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对话昂心生物 Serena Yang:聚焦口服环肽药物

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来源:市场资讯

随着AI for Science(AI4S)崛起,AI制药正在从“试错科学”“统计科学”迈向“预测科学”的历史性跨越。

第一代AI制药公司通过机器学习算法对历史数据进行概率匹配,试图在虚拟世界里过滤掉明显无效的分子。但本质上高度依赖过往数据,难以突破数据稀疏的新锐靶点、设计高生物属性的分子。当前,新一代AI4S不再满足于“筛”,而是试图“算”——让生成式AI真正理解和预测物理世界、生物系统,在实验发生之前就推演出最有可能成功的结果。

“从这一角度来说,AI Biotech未来最重要的能力,不是总结过去数据进行拟合,抑或重现过去的答案,而是基于底层物理、化学、生物规律的建模能力,进而切入缺乏历史数据和真实验证的新领域。”昂心生物CEO Serena在与动脉网的对谈中提到。

在资本世界,新一代AI4S意味着Biotech估值逻辑的更新——当AI企业能在湿实验之前就精准预测分子生死、打破传统新药困境,它将不再停留在“效率工具”的角色,而是拥有设计控制权、Co-Co(联合研发)合作、议价权的新型Biotech。

Serena毕业于香港大学化学系,师从世界顶级化学家支志明院士与陈冠华教授。多年深耕前沿化学的经历,赋予她深厚的学术积淀与独特的研究视角——坚持以物理第一性原理重构AI药物研发逻辑。2023年,手握计算化学+AI PHD、历任投行与MNC AI研究员的Serena,看到了生成式AI在制药领域的巨大前景,毅然辞职,创立了昂心生物有限公司(AilsynBio),并得到医药基金和科技基金的共同支持。

在她的带领下,昂心生物组建了一支横跨AI、量子化学、药物化学与生物学的复合型团队,开创性地融合生成式AI、量子化学与AI Agent技术,专注于攻克可口服大环肽新药研发的难题。目前,公司已与多家跨国巨头(MNC)及全球顶尖药企达成深度合作。

“昂心生物致力于解决AI制药最现实的问题:如何让AI设计的不只是分子,而是真正的药物。”Serena表示。


01

自研垂类模型,破局口服环肽药物

动脉网:创立至今,昂心生物如何构建“三位一体”研发范式的基座?

Serena Yang:昂心生物构建了三大职能板块:算法专家团队、化学专家团队、生物专家团队。值得一提的是,在以药物研发的导向下,团队大部分人才源自MNC和头部biotech,AI独角兽企业,拥有丰富的药物管线发现、分子设计与研发经验。

技术基座上,我们拥有亿级专有数据库,主要来源于内部自主产生和外部合作的高质量数据。配合自主研发的独特算法与湿实验验证,平台准确性超90%。

结合AI、物理建模技术、深厚药物化学专业知识的“三位一体研发范式”,昂心生物提供苗头化合物发现、先导分子设计与优化的端到端环肽药物研发解决方案。

动脉网:昂心生物自研垂直模型如何卡位通用模型的应用盲区、构建长期技术护城河?

Serena Yang:以昂心聚焦的环肽药物为例,通用大模型在面对高柔性大环肽及非天然氨基酸系统时,仍存在显著的拓扑预测与物理建模局限。本质原因是,通用大模型的训练数据源自天然蛋白和天然氨基酸,现有的力场也是如此。而环肽药物开发真正有价值的是那些含有大量非天然氨基酸、复杂修饰与动态构象变化的环肽,这些超出了通用模型的归纳能力,因此难以预测环肽分子的结构性质与成药性。

昂心的定位是在这些关键认知盲区自主研发深度垂直模型,高度聚焦复杂的环肽研发。目前,我们已经构建了“数据——模型算法——实验”的闭环,覆盖多肽设计,结合构象预测,亲和力预测和活性预测包括口服利用度的成药性预测。长期来看,每个项目产生的新数据都会持续反馈,助力模型能力不断迭代提升,形成递增的数据壁垒和模型壁垒。

在未来AI制药生态中,通用模型来负责广泛的生物学认知,而针对特定分子类型和研发场景深度优化的垂类模型,将真正决定药物研发效率和成功率。

动脉网:当前环肽药物研发演进趋势是怎样的?

