国产iPSC脑出血疗法拿下IND，2060万“半边瘫”人群迎来解冻时刻

近日，浙江霍德生物宣布，其自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液HNPC01正式获得美国FDA的临床试验批准，用于治疗出血性脑卒中，也就是脑出血后的运动功能障碍。

这是目前全球首个针对脑出血后遗症的多能干细胞衍生产品IND。此次获批也让hNPC01成为了国际上唯一在中风两大亚型上均斩获FDA临床批准的顶尖细胞管线。

01 "脑中风"之后，医学的无力之地

根据《柳叶刀》2025年发布的《全球疾病负担研究》报告，人类“慢病时代”正在到来。在非传染性疾病中，缺血性心脏病、脑卒中（中风）和糖尿病位居前三。在这其中脑中风对人类日常活动的限制程度显著最大，是三者之中致残、活动受限最严重的疾病。

脑卒中亚型分类来看，缺血性（脑梗）约占70%，出血性（脑出血）约占30%。脑梗患者若送医够快，静脉溶栓或机械取栓尚能打通血管、挽救濒临死亡的神经元；但脑出血不同——脑血管破裂后，血肿直接挤压并摧毁周围脑实质，随后引发炎症级联反应和毒性损伤，既不能溶栓也不能取栓，临床能做的大多是降颅压、稳住生命体征，等患者度过急性期。

问题在于渡过危险期只是开始。据《The Lancet Regional Health》系统综述，全球出血性脑卒中年新发病例约341万，全球现存患者高达2060万。约70%的存活者在发病一年后仍遗留不同程度的长期运动功能障碍，最常见是一侧肢体偏瘫。

而成年人中枢神经元大量坏死后难以自发再生，现行指南对慢性期后遗症的处理局限在康复训练和对症药物。神经科医生对此直言不讳："错过了急性期，靠自身修复几乎不可能。"

02 拯救“僵在半边身体”的人

要解决这个医学困境，就绕不开一项诺奖技术发现。

2006年，日本著名科学家山中伸弥发现，通过激活 4 种特定转录因子，将成熟的体细胞逆转至类似胚胎干细胞的状态，实现细胞 “返老还童”，这就是iPSC的诞生。2012年，山中伸弥凭借 iPS 细胞技术斩获诺贝尔生理学或医学奖

这项技术打破了过去对身体“修修补补”的续命天花板，而是从源头上找到了“系统重置”开关，被誉为“医学奇迹”。

沿着iPSC技术作用机制，霍德生物的hNPC01的运作原理是：取健康供体体细胞重编程为iPSC（相当于细胞"归零重启"），再定向诱导分化为人的前脑神经前体细胞——也就是还没完全定型、但注定走向大脑皮层神经元方向的"脑区幼苗"。将这些细胞通过立体定向微创手术移植到患者受损脑区周边后，它们有望进一步分化为功能性皮层神经元、整合进宿主神经环路，同时分泌神经营养因子改善局部微环境，从结构上“重启”神经大脑。

此前，该药物在缺血性脑卒中偏瘫治疗的中国临床研究中展现出惊人的数据，12个月时用药者运动量表平均改善达16分，显著临床改善比例接近80%。

03 技术福利降临前，大脑的日常养护值得提前做

当我们为国内干细胞技术欢呼时，不应忽视一个关键事实：从IND到上市通常还有数年路程；更何况iPSC技术的终极目标，不仅仅是治“已病”，也是为了防“未病”——维护生命全周期的健康质量。

技术福利降临前，顶级富豪们是不能容忍的是，“看着日历变老”。这种“等不起”的焦虑，催生了尖端技术的务实下沉。在这方面，日本算是典型代表。

提到iPSC，无人不晓诺贝尔奖得主山中伸弥，但将这项技术真正推向临床应用，让“万能细胞”变成“救命良药”的，是被誉为“日本iPSC临床应用转化第一人”的Yoshiki Sawa教授。

作为大阪大学的心脏外科专家，Yoshiki Sawa教授早在2008年便与山中伸弥展开联合研究，致力于将iPSC技术应用于重症心肌疾病的治疗。2020年，他主导了全球首例iPSC心肌细胞片移植手术，成功让严重心衰患者的心脏重新恢复活力。

与此同时Yoshiki Sawa教授也深谙一个道理：对于绝大多数人而言，不需要等到身体衰老才去“亡羊补牢”，真正的延年益寿在于日常对细胞活力的提前维护。正是基于这种“临床级”的严谨思维，作为赛力瑞首席科学顾问的他，将再生医学的逻辑从“治疗端”降维应用到了“预防端”。

依托Yoshiki Sawa教授在iPSC领域的深厚积淀，赛力瑞打破了“干细胞技术只能用于重症临床”的刻板印象。通过Revistem（干细胞激活专研因子）等专利技术，不依赖侵入性手段，而是从营养代谢层面干预，唤醒体内处于“静息状态”的干细胞。这就像是为体内的细胞工厂提供了顶级的维护系统，确保细胞能量代谢的顺畅与基因表达的稳定。

不少媒体此前报道称，该产品在2020年引进国内后便受到富豪们的青睐。甚至网传在王石乔迁宴上，疑似赛力瑞stemax一度作为伴手礼出现在大佬餐桌上。针对这种现象，有业内人士对此打趣道：现在富豪圈层，都不流行送名牌包、名牌表了，而是送青春科技，这好似十年前送“脑白金”的情景。

对此，网友很是不屑，甚至认为这是富人交的“智商税”。因为3.2万/一瓶的价格，比LV包包还贵。年服成本近乎40万，相当普通人的一套房，其奢侈程度令人咋舌。

不过，对于普通人来说，除了吐槽富人“暴殄天物”之外，我们此刻最现实的防线是：控制好高血压、高血脂、糖尿病，戒烟限酒，规律运动——这是守住健康寿命的第一道关卡。

与此同时，待国产干细胞，如霍德生物hNPC01的真正疗效与安全性得到II/III期随机对照验证后，医学界向脑卒中"不可逆"发起的挑战，或许才能成为拯救“困在半边身体的人”的圣杯。