblatt博士表示，Thymmune的技术平台与公司扩大可移植器官供应的宏观使命高度契合。通过恢复或调节T细胞受体的多样性，这项技术有望从根本上解决数十种危及生命的疾病，为人类健康带来实质性贡献。
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