Serena Yang:一个方向是口服环肽药物,既具备抗体的高亲和力和选择性,可以靶向平坦的结合位置,合成路径成本低、制备周期短。由于口服依从性高,这类药物有望逐步替代一部分已验证的抗体药市场。

第二个更大挑战的方向是突破过往认知中“不可成药”的胞内靶点。针对传统抗体难以递送、小分子药物难以形成高亲和力结合的胞内界面,环肽药物独特的空间构象与渗透性,提供了全新的干预策略。

动脉网:口服环肽药物在研发与后续临床中有哪些痛点?昂心AI平台的解决方案是怎样的?

Serena Yang:口服环肽面临的最大挑战是口服生物利用度有限,包括经过多年结构改造优化、已经获批上市的两款新药。

根本原因是,生物利用度不是单一性质决定的,同时受渗透性、溶解度、代谢稳定性、动态构象等多重因素影响。传统研发模式为高度的经验与路径依赖,基于“设计-合成-测试-优化”的反复试错改造,周期长、成本高,能探索的化学空间非常受限。

昂心希望从源头开始,建立更科学、更数据驱动、提升研发效率与成功率的解决方案:

  • 构建海量非天然氨基酸(ncAA)的化学库,设计空间指数级拓展。非天然氨基酸是环肽开发为口服制剂的关键。相比传统方法,我们为调控构象刚性和膜渗透性提供了丰富的修饰位点,提升优化口服利用度的设计空间。

  • 建立口服成药性的多维预测体系。在分子设计阶段,即可提前、综合评估候选分子的开发潜力。在湿实验之前,即可对候选分子进行‘数字孪生’筛选,极大降低了物理试错成本。

  • 从头设计(De novo design)算法模型。简单来说,我们并不是先设计一个高活性环肽,再去解决口服利用度的问题,而是将成药性指标嵌入,从生成即同步锁定高活性+高选择性+高口服利用度。

  • 我们落地了端到端 AI 多肽智能体平台(Auto-X)。不同于拼接开源工具的行业现状,我们从底层架构自主研发,将环肽设计、性质评估与分子优化整合为统一的自动化闭环。

02

持续携手多家全球顶尖药企,Co-Co合作如何实现

动脉网:商业化模式来看,昂心生物的主要客户群体、主要商业模式是怎么样的?

Serena Yang:当前主要客户群体是国内外头部制药企业及Biotech,尤其是长期布局环肽药物的公司。

从商业模式来看,昂心生物更倾向于与药企客户建立深度合作、管线共同开发的关系,而不仅仅局限于提供工具和服务,比如首付款+里程碑+权益分成等的合作模式。

环肽药物研发本身具有长期性、复杂性。深度合作将双方资源高度结合、共同推进管线。与此同时,长期利益绑定和信任积累,也有助于充分释放和验证昂心AI平台的价值。

随着平台能力进一步迭代,我们未来会探索更多元的合作模式。不变的是,坚持共同开发药物的核心方向。

在Serena看来,当AI平台能够持续创造高质量候选分子时,AI Biotech的角色就会从工具供应商转变为研发贡献者。Co-Co开发并不仅仅是一种商业模式,而是技术能力、数据能力和研发能力达到一定阶段后的必然结果。

动脉网:您如何看待当前AI制药Biotech的生存生态?技术创新、平台架构、应用场景,哪个是发展比例中最重的?

