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据《自然》新闻（Nature News）消息，6 月 15 日，一项发表于 Med 的自身免疫与临床医学研究中，意大利圣拉斐尔科学研究所（IRCCS）团队首次利用同种异体造血干细胞移植（alloHCT），成功使两名患有重症、难治性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的患者实现了超过 15 年的无药长期缓解。
NMOSD 是一种罕见且极具攻击性的神经系统自身免疫病，患者体内的免疫 B 细胞会产生致病抗体，攻击脊髓和视神经，导致失明、呕吐和肢体瘫痪，常规药物对部分重症患者疗效甚微。常规「免疫重置」方案需要使用患者自身干细胞，但新疗法选择先彻底清除患者原有的免疫系统，随后输入健康供体的干细胞，以此实现「免疫系统完全替代」。
两位参与者分别于 2009 年和 2010 年接受了来自姐姐及无血缘关系供体的干细胞，长达 15 年以上的最新随访数据显示，他们至今未再复发，体内致病抗体已彻底且永久消失，完全脱离了免疫抑制药物，且未发生移植物抗宿主病（GVHD），生活质量显著改善，甚至可正常生育。长期的免疫谱分析揭示，对疾病的长效有力控制得益于供体源性调节性 T 细胞的稳定重建。这一技术展示了「治愈不治之症」的潜力，为未来开展更大规模临床试验提供了实证依据。但鉴于干细胞移植存在继发性癌症和严重感染等高风险，专家强调，该疗法目前应严格局限于常规治疗无效的年轻重症患者。
来源：《自然》新闻
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