四川
近期，有个值得关注信息可能很多人没注意到：国内首个干细胞外泌体IND获批！
为什么说这个信息很重要呢？
因为外泌体有可能是一种被普遍低估的低配版干细胞药品！
就在本月，上海思德克索生物科技有限公司自主研发的STX11101注射液（干细胞外泌体）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的新药临床试验（IND）默示许可，标志着国内首款干细胞外泌体正式进入临床开发阶段。
王老师无数次提醒，没有项目进入临床试验阶段的药品，短期内不一定靠谱，也正因为这个原因，王老师从来未曾科普过干细胞外泌体，而当首款外泌体进入IND阶段时，则可以关注、了解与尝试。
本次外泌体申请的适应症是急性肝衰竭，具有起病急、进展快，28天死亡率高达50%-80%，算是在危急关头的一种尝试。
值得注意的是急性肝衰竭也是干细胞的适应症之一：
去年6月，羊城晚报就曾报道过一篇干细胞治疗急性肝衰竭后出院的案例，一位68岁的广州患者在南沙医院通过外周静脉输入“一袋异体骨髓间充质干细胞”。报道写得很具体：入院时重度黄疸、腹水明显，MELD 评分高达25分；输注后第二天 ALT、AST就出现改善；1周内总胆红素下降、凝血功能与白蛋白回升、腹水消退，MELD 降到18分，并在6月20日出院。
为什么外泌体和干细胞的适应症相同呢？
我们先看外泌体是什么？
外泌体是细胞分泌的一种微小囊泡（例如间充质干细胞外泌体、免疫细胞外泌体等），它内部装载着蛋白质、脂质、mRNA、miRNA等多种生物分子，这些“小包裹”就像细胞的“行李箱”，将细胞内的物质和信息打包，运送到其他细胞中。
目前行业内所谓的外泌体，一般指的正是间充质干细胞分泌物提纯后所获得的间充质干细胞外泌体，正如前面所说，它本身就像一个“行李箱”，带着很多东西，其中的东西也就让其具备了一部分间充质干细胞的作用，例如促进患处的组织再生的作用等。因此，它也会被认为是低配版的干细胞。
除此以外，它拥有几个特点：
1、小。它的直径约30~150 nm，比微泡小。正因为小，它可以穿透很多干细胞所无法穿透的地方，例如血脑屏障，与干细胞相比，它更容易到达目的地，再加上靶向性强等特点，很多科学家在研究利用外泌体作为药物载体，实现靶向给药；
2、安全性强。外泌体本身不具有多向分化性，因此也没有所谓的致瘤性风险，同时它还是脂质双分子结构。具有免疫原性低的特点，不会被免疫系统攻击，因此不会引起排斥，稳定性还好等特点。
3、细胞百宝箱。我们说外泌体是细胞派出的“智能包裹”，它可以携带亲代干细胞的生长因子、细胞因子和miRNA等活性物质，精准作用于患处，实现抗炎、促修复等作用；
4、使用方式丰富，价格更划算。外泌体可以做成冻干粉形式，实现更长的保存效果。使用方式上面，也有更多选择，如静脉注射、局部注射、雾化吸入、鼻滴等等，最重要的价格更划算，因此外泌体很可能会成为继干细胞之后的一大研究重点。
当前，国内首个干细胞外泌体IND获批，只是一个开始，后续还将有更多项目进入临床试验阶段，让我们拭目以待！
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
