北京
今年6月是第13个“重症肌无力关爱月”。
重症肌无力是一种影响全身骨骼肌的自身免疫疾病，典型表现为“晨轻暮重”、活动后加重、休息后缓解的波动性无力与易疲劳。病症可累及眼肌、咽喉、四肢乃至呼吸肌，急性发作引发危象时会危及生命。
根据《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）》，我国重症肌无力的年发病率约为0.68/10万。全身型重症肌无力自2018年起被纳入《第一批罕见病目录》，全国患者数量约为17万。
近日，针对疾病诊疗、长期管理等问题，中日友好医院神经科副主任张伟赫接受了澎湃新闻的采访，围绕核心治疗目标“双达标”作出专业解读。
“双达标”是国内外权威指南统一治疗目标
专家介绍，重症肌无力最常见的首发症状是眼睑下垂和复视，随后可能影响面部、咽喉、颈部、四肢及呼吸肌。患者可能在眨眼、咀嚼、吞咽、说话、穿衣、上下楼、开车甚至呼吸等日常活动中感到困难。
重症肌无力可发生于任何年龄段，覆盖儿童至老年，年龄跨度较大，其中30岁和50岁左右为两个较为集中的发病高峰期。在性别分布上，女性的发病率稍高于男性。且青年患者中女性略多，而老年患者中男性略多。
“临床上有患者在治疗后症状稍有好转就选择将就治疗，认为不影响基本生活便无需严格控病，这是非常危险的做法。”张伟赫表示，神经肌肉接头一旦持续受到免疫攻击，原本可逆的损伤会逐步转为不可逆，导致疾病不断进展。
目前“双达标”已是国内外权威指南统一的治疗目标，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》也明确将其作为核心诊疗方向。该目标包含两大标准：一是“疗效达标”，全面控制肌无力相关症状，实现疾病缓解；二是“安全性达标”，将药物不良反应控制在1级及以内，同时口服激素用量不超过5mg/天。
张伟赫介绍，传统治疗以胆碱酯酶抑制剂、激素、常规免疫抑制剂为主，虽能缓解症状，但起效慢，且长期用药易造成肝肾损伤、骨髓抑制、免疫力下降等副作用，很难帮助患者顺利实现双达标。如今重症肌无力诊疗已进入生物靶向治疗时代，《指南》也建议：身体条件允许的患者，优先选择快速起效疗法，尽快实现双达标。
张伟赫表示，目前，以国内首个FcRn拮抗剂艾加莫德为代表的生物制剂，是临床优选方案。这类药物起效迅速，多数患者用药1~2周即可看到明显效果，部分人数小时就能感受到症状改善；同时药物安全性更高，可有效减少激素使用，兼顾疗效与安全。初诊患者早期使用生物制剂，大多能在短时间内完成双达标；针对复杂病例，医生也会根据情况采用联合治疗，提升整体疗效。
达标并非终点，长期规范管理是重中之重
“短期症状缓解不等于治愈，达标也不是一劳永逸。”张伟赫着重强调，重症肌无力属于慢性疾病，体内免疫紊乱无法通过短期治疗彻底纠正，擅自停药、急于中断治疗，是患者最常见的误区。
如果症状刚好转就停药，异常免疫细胞会再次产生致病抗体，持续损伤神经肌肉接头，造成病情反复、加重，反复损伤还会大幅增加治疗难度。此外，专家介绍，急性发作后出院的一年内，是病情复发的高危期。指南建议，急性期出院患者要在医生指导下进行巩固治疗，比如使用FcRn拮抗剂进行为期半年的巩固治疗，降低复发风险。因此，长期维持治疗、定期随访监测是守住双达标的核心。
张伟赫介绍，临床中仍有部分患者长期无法实现双达标，一方面是患者依从性不足，受药物副作用、经济压力、反复住院等因素影响，难以坚持规范治疗；另一方面，约10%-20%的患者属于难治性重症肌无力，胸腺增生、胸腺瘤、个体药物耐受差异等，都会影响治疗效果。对此，临床会采取个体化方案，符合指征的患者可开展胸腺切除手术，难治性患者可更换靶向药物、联合用药。
此外，该病发病人群覆盖全年龄段，青年患者中女性发病率偏高，50岁以上老年患者男性略多，且老年人群常合并高血压、糖尿病等基础病，治疗需更加谨慎。
张伟赫提到，对于患者来说，首先，坚持遵医嘱持续用药，严禁自行减药、停药。医生会根据患者用药种类、病情变化，个体化调整用药剂量与给药间隔，患者务必配合执行。
其次，按时复诊随访。不同药物对应的复查周期有所差异，整体间隔在2至6个月，复诊时医生会结合ADL评分、激素用量动态优化治疗方案。
最后，做好居家病情监测。患者及家属可借助ADL评估维度观察身体状态，一旦出现眼睑下垂、复视、咀嚼费力、四肢无力、胸闷憋气等表现，或是评估评分升高超2分，说明病情出现波动，需第一时间就医调整方案。
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