上海
曾以一针279万元的价格成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），在今年6月份降价140万元后，正试图进入2026年商保创新药目录（下称“商保目录”）。
近日，在国家医保局公布的通过商保目录调整初步形式审查的申报药品名单中，波哌达可基注射液赫然在列。这款药物曾冲刺过2025年的商保创新药目录，但并没有成功，可以说这是第二次申请进入商保目录。
波哌达可基注射液是一种治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法，由中国企业信念医药科技研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。该药也成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，于2025年4月获批上市。
血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变，患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁地自发性出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血很可能导致关节残疾。因为反复出血带来的关节残疾，血友病患者又被称为“玻璃人”。
通过静脉注射直接补充凝血因子，成为普遍的疗法，但缺点是需要终身频繁静脉注射用药，而波哌达可基注射液主打一次给药。波哌达可基注射液是采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。
然而，这款药上市一年多后，却陷入卖不出去的困境。
价格是拦路虎。当前血友病的保障，已从“有没有药”转向“能不能持续负担创新治疗”。
北京疼痛挑战公益基金会、天津市友爱罕见病关爱服务中心等近日发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》显示：像基因治疗这种一次性疗法带来的支付挑战是，疗效不确定性，长期疗效缺乏充足证据，支付方需提前承担风险；高昂费用导致大多数患者难以承担，影响公平可及；单次费用极高，造成基金或保险预算巨大冲击；现有医保缺乏分期支付、结果担保机制等；商保中患者流动面临责任归属问题。
该研究显示：中国患者基因疗法支付意愿中位数是5万至8万元，未成年患者家庭的支付意愿更强；80%的患者家庭年收入低于8万元；患者可承受自付区间是16万至40万元。
6月18日，信念医药高管接受媒体采访时表示，今年6月初他们已经降价，目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。
广东省血友病诊疗管理中心主任、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授对第一财经记者表示，有患者听闻波哌达可基注射液降价后赶来医院咨询，但得知即便降价后仍需上百万元，摇头叹息。许多患者早已因病致贫，无力承受这样的高价。
“这个药是不是彻底实现一次性治愈，目前还不好说，但至少五年的效果还是很不错的。”孙竞说。
对于信念医药以及武田中国而言，波哌达可基注射液如顺利进入2026年商保目录的话，需承诺给保司一定的支付折扣。但进入商保目录后，并不等于可以直接进入商业健康保险。如在惠民保方面，企业需要逐个地区推动该产品落地。如何打通这款药物的商业化之路，仍是难题。
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