基因编辑鼻祖？破产！

来源：市场资讯

近日，Sangamo Therapeutics这家拥有30年历史的基因编辑领域鼻祖Biotech宣布了破产清算的事项。这么多年来，Sangamo曾凭借锌指蛋白技术平台与多家制药巨头建立了合作关系，然而，随着这项光环的逐渐远去，Sangamo也迎来了痛苦的终局。

现在公司要通过“假马竞标人”破产拍卖，选定的买家是礼来与安斯泰来。“假马竞标人”是破产拍卖中的一种保底政策，如果一家破产公司担心自己的资产无人问津或被恶意压价，它会先找一家信得过的买家签一份初步收购协议，约定一个最低收购价，而这次礼来和安斯泰来就是这次拍卖的保底。

礼来想要的是衣壳递送平台，锌指平台，模块化整合酶（MINT）平台，朊病毒疾病项目ST-506，而安斯泰来想要的是Sangamo的Fabry疾病资产isaralgagene civaparvovec，这款管线有加速批准的可能。

都走到这份上了，说明公司实在没办法了，资产可能无人问津。为配合资产出售和降低成本，Sangamo正在实施重组计划，裁减约40%的美国员工，涉及51个岗位，仅保留约77名员工以推进待售资产的相关工作。

Sangamo怎么走到今天这一地步了？

Sangamo陨落史

Sangamo成立于1995年，可谓是基因编辑领域的鼻祖，凭借专利的锌指DNA结合蛋白（ZFP）技术在基因编辑领域独树一帜。该技术可实现对特定基因序列的精准修饰和调控，在当年被视为基因治疗的革命性平台。

凭借这一技术壁垒，Sangamo吸引了多家制药巨头的合作。然而，专利壁垒也是一把双刃剑，搞独家垄断的结果是行业进展停滞。

由于ZFN（锌指核酸酶）技术领域基本只有Sangamo自己在摸索，该技术自问世以来未获得大规模应用，也缺乏突破性进展。

成立的30年以来，Sangamo没能将任何一款产品推向市场。在过去三年间，合作方已经陆续离开。

2022年1月，赛诺菲终止了与Sangamo的合作协议，将镰状细胞病候选药物BIVV-003开发权益退还Sangamo，第二年的2月，Sangamo也宣布放弃对BIVV-003的开发。

2023年3月，诺华也暂停合作，双方最开始在2020年达成协议，诺华支付7500万美元首付款，承诺高达7.2亿美元的里程碑付款，以应用Sangamo的锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）开发神经发育障碍疗法。但诺华在战略审查后，拒绝了Sangamo的交付成果。

几天后，Biogen也暂停合作，这本来是最大的一笔交易，2020年，Biogen支付1.25亿美元首付款，承诺高达23.7亿美元的里程碑付款，合作覆盖tau蛋白病、帕金森病等12个神经疾病靶点。Biogen选择了四个靶点推进，并达到了其中三个的概念验证目标，但最终仍决定退出。

这么大合作被放弃，公司理所当然地迎来了一波裁员。

然而，这并非噩耗的终点。

致命一击

最致命的一击来自于即将商业化的管线而没有商业化。2024年12月30日，辉瑞宣布终止与Sangamo在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec上的合作。然而抛弃理由并非是疗效不好，毕竟该疗法的三期临床试验已达到主要终点，正准备提交上市申请。

而是出在有前车之鉴。

BioMarin的血友病A基因疗法Roctavian虽然2023年获批，却商业化惨淡、鲜有患者使用，辉瑞看到这一情况后选择了及时止损，宁可让之前投入的打水漂也不愿意继续给这个无底洞塞钱。

这样一来尴尬的就是Sangamo。

Sangamo还指望辉瑞在未来两年支付高达2.2亿美元的监管和商业里程碑呢，这下啥都没了。

2024年9月，Sangamo账上仅剩约3900万美元。即使后来从罗氏那里获得1000万美元、从安斯泰来获得2000万美元，公司的现金跑道也仅能支撑到2025年第一季度。

虽说后来公司又找了礼来合作，然而钱还是不够。

到了今年，公司直接进入死亡倒计时，5月，Sangamo宣布再裁员超160人，占员工总数的40%，试图将运营成本减半。公司试图转型为神经领域基因组医学公司，并计划将法布里病和CAR-Treg项目对外授权。

然而，一切为时已晚。

现在看到之所以Sangamo还能找到礼来和安斯泰来这两位“假马竞标人”，看起来不是因为这两位愿意溢价收购，而是因为这两位有投入的沉没成本。

参考来源：

https://mp.weixin.qq.com/s/ZTUnpnZFiLuFqRgK8Tt26g

https://www.fiercebiotech.com/biotech/sangamo-puts-substantially-all-assets-sale-bankruptcy-lines-lilly-and-astellas-buyers