技术革命还是概念“画饼”？AI制药的机遇与挑战

几乎每一家头部AI公司都曾表示生命科学将是人工智能技术落地的第一个领域，能够极大加速新药研发、降低医疗成本、攻克疑难杂症。而在现实中，AI主导或辅助开发的药物似乎还并没有集中登场，医疗行业的革命还并未如期发生。

在日前举办的“AI驱动新药研发创新峰会”上，多名AI制药从业者和学者讲述了行业发展的现状与成果，分享了对AI制药的未来与挑战的看法。与会者们指出，AI已经成为药物分子设计与筛选等临床前环节必不可少的工具，也正在朝着能够自主提假设、做实验的“AI科学家”方向加速进化。

AI机器人实验室。

从研发工具到自主系统

一个新药从实验室到上市，平均耗时十年、耗资十亿美元，而且超过九成的候选分子会在临床试验中失败，原因可能是设计的分子实际无效、有毒、无法合成，或者在人体内根本送不到目标位置达不到治疗效果。长期以来，药物发现更像一门试错的艺术，科学家凭经验和直觉去合成大量分子，然后一个一个去试。

晶泰科技首席科学官张佩宇介绍，AI制药的核心思路与整个科学技术的发展方向一致，就是用AI来预测和加速这些环节，同时融入机器人实验技术，把充满不确定性的试错变成有方向性的搜索和行动。

AI正在试图提升药物研发“干湿闭环”的效率。所谓“干实验”，是在电脑里用AI模型做虚拟实验，生成新的分子结构，预测它是否与疾病相关的靶点蛋白结合，预估它的药代和毒性。而“湿实验”，是在真实的实验室里把分子做出来，测试其活性等，这些数据同步反馈给AI，形成闭环，提升模型能力。

除此之外，AI还能够借助虚拟仿真、机器人实验、Agent等技术让大量重复的湿实验自动进行。张佩宇拆解了这套流程：晶泰科技构建了一个三个智能组成的闭环系统：第一个叫“科学智能”，由AI自主产生新的分子想法，并评估哪个最值得尝试；第二个是“物理智能”，由机器人自动执行化学反应和分析产物；第三个是一个“智能体系统”，像总调度一样协调前两者，自动预测实验结果、规划实验步骤、推进实验执行。

张佩宇提到，在没有AI辅助的情况下，随机合成分子的成功率大约只有两成。而通过AI参与的闭环系统，成功率被大幅拉高。他们每月能产出数万个反应数据，基于这些数据训练出来的模型，对反应失败的预测精度从不足五成提升到了八成以上。

在张佩宇看来，AI制药的发展路径与自动驾驶类似，都是从研发工具到辅助再到代理，最终阶段是自主设计、自主验证的研发系统。

AI已经渗透到药物研发的方方面面。在本次峰会上，晶泰科技介绍了其AI技术在靶点验证、分子设计、自动化合成及体内外药效评价等场景中的应用，在肿瘤、代谢与自免等领域均有管线已经或正在推向临床；剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达展示了用AI设计的脂质纳米颗粒药物递送系统，实现多器官靶向递送从概念走向临床落地；希格生科创始人兼 CEO 张海生则分享了如何使用AI系统在类器官模型上更好地筛选药物。

AI技术不会凭空变出新药，而更像是一个加速器，让研发者在更短的时间内，以更低的成本，完成更多的假设验证。

从概念验证到价值兑现

AI制药向临床价值和商业兑现迈进，离不开产业发展本身的背景。

晶泰科技首席财务官周斐然给出了一组数字：中国创新药管线数量已经占到全球的百分之三十。在某些细分领域，这个比例更高——比如ADC药物（抗体偶联药物），中国占了全球一半以上。在双抗和多抗领域，接近一半的新管线来自中国。这意味着，中国生物医药已经从过去的仿创结合迈入了全球创新的第一梯队。

完成整个药物研发与商业化过程需要极高成本，很多新兴药企往往选择在药物研发早期将管线售出。“BD（商务拓展）趋势是不可逆的。”周斐然说，到2035年，全球大型药企将面临近千亿美元的专利到期营收缺口，而他们手中握有大量资金，急于通过并购和授权引进来填补产品管线。

在这一背景下，不仅药企巨头积极引进乃至自己研发AI来提升效率，能够“多、快、好、省”地产生创新管线的AI制药公司，也成了国际药企眼中的“香饽饽”。跨国药企正大幅提升AI在研发管线中的渗透深度，礼来曾在公开场合披露AI已广泛介入其研发流程；谷歌DeepMind孵化的Isomorphic Labs在2024年先后与礼来、诺华达成近30亿美元战略合作；晶泰科技也于近日完成一项4亿美元的AI药物发现战略合作。AI正从研发工具跃迁为整个行业的新基建。

AI正在提升药物筛选与设计等临床前研究的效率，而漫长且严格的临床实验仍然是药物研发无法绕过的槛，这也是为什么主打AI特色的创新药物还需要数年的时间来进行临床验证才能集中爆发。

AI制药的挑战

与会者们也提到AI制药的发展面临多重挑战。

AI的燃料是数据，但在生物医药领域，高质量、标准化的数据极其匮乏且昂贵。“我们谈AI for Science（用AI做科学），那用什么for Data（做数据）？”晶泰科技联合创始人兼CEO马健说。AI模型需要从干净、规整的数据中学习规律，但药物研发实验数据往往充满噪音、格式各异，且高度依赖昂贵的实验基础设施。张佩宇也坦言，医药行业过去“没标准、没数据”，导致AI模型的稳定性和可靠性面临巨大考验。

AI设计的药物最终需要在真实世界中验证，实验室自动化也需要AI与物理环境的互动，而这之间存在一层物理“鸿沟”。“假设与验证脱节，人机协作还有比较长的路要走。”张佩宇指出。不用说让机器人处理开放环境中复杂的实验状况，光是让它学会从试管里把粉末舀出来，都是一个不小的工程挑战。

更深层次的则是关于原始创新的难题。药物分子的发现不仅是一个从已知知识中大量筛选的过程，也常常来源于人类的灵感时刻，这可能是科学发现最难被机器“复刻”的地方。张佩宇指出，目前的AI更擅长在已知的知识海洋里进行优化和组合，但往往不会持续学习，其能力也很难迁移到别的领域，难以进行原始创新。

晶泰科技等产业参与者，正在通过试图完善AI基础设施，把数据、平台、标准与智能体连接起来，用更加体系化的方式来解决上面这些问题。然而，也有与会者指出，AI技术在生命科学领域中的应用还需要对其底层技术逻辑进行反思。

中国科学院医学技术研究所生物医药大数据研究中心主任徐峻则在演讲中指出，生命系统有自己的一套“语言”——从DNA序列到蛋白质折叠，从细胞信号通路到器官之间的对话，每一个层次都有特定的语法和规则。如果不先把这套语言整理成机器可以推理的知识本体，而只靠以统计学习为底层逻辑的大语言模型去“猜”，那么幻觉就不可避免，这在生物医药领域是不可以接受的。

他还指出，AI研发者一味追求更高系统自主性的做法也值得商榷。如果没有对研发任务的准确“理解”，那么具备自主性的AI系统可能会背离最初的目标，反而造成资源的浪费。