2026，体内CAR-T交出第一批答卷

最近，ASGCT、ASCO、EHA……全球医药界各类学术会议一场接着一场，体内CAR-T（in vivo CAR-T）作为最火热赛道之一，经历两年多的饱和式创新后，也开始交出第一批答卷。

从慢病毒到LNP，从单靶点到双靶点，包括礼来旗下Kelonia，以及传奇生物、威斯津生物、微韬生物等企业，相继在会议上公布了各自体内CAR-T疗法的临床数据。

早期阶段，由于缺乏临床数据，投资人主要依据团队背景和技术理念进行前瞻性投资，在技术曲线最早期、认知最模糊的阶段，以相对较低的估值押注潜力方向。这种策略带有明显的风险投资特征，考验的是对趋势的判断力。

随着越来越多企业进入IIT（研究者发起的临床试验）/I期临床阶段，投资决策的天平开始向数据倾斜。

2026年作为体内CAR-T疗法的关键之年，随着多家公司披露临床数据的里程碑，体内CAR-T这一赛道也将由此迎来集中验证期。当然，这一过程，对部分玩家而言，也可能是一轮证伪考验。

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01

慢病毒路线集中验证

在已经拿下环状RNA路线的体内CAR-T公司后，为什么要再收购Kelonia？而且是以70亿美元的高价？这是今年上半年，医药产业最大的疑惑之一。

在礼来收购前，去年12月，Kelonia曾在2025 ASH年会上发布KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者的首次人体数据，当时只有4例患者。5月底在2026 ASCO年会公布的最新数据，扩大到18例，成为迄今全球规模最大的体内CAR-T临床数据集。

疗效层面，全部18例患者在治疗后1个月骨髓均达到微小残留病（MRD）阴性，ORR达100%。首例接受治疗的患者仍处于深层、持续的MRD阴性缓解中，已超过10个月。在随访≥4个月的6例患者中，4例达到严格意义的完全缓解，2例达到非常好的部分缓解，且所有患者的骨髓均持续MRD阴性。

安全性方面，18例患者中有16例出现1–2级CRS，无严重CRS，仅1例1级、1例3级ICANS（持续3天），未观察到迟发型神经毒性。安全审查委员会已批准KLN-1010用于门诊输注给药。

Kelonia创始人兼首席执行官Kevin Friedman认为，这一安全性特征使得KLN-1010“极有可能”推向更早线治疗。

KLN-1010是一款靶向BCMA的体内CAR-T细胞疗法，基于Kelonia专有的iGPS®（体内基因定位系统）平台开发。与传统慢病毒载体不同，iGPS®平台的核心创新在于其“主动靶向”机制，通过对慢病毒载体进行修饰，添加靶向分子和促融合分子，以实现组织特异性递送。

礼来肿瘤学和业务发展负责人Jacob Van Naarden，则将这一数据形容为"nutty"（令人震惊），其认为：在最重度预处理的患者中实现100%缓解率和MRD阴性是前所未有的。

虽然Kelonia最初测试的4例患者在澳大利亚，但该试验现已扩展到美国，并正在持续入组，以确定后续开发的最佳剂量。尽管收购尚未完成，Van Naarden已在ASCO期间与多发性骨髓瘤专家会面，探索KLN-1010进入III期试验的最佳路径。

Kelonia之后，传奇生物为慢病毒路线再添一把火。

6月初，传奇生物公布了其在其体内CAR-T疗法LB2501在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中的首次人体数据，公司股价由此当日暴涨42%。

LB2501是首类CD19/CD20双靶向体内CAR-T，基于TaVec™平台开发，该平台是一种专有慢病毒载体，旨在提升T细胞靶向特异性、转导效率及安全性，同时限制对非T细胞的转导。

截至2026年4月1日，12例既往接受过≥2线治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者接受了治疗。在剂量水平2（DL2）队列的6例患者中，ORR达到100%，完全缓解率达83.3%（5/6），中位随访2.2个月，所有应答仍在持续。

