再生元siRNA疗法获FDA优先审评资格；默沙东单抗治疗溃疡性结肠炎达3期临床主要终点…… | 产业新闻

再生元siRNA疗法获FDA优先审评资格

今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已受理cemdisiran用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）的监管申请，适用人群为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性患者。美国FDA已授予该新药申请（NDA）优先审评资格，目标行动日期为2026年11月，而欧盟委员会则预计将在2027年下半年作出决定。Cemdisiran是一种皮下注射、靶向补体C5的siRNA疗法，用以治疗补体蛋白介导的疾病。

此次申报主要基于3期NIMBLE试验的数据支持。此前公布的结果显示，该研究达到了主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，每12周接受一次cemdisiran治疗的患者在两项关键评估量表上均表现出显著且具有临床意义的改善。主要终点显示，cemdisiran组在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较基线平均改善4.5分，较安慰剂组实现2.3分的改善（p<0.001）。76.6%的cemdisiran组患者改善≥3分，安慰剂组的这一比例为44.1%。关键次要终点显示，在定量重症肌无力（QMG）评分上，cemdisiran组较基线改善4.2分，较安慰剂组实现2.8分的改善（p=0.002）。

默沙东单抗治疗溃疡性结肠炎达3期临床主要终点

默沙东（MSD）今日宣布，其3期ATLAS-UC诱导治疗研究（Study 2）取得积极顶线结果。该研究评估了在研人源化单克隆抗体tulisokibart（MK-7240）用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的疗效和安全性。分析显示，研究在第12周成功达到主要终点，即根据改良Mayo评分（MMS）评估的临床缓解；研究同时也达到关键次要终点。与此前公布的2期研究结果一致，本研究未发现安全性方面的担忧。根据新闻稿，tulisokibart是首个在3期临床试验中，于中度至重度活动性UC患者中证明第12周临床缓解获益的抗TL1A单克隆抗体。

Tulisokibart是一款针对肿瘤坏死因子样细胞因子1A（TL1A）的在研人源化单克隆抗体。TL1A与肠道炎症和纤维化相关，这一过程也被称为免疫纤维化（immuno-fibrosis）。该药被设计用于帮助应对免疫纤维化，而免疫纤维化被认为是炎症性肠病（IBD）及其他免疫介导炎症性疾病进展的重要驱动因素。Tulisokibart被认为可同时结合可溶性TL1A和膜结合型TL1A。目前，默沙东正在开发tulisokibart用于治疗多种免疫介导炎症性疾病，包括UC、克罗恩病（CD）、系统性硬化症（硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）、类风湿关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）、放射学阳性中轴型脊柱关节炎（r-axSpA）和化脓性汗腺炎（HS）。

抑郁症创新疗法3期结果积极

Definium Therapeutics今日宣布，其在研药物DT120（lysergide）口腔崩解片（ODT）在名为Emerge的3期临床研究中取得积极顶线结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估单剂量100 µg DT120 ODT用于治疗成人抑郁症（MDD）的疗效。研究达到主要终点：在第6周，与安慰剂相比，DT120使患者蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）总分较基线实现具有统计学显著性和临床意义的改善。数据显示，第6周DT120组MADRS总分较基线的最小二乘均值变化为-13.3，安慰剂组为-5.2，组间差异为-8.1分（p<0.0001）。

除达到主要终点外，DT120的疗效还表现出快速且持久的特点。第1周时，该药相较安慰剂的MADRS总分最小二乘均值降幅为14.2分（p<0.0001）；至第12周时，相较安慰剂的降幅仍为7.3分（p<0.0001）。安全性方面，DT120 ODT总体耐受性良好，治疗期间出现的不良事件中，99%为轻度至中度、短暂性事件，且主要发生在给药当天。研究未发现新的安全性信号，包括未观察到自杀意念或行为增加；两组停药率均较低且相当。DT120是一种麦角碱衍生物，属于经典血清素能致幻剂，可作为5-羟色胺2A（5-HT2A）受体部分激动剂发挥作用；该药为Definium基于麦角酸二乙胺所开发的专有、药学优化制剂。

参考资料：

[1] Definium Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 3 Emerge Study of DT120 Orally Disintegrating Tablet (ODT) in Major Depressive Disorder. Retrieved June 22, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260622572802/en/Definium-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-3-Emerge-Study-of-DT120-Orally-Disintegrating-Tablet-ODT-in-Major-Depressive-Disorder

[2] Merck’s Tulisokibart Met Primary and Key Secondary Endpoints in the Phase 3 ATLAS-UC Induction-only Study in Patients With Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis (UC). Retrieved June 22, 2026 from https://www.merck.com/news/mercks-tulisokibart-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-the-phase-3-atlas-uc-induction-only-study-in-patients-with-moderately-to-severely-active-ulcerative-colitis-uc/

[3] Cemdisiran Regulatory Submissions Accepted for Review by FDA and EMA for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis (gMG). Retrieved June 22, 2026 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/cemdisiran-regulatory-submissions-accepted-review-fda-and-ema

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