Serena Yang:对于AI制药企业来说,就只有一个核心的指标,能不能把药做出来。

不管是自研管线还是合作项目,都要通过真实的研发结果来证明技术价值。如果不能持续产生PCC分子,并推动进入临床和最终商业化,那么再先进的技术,也难以验证长期价值。从这个角度来讲,我认为技术创新、平台架构、应用场景都挺重要的,但是本质上都是手段,不是目的。

最终决定一家AI制药公司价值,是创造新药的能力。对于患者来说,改变用药方案和疗效迭代的新药才是 AI 制药最终价值的体现。这也是为什么昂心生物从创立起高度聚焦高潜力、高技术门槛的环肽药物。我们希望设计出有高度差异化和良好成药性的分子,尽力推上临床,最终实现上市。

昂心生物最本质和最终要做的,是一家创新药公司。

动脉网:近期,昂心生物有哪些技术进展和项目里程碑?

Serena Yang:项目层面,通过AI计算驱动方法,我们在一些传统高通量筛选很难覆盖或者是效率较低的靶点上,快速发现了一批有潜力的环肽分子,且已通过干湿试验验证。

这意味着,昂心平台跑通了核心价值——不依赖大规模随机筛选,而是通过计算优先找到那些最有可能成功的候选分子。

技术平台层面,目前我们已经实现了从数据生成、模型训练、分子设计,到干湿实验验证的深度反馈闭环体系。专有模型在药物活性、选择性、成药性等关键指标的预测能力都实现了明显提升。

近期,我们计划推出企业级多智能体平台,零代码操作、私有化部署与全栈定制化。该平台已打通从环肽设计、性质评估到分子优化的端到端全流程。不同于当前依赖开源工具的解决方案,我们从底层架构与算法设计源头确保了系统的统一性、兼容性与拓展性,旨在成为一套真正无缝融入药企现有研发体系的基础设施。

03

建立在信任与价值之上,实现话语权跃迁

动脉网:作为一家年轻公司,昂心生物已经获得了多家头部MNC和知名Biotech的合作。在当前极具挑战的市场环境下,MNC为什么愿意买单?

Serena Yang:行业内有个巨大的需求断层——AI模型公司有非常先进的算法、昂贵的显卡、人才资源,但很难理解“为你买单的人”想要什么;大药企拥有丰富的研发经验和临床资源,但在内部很难推动AI转化为实际生产力。

昂心要做的就是缩小这一隔阂,通过AI+药物研发背景的团队,将自研垂类模型精准应用到最有价值的场景之中。简单来说,我们不是先开发一个技术、再去寻找运用场景,而是先理解药企面临的挑战和需求,再设计最合适的技术方案去解决问题。

对于药企客户而言,问题导向的合作往往能更快落地,并更快创造实际价值。

进一步来看,结果导向和务实是昂心创立以来的风格。作为初创公司,我们能做的就是兑现自己的承诺,给出的数据和结果都经得起验证,踏实推进每个项目、每次迭代。长期积累的信任往往比技术展示更有说服力。

动脉网:创业过程中,哪个瞬间和场景是您印象最深刻的?

Serena Yang:应该是第一次签海外大型药企的合作,是自免疾病管线的共同开发。那时候,昂心生物刚刚成立不久,团队很小、很多东西刚刚从零开始——包括外界会对交付有质疑、我们内部也有对商业化的讨论,一切都处于起步阶段。

签合同的时候我们都很兴奋,毕竟签下这次管线合作,相当于公司第一次赚钱,也是技术路线第一次得到了大型药企验证。

现在回头看,这次合作对我们的影响远超合作本身——我们第一次感受到自己的技术,有机会走出实验室,进入全球药物研发体系,并最终有可能惠及患者。同时我也更坚信,药企真的愿意买单的不是AI概念,而是能够解决研发问题的能力。

底层逻辑仍然是,你能解决的问题,有多大的价值。只要价值足够大,药企将愿意为此支付高昂费用与权益共享。

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