药代动力学分析证实了体内CAR-T细胞的剂量依赖性扩增，在DL2队列中外周血可检测到CAR-T细胞长达116天。

安全性方面，未观察到剂量限制性毒性、严重不良事件或死亡事件。75%的患者出现输液相关反应，66.7%出现CRS，但均为2级或以下；未报告免疫效应细胞相关ICANS。

加上EsoBiotec（被阿斯利康收购）今年3月在Nature Medicine更新的ESO-T01数据————5例患者中4例达到客观缓解（3例sCR，1例PR），安全性方面，4例发生CRS（3例3级，1例2级），1例发生1级ICANS，并在治疗后第19天因髓外病灶导致的脊髓压迫而死亡。

综合来看，慢病毒路线的体内CAR-T在血液肿瘤中的临床前景已初步得到验证。

以上数据共同证明了：大分子慢病毒载体能够在人体内高效、选择性地转导T细胞，无需清淋预处理即可产生具有强大抗肿瘤活性的CAR-T细胞，并在部分患者中实现深度、持久的缓解。

不过，现有数据的样本量仍偏小（最大的KLN-1010也仅18例），且缺乏随机对照设计。KLN-1010的inMMyCAR研究目标入组40例，只有在完成全部入组并获得至少12个月的中位随访后，才能对其临床价值做出更准确的评估。

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02

LNP路线的不同逻辑

如果说慢病毒路线承接的是传统CAR-T“一次输注、长期持久”的技术逻辑，那么LNP-mRNA路线则走出了一条完全不同的道路。

通过LNP将编码CAR的mRNA递送至T细胞，在体内瞬时表达CAR，完成使命后自然降解——不整合基因组、不涉及脱靶基因插入风险。缺点是mRNA的瞬时表达意味着CAR-T细胞持续性有限，可能需要多次给药来维持疗效。

2026年ASCO年会上，LNP路线也交出了自己的答卷。

威斯津生物以Rapid Oral形式公布了WGb-0301的首个人体数据。WGb-0301基于CD8靶向LNP平台，通过mRNA技术在患者体内原位生成抗CD19 CAR-T，无需复杂的体外制备流程和清淋预处理，治疗周期大幅缩短。

4例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者接受治疗后，所有患者在给药后4-6小时内即可快速诱导CAR表达，CAR阳性率高达100%，并成功实现多达10次的重复给药。

疗效方面：1例套细胞淋巴瘤（MCL）患者经过10次给药后达到完全缓解（CR），1例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者达到部分缓解（PR），另各有1例MCL和DLBCL患者分别为疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。安全性方面，所有治疗相关不良事件均为1-2级，未发生≥3级事件。

沙砾生物分拆的微韬生物也在ASCO上以壁报形式报告GT801在复发/难治性B细胞血液肿瘤中的首次人体研究数据。

GT801采用靶向T细胞的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，于患者体内完成T细胞转染，在无需体外细胞制备或淋巴清除预处理的情况下，即可在体内生成表达CD19 CAR的CAR-T细胞。

截至2026年5月15日，共有4例复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者接受GT801治疗，包括1例边缘区淋巴瘤（MZL）、1例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及2例滤泡淋巴瘤（FL）。患者既往接受中位2.5线治疗。

疗效方面，4例患者客观缓解率（ORR）达100%，其中3例患者最终达到完全缓解（CR），所有患者在首次疗效评估时均获得部分缓解（PR），随后疗效持续加深，截至数据截止日仍持续维持CR状态。

GT801展现出快速且高效的体内CAR-T生成能力——CAR-T细胞在给药后4小时即可于外周血中检测到，并于Day 1达到转染峰值，外周血CAR+ T细胞比例峰值最高超过90%，并在重复给药后持续维持高水平表达。同时观察到单核细胞中的CAR表达低于3%，显示出极佳的靶向特异性。

安全性方面，GT801未观察到输注相关反应，CRS在预处理用药条件下被有效控制在0-1级，所有3级及以上不良事件均为可逆性血液学毒性，未观察到剂量限制性毒性（DLT）、神经毒性或器官功能衰竭事件。

在肿瘤领域之外，虹信生物还率先将LNP-mRNA体内CAR-T拓展至自身免疫病。

2025年9月，其产品HN2301在难治性系统性红斑狼疮（SLE）中完成全球首次人体报告，5例患者无需清淋预处理即实现B细胞深度清除，安全性良好，成果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。近期，该研究入选ASGCT年会口头报告及EULAR大会Highlights，国际学术认可度持续攀升。

从现有临床数据来看，两大技术路线的表现基本符合其机制特征：慢病毒路线的代表产品展现了强劲的CAR-T扩增和持久性，mRNA-LNP路线的代表产品则展现了优异的安全性。

然而，mRNA-LNP的瞬时表达也带来了持久性的不确定性——是否足以在自免疾病中实现持久的免疫重置？肿瘤领域是否需要更频繁的给药来维持疗效？这些都需要更长的随访和更大样本量的数据来回答。

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03

国产管线的BD机遇

体内CAR-T赛道的热潮，也开始进入临床数据说话的时刻。某种意义上，2026年正是体内CAR-T验证的关键窗口。

根据丁香园Insight数据库：2023年，全球进入申报临床及以上阶段的在研体内CAR-T管线数量只有2款 ，而截至2026年4月，这一数量已增加到 43款，激增2050%。如此密集的管线推进，意味着接下来几年将有一大批临床数据集中读出。

除了前面提到的企业，包括吉利德、艾伯维、阿斯利康、BMS、Umoja等海外药企，以及云顶新耀、嘉晨西海等国内选手，在体内CAR-T领域均有临床布局，且积极推进，这些选手的临床结果将陆续公布。

东方证券认为：全球临床进度第一梯队的4家海外体内CAR-T企业，除Umoja外已悉数被MNC收购，标的稀缺性凸显。目前临床阶段管线多数为国产，今年预计有多款将首次披露临床数据。若数据积极、平台验证且具备差异化优势，国产管线有望迎来BD机遇。

事实上，国产管线已开始获得MNC的实质性认可。去年10月，吉利德旗下Kite与普瑞金生物达成体内CAR-T授权合作，普瑞金获得1.2亿美元首付款及最高15.2亿美元里程碑付款，成为国内首个体内CAR-T疗法BD交易。

更具商业信号意义的是，就在威斯津生物WGb-0301数据公布后，6月9日，Cartesian Therapeutics宣布与威斯津生物达成战略合作。受此消息影响，Cartesian股价一度上涨超16%。

双方计划将威斯津生物靶向LNP递送平台与Cartesian的Descartes-08 mRNA载荷（mRNA CAR-T）结合，共同开发针对自身免疫疾病的体内CAR-T疗法。首个合作项目聚焦全身型重症肌无力（gMG），计划2026年下半年启动I期临床，2027年上半年公布首批人体数据。

2026年正在成为体内CAR-T赛道从“概念验证”走向“价值兑现”的分水岭。随着更多临床数据陆续读出，技术平台的含金量将接受真实世界的检验；而MNC对海外标的的“扫货”已接近尾声，稀缺性红利正加速向国产管线溢出。

威斯津与Cartesian的合作、普瑞金与吉利德的授权交易，仅仅是这一趋势的开端。接下来，手握扎实数据、具备差异化优势的国产玩家，有望在BD谈判桌上占据更主动的位置。体内CAR-T的故事，似乎才刚刚翻开最有看点的章节。

参考资料：

1.Kelonia Therapeutics Presents Updated First-in-Human Data from Phase 1 inMMyCAR Study of KLN-1010 in vivo BCMA CAR-T Therapy at the 2026 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting

2.FierceBiotech，ASCO: Lilly exec points to ‘nutty’ 100% response rate for in vivo CAR-T as justifying Kelonia buyout

3.FierceBiotech，AstraZeneca’s in vivo CAR-T bet eradicates cancer in 3 of 5 patients, but death mars dataset

4.各企业官网&官微

5.Narrow Gate Medicine，In Vivo CAR-T全球临床数据深度分析报告：疗效、安全、内卷、终局

6.氨基观察，体内CAR-T有两把刷